Продолжающееся исследование долгосрочной безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности рециферцепта при ахондроплазии
6 февраля 2024 г. обновлено: Pfizer
ЭТАП 2 ОТКРЫТОГО РАСШИРЕННОГО ИССЛЕДОВАНИЯ ДЛЯ ОЦЕНКИ ДОЛГОСРОЧНОЙ БЕЗОПАСНОСТИ, ПЕРЕНОСИМОСТИ, ФАРМАКОКИНЕТИКИ И ЭФФЕКТИВНОСТИ РЕЦИФЕРЦЕПТА У ДЕТЕЙ С АХОНДРОПЛАЗИЕЙ
Всем участникам, которые завершили предыдущее исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности и, по мнению исследователя, продолжают иметь положительное соотношение риска и пользы, будет предложено зарегистрироваться в этом открытом расширении ( OLE) в течение дополнительных 24 месяцев лечения.
Приблизительно 63 участникам будет предложено продолжить прием ранее полученной дозы Рециферцепта либо
Низкая доза Средняя доза Высокая доза
или в терапевтической дозе после ее определения.
Участники будут посещать клинику ежемесячно в течение 24 месяцев. Оценки включают безопасность, забор крови, физикальное обследование, основные показатели жизнедеятельности, антропометрические измерения тела и опросники по качеству жизни пациента/лица, осуществляющего уход.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
35
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
Edegem, Бельгия, 2650
- Antwerp University Hospital
-
-
Vlaams - Gewest
-
Leuven, Vlaams - Gewest, Бельгия, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Bispebjerg Hospital
-
Kobenhavn, Дания, 2400
- Bispebjerg Hospital
-
-
-
-
Alava
-
Vitoria - Gasteiz, Alava, Испания, 01008
- Hospital Vithas San Jose
-
-
-
-
-
Roma, Италия, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Coimbra, Португалия, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92604
- Ocean Sleep Medicine
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
-
Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участники мужского и женского пола в возрасте от >15 месяцев до <12 лет включительно, на визите 1 (экран 1).
- Участники, которые желают и могут соблюдать все запланированные визиты, план лечения, лабораторные анализы, образ жизни и другие процедуры исследования.
- Завершено исследование фазы 2 C4181005.
- Может стоять самостоятельно для измерения роста (если на момент зачисления возраст ≥2 лет).
Критерий исключения:
- Наличие сопутствующих заболеваний или обстоятельств, которые, по мнению исследователя, могли бы повлиять на интерпретацию данных о росте или способность завершить процедуры исследования.
- Другое медицинское или психиатрическое состояние, включая недавние (в течение последнего года) или активные суицидальные мысли/поведение или лабораторные отклонения, которые могут увеличить риск участия в исследовании или, по мнению исследователя, сделать участника непригодным для участия в исследовании.
- Наличие тяжелого ожирения (индекс массы тела (ИМТ) >95-го процентиля по шкале ИМТ Гувера-Фонга) [Hoover-Fong et al, 2008].
- Известное закрытие пластин роста длинных костей (прекращение роста в высоту).
- Масса тела >45 кг.
- История гиперчувствительности к исследуемому вмешательству или любым вспомогательным веществам.
- История любого предшествующего лечения гормоном роста человека или родственными продуктами (включая инсулиноподобный фактор роста 1 [IGF-1]).
- История получения любого лечения, которое, как известно, потенциально влияет на рост (включая пероральные стероиды > 5 дней за последние 6 месяцев, высокие дозы ингаляционных кортикостероидов (> 800 мкг / день эквивалент беклометазона) и лекарства от синдрома дефицита внимания и гиперактивности).
- Операции по удлинению конечностей в анамнезе (определяемые как дистракционный остеогенез/метод Илизарова/каллостаз после субметафизарной остеотомии для увеличения длины кости).
- Любая ортопедическая операция по удлинению/коррекции конечностей, запланированная в любой момент в течение испытательного периода.
- Менее 6 месяцев после перелома или хирургического вмешательства на любой кости, установленного на дату скринингового визита.
- Наличие любых внутренних направляющих ростовых пластин/устройств.
- История удаления внутренних направляющих ростовых пластин/устройств в течение менее 6 месяцев.
- История получения любого другого (кроме рециферцепта) исследуемого продукта для лечения ахондроплазии или препарата, который может повлиять на рост/интерпретацию параметров роста.
- История приема исследуемого препарата (не для лечения ахондроплазии/влияния на рост) в течение последних 30 дней (или в соответствии с местными требованиями) или 5 периодов полувыведения, предшествующих первой дозе исследуемого вмешательства, используемого в этом исследовании (в зависимости от того, что дольше) .
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Малая доза
|
Рециферцепт
|
|
Экспериментальный: Средняя доза
|
Рециферцепт
|
|
Экспериментальный: Высокая доза
|
Рециферцепт
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), серьезными нежелательными явлениями (SAE) и тяжелыми AE
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (максимум до 11 месяцев)
|
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление, которое не обязательно имело причинно-следственную связь с исследуемым лечением.
TEAE представляло собой НЯ, возникшее после начала исследуемого лечения и отсутствовавшее на момент начала лечения, или НЯ, тяжесть которого усилилась после начала лечения, если событие присутствовало на момент начала лечения.
СНЯ представляло собой НЯ, приводившее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым с медицинской точки зрения: смерть; первоначальная или длительная госпитализация в стационар; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия или врожденный дефект.
