Estudio de continuación de la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia a largo plazo de recifercept en la acondroplasia
6 de febrero de 2024 actualizado por: Pfizer
UN ESTUDIO DE EXTENSIÓN DE ETIQUETA ABIERTA DE FASE 2 PARA EVALUAR LA SEGURIDAD, LA TOLERABILIDAD, LA FARMACOCINÉTICA Y LA EFICACIA A LARGO PLAZO DE RECIFERCEPT EN NIÑOS CON ACONDROPLASIA
A todos los participantes que completaron el estudio anterior para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la eficacia a largo plazo y, en opinión del investigador, continúan teniendo un perfil de riesgo:beneficio positivo, se les ofrecerá inscribirse en esta extensión abierta ( OLE) hasta por 24 meses adicionales de tratamiento.
Se ofrecerá a aproximadamente 63 participantes continuar con la dosis recibida previamente de Recifercept ya sea
Dosis Baja Dosis Media Dosis Alta
oa la dosis terapéutica una vez identificado.
Los participantes asistirán a la clínica mensualmente durante 24 meses. Las evaluaciones incluyen seguridad, muestreo de sangre, examen físico, signos vitales, mediciones corporales antropométricas y cuestionarios de calidad de vida del paciente/cuidador.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
35
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Edegem, Bélgica, 2650
- Antwerp University Hospital
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Vlaams - Gewest
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Leuven, Vlaams - Gewest, Bélgica, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Bispebjerg Hospital
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Kobenhavn, Dinamarca, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Alava
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Vitoria - Gasteiz, Alava, España, 01008
- Hospital Vithas San Jose
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92604
- Ocean Sleep Medicine
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
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Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Coimbra, Portugal, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 12 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos y femeninos entre las edades de >15 meses a <12 años inclusive, en la Visita 1 (Pantalla 1).
- Participantes que estén dispuestos y sean capaces de cumplir con todas las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio, las consideraciones sobre el estilo de vida y otros procedimientos del estudio.
- Completó el estudio de fase 2 C4181005.
- Capaz de ponerse de pie de forma independiente para medir la altura (si tiene ≥2 años de edad al momento de la inscripción).
Criterio de exclusión:
- Presencia de condiciones o circunstancias comórbidas que, en opinión del investigador, afectarían la interpretación de los datos de crecimiento o la capacidad para completar los procedimientos del ensayo.
- Otra afección médica o psiquiátrica, incluida la ideación/comportamiento suicida reciente (en el último año) o activo o anomalías de laboratorio que pueden aumentar el riesgo de participación en el estudio o, a juicio del investigador, hacer que el participante no sea apropiado para el estudio.
- Presencia de obesidad severa (índice de masa corporal (IMC) > percentil 95 en las tablas de IMC de Hoover-Fong) [Hoover-Fong et al, 2008].
- Cierre conocido de placas de crecimiento de huesos largos (cese del crecimiento en altura).
- Peso corporal >45 kg.
- Antecedentes de hipersensibilidad a la intervención del estudio o a algún excipiente.
- Antecedentes de cualquier tratamiento previo con hormona de crecimiento humana o productos relacionados (incluido el factor de crecimiento similar a la insulina 1 [IGF-1]).
- Historial de haber recibido cualquier tratamiento que se sabe que puede afectar el crecimiento (incluidos esteroides orales >5 días en los últimos 6 meses, dosis altas de corticosteroides inhalados (>800 mcg/día equivalente a beclometasona) y medicación para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad).
- Antecedentes de cirugía de alargamiento de extremidades (definida como osteogénesis por distracción/técnica de Ilizarov/calostasis después de una osteotomía submetafisaria para extender la longitud del hueso).
- Cualquier cirugía ortopédica correctiva o de alargamiento de extremidades planificada en cualquier momento durante el período de prueba.
- Menos de 6 meses desde la fractura o procedimiento quirúrgico de cualquier hueso determinado a partir de la fecha de la visita de selección.