Тяжелые НЯ представляли собой НЯ, которые были значимы с медицинской точки зрения, но не представляли непосредственной угрозы для жизни; госпитализация или продление госпитализации указывает на инвалидность и ограничение повседневной деятельности по уходу за собой.
|
От первой дозы исследуемого препарата до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата (максимум до 11 месяцев)
|
|
Изменение роста по сравнению с исходным на 24-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяц
|
Рост измерялся с помощью антропометрических измерений.
Антропометрические данные собирались специально обученными лицами на месте проведения испытаний в соответствии с руководством по антропометрическим измерениям.
|
Исходный уровень, 24 месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Клиренс (CL/F) Рециферцепта
Временное ограничение: Перед введением дозы на 91, 181, 271, 361 и 451 день.
|
Клиренс препарата был мерой скорости, с которой препарат метаболизируется или выводится в результате нормальных биологических процессов.
|
Перед введением дозы на 91, 181, 271, 361 и 451 день.
|
|
Изменение соотношения роста сидя и роста стоя по сравнению с исходным уровнем на 3, 6, 9 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 3, 6, 9
|
Соотношение роста сидя и роста стоя рассчитывали на основе антропометрических измерений.
Антропометрические данные собирались специально обученными лицами на месте проведения испытаний в соответствии с руководством по антропометрическим измерениям.
|
Исходный уровень и месяцы 3, 6, 9
|
|
Изменение размаха рук от исходного уровня до разницы в росте/длине тела в 3, 6, 9 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 3, 6, 9
|
Разницу в росте и длине рассчитывали по антропометрическим измерениям.
Антропометрические данные собирались специально обученными лицами на месте проведения испытаний в соответствии с руководством по антропометрическим измерениям.
|
Исходный уровень и месяцы 3, 6, 9
|
|
Изменение соотношения высоты колена от исходного уровня к соотношению нижнего сегмента на 3, 6, 9 месяце
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 3, 6, 9
|
Высота колена определялась как расстояние от подошвы стопы до самой передней поверхности мыщелков бедра (медиальная часть находится ближе кпереди), при этом лодыжка и колено согнуты под углом 90 градусов.
Нижний сегмент ноги включал большеберцовую кость и высоту стопы.
|
Исходный уровень и месяцы 3, 6, 9
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем окружности затылочно-лобной области на 3, 6, 9 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 3, 6, 9
|
Затылочно-лобную окружность измеряли антропометрическими измерениями.
Его измеряли по наиболее выступающей части затылка (затылку) и чуть выше бровей (надбровные дуги).
|
Исходный уровень и месяцы 3, 6, 9
|
|
Изменение соотношения размеров затылочно-лобного расстояния от исходного уровня к измерению затылочно-средней части лица на 3, 6, 9 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
Затылочно-лобную окружность измеряли антропометрическими измерениями.
Антропометрические данные собирались специально обученными лицами на месте проведения испытаний в соответствии с руководством по антропометрическим измерениям.
|
Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем Z-показателя для окружности затылочно-лобной области, размаха рук, высоты сидения и морфологии черепа на 3, 6, 9 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
Z-показатель описывал, на сколько стандартных отклонений данное измерение находится выше или ниже среднего размера или возраста популяции.
Z-показатель выше среднего значения по совокупности указывает на положительное значение, тогда как Z-показатель ниже среднего по совокупности указывает на отрицательное значение.
Чем больше отклонение Z-показателя от нуля (в положительном или отрицательном направлении), тем больше величина отклонения от среднего значения.
|
Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
|
Изменение фиксированных углов сгибания локтя по сравнению с исходным уровнем на 3, 6, 9 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
Фиксированные углы сгибания измеряли антропометрическими измерениями.
Антропометрические данные собирались специально обученными лицами на месте проведения испытаний в соответствии с руководством по антропометрическим измерениям.
|
Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
|
Изменение индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем на 3, 6, 9 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
|
|
Изменение соотношения талии и окружности груди от исходного уровня на 3, 6, 9 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
Исходный уровень, 3, 6, 9 месяцы
|
|
|
Количество участников с клинически значимыми результатами лабораторных тестов в ходе исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания обучения/досрочного прекращения (максимальная продолжительность 11 месяцев)
|
Лабораторные параметры, которые оценивались, включали лимфоциты, нейтрофилы, эозинофилы, моноциты и калий.
Клинически значимые отклонения от нормы лабораторных показателей определялись по решению исследователя.
|
От исходного уровня до окончания обучения/досрочного прекращения (максимальная продолжительность 11 месяцев)
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями показателей жизнедеятельности в ходе исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания обучения/досрочного прекращения (максимальная продолжительность 11 месяцев)
|
Абсолютные значения и изменения по сравнению с исходным уровнем систолического и диастолического артериального давления в положении лежа, температуры во рту и частоты пульса планировалось суммировать по результатам лечения в соответствии со стандартами отчетности спонсора.
Клинически значимыми аномальными лабораторными показателями были те, которые не были связаны с основным заболеванием, если только исследователь не считал их более серьезными, чем ожидалось для состояния участника.
|
От исходного уровня до окончания обучения/досрочного прекращения (максимальная продолжительность 11 месяцев)
|
|
Количество участников с клинически значимыми результатами физического осмотра в ходе исследования
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания обучения/досрочного прекращения (максимальная продолжительность 11 месяцев)
|
Полное физическое обследование включало сердечно-сосудистую, дыхательную, желудочно-кишечную системы и кожу.
Рост и вес также будут измеряться и