- Presencia de placas/dispositivos de crecimiento guiado interno.
- Antecedentes de extracción de placas/dispositivos de crecimiento guiado interno en menos de 6 meses.
- Historial de recepción de cualquier otro producto en investigación (excepto recifercept) para la acondroplasia o que pueda afectar el crecimiento/interpretación de los parámetros de crecimiento.
- Historial de recepción de un fármaco en investigación (no para la acondroplasia/que afecta el crecimiento) en los últimos 30 días (o según lo determinen los requisitos locales) o 5 semividas anteriores a la primera dosis de la intervención del estudio utilizada en este estudio (lo que sea más largo) .
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dosis baja
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Recifercept
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Experimental: Dosis Media
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Recifercept
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Experimental: Alta dosis
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Recifercept
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos graves (AAG) y EA graves
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 11 meses)
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Un EA era cualquier suceso médico adverso que no necesariamente tenía una relación causal con el tratamiento del estudio.
TEAE fue un EA que ocurrió después del inicio del tratamiento del estudio que no estaba presente en el momento del inicio del tratamiento o un EA que aumentó en gravedad después del inicio de la medicación, si el evento estaba presente en el momento del inicio del tratamiento.
El EAG fue un EA que provocó cualquiera de los siguientes resultados o se consideró médicamente significativo: muerte; hospitalización inicial o prolongada para pacientes hospitalizados; experiencia que pone en peligro la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita o defecto de nacimiento.
Los EA graves fueron EA que fueron médicamente significativos pero que no pusieron en peligro la vida de inmediato; la hospitalización o la prolongación de la hospitalización indicaron incapacidad, limitando las actividades de autocuidado de la vida diaria.
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Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio (máximo hasta 11 meses)
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Cambio desde el valor inicial en altura en el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 24
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La altura se midió mediante medidas antropométricas.
Los datos antropométricos fueron recopilados por personas debidamente capacitadas en el sitio del ensayo y de acuerdo con el manual de medición antropométrica.
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Línea de base, mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Aclaramiento (CL/F) de Recifercept
Periodo de tiempo: Predosis los días 91, 181, 271, 361 y 451.
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El aclaramiento de un fármaco era una medida de la velocidad a la que un fármaco se metaboliza o elimina mediante procesos biológicos normales.
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Predosis los días 91, 181, 271, 361 y 451.
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Cambio desde el valor inicial en la relación entre la altura sentado y la altura de pie en los meses 3, 6 y 9
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 3, 6, 9
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La relación entre la altura sentada y la altura de pie se calculó con base en las medidas antropométricas.
Los datos antropométricos fueron recopilados por personas debidamente capacitadas en el sitio del ensayo y de acuerdo con el manual de medición antropométrica.
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Línea de base y meses 3, 6, 9
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Cambio desde el valor inicial en la extensión de los brazos a la diferencia de altura/longitud en los meses 3, 6 y 9
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 3, 6, 9
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La diferencia de altura y longitud se calculó con medidas antropométricas.
Los datos antropométricos fueron recopilados por personas debidamente capacitadas en el sitio del ensayo y de acuerdo con el manual de medición antropométrica.
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Línea de base y meses 3, 6, 9
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Cambio desde el valor inicial en la altura de la rodilla hasta la proporción del segmento inferior en los meses 3, 6 y 9
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 3, 6, 9
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La altura de la rodilla se definió como la distancia desde la planta del pie hasta la superficie más anterior de los cóndilos femorales del muslo (siendo la medial más anterior), con el tobillo y la rodilla flexionados cada uno en un ángulo de 90 grados.
El segmento inferior de la pierna incluye la tibia y la altura del pie.
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Línea de base y meses 3, 6, 9
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Cambio desde el valor inicial en la circunferencia occipito-frontal en los meses 3, 6, 9
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 3, 6, 9
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La circunferencia occipito-frontal se midió mediante medidas antropométricas.
Se midió sobre la parte más prominente de la parte posterior de la cabeza (occipital) y justo encima de las cejas (crestas supraorbitarias).
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Línea de base y meses 3, 6, 9
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Cambio desde el valor inicial en la relación de las mediciones de la distancia occipito-frontal a la de la parte occipito-media de la cara en los meses 3, 6, 9
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 9
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La circunferencia occipito-frontal se midió mediante medidas antropométricas.
Los datos antropométricos fueron recopilados por personas debidamente capacitadas en el sitio del ensayo y de acuerdo con el manual de medición antropométrica.
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Línea de base, meses 3, 6, 9
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Cambio desde el inicio en la puntuación Z para la circunferencia occipito-frontal, la extensión de los brazos, la altura al sentarse y la morfología del cráneo en los meses 3, 6 y 9
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 9
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La puntuación Z describe cuántas desviaciones estándar se encuentran una medida determinada por encima o por debajo de una media de población específica de tamaño o edad.
Una puntuación Z por encima de la media poblacional indica un valor positivo, mientras que una puntuación Z por debajo de la media poblacional indica un valor negativo.
Cuanto mayor sea la desviación de la puntuación Z desde cero (en dirección positiva o negativa), mayor será la magnitud de la desviación de la media.
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Línea de base, meses 3, 6, 9
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Cambio desde el valor inicial en los ángulos de flexión fijos del codo en los meses 3, 6 y 9
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 9
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Los ángulos de flexión fijos se midieron mediante medidas antropométricas.
Los datos antropométricos fueron recopilados por personas debidamente capacitadas en el sitio del ensayo y de acuerdo con el manual de medición antropométrica.
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Línea de base, meses 3, 6, 9
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Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en los meses 3, 6 y 9
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 9
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Línea de base, meses 3, 6, 9
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Cambio desde el valor inicial en la relación entre la circunferencia de la cintura y el pecho en los meses 3, 6 y 9
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 3, 6, 9
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Línea de base, meses 3, 6, 9
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Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en los parámetros de las pruebas de laboratorio durante el estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio/terminación anticipada (por una duración máxima de 11 meses)
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Los parámetros de laboratorio que se evaluaron incluyeron linfocitos, neutrófilos, eosinófilos, monocitos y potasio.
Los hallazgos de laboratorio anormales clínicamente significativos se determinaron según la decisión del investigador.
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Desde el inicio hasta el final del estudio/terminación anticipada (por una duración máxima de 11 meses)
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Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en los signos vitales durante el estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio/terminación anticipada (por una duración máxima de 11 meses)
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Se planificó que los valores absolutos y los cambios desde el inicio en la presión arterial sistólica y diastólica en decúbito supino, la temperatura oral y la frecuencia del pulso se resumieran por tratamiento de acuerdo con los estándares de informes del patrocinador.
Los hallazgos de laboratorio anormales clínicamente significativos fueron aquellos que no estaban asociados con la enfermedad subyacente, a menos que el investigador los considerara más graves de lo esperado para la condición del participante.
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Desde el inicio hasta el final del estudio/terminación anticipada (por una duración máxima de 11 meses)
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Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en el examen físico durante el estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio/terminación anticipada (por una duración máxima de 11 meses)
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Un examen físico completo incluyó sistemas cardiovascular, respiratorio, gastrointestinal y piel.
La altura y el peso también se medirán y registrarán como parte de las medidas antropométricas recopiladas.
Los datos antropométricos fueron recopilados por personas debidamente capacitadas en el sitio del ensayo y de acuerdo con el manual de medición antropométrica.
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Desde el inicio hasta el final del estudio/terminación anticipada (por una duración máxima de 11 meses)
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Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) positivos
Periodo de tiempo: Desde el mes 3 hasta el final del estudio/terminación anticipada (hasta el mes 11)
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Desde el mes 3 hasta el final del estudio/terminación anticipada (hasta el mes 11)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
16 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (Actual)
30 de marzo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de octubre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
10 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C4181008
- 2021-003149-39 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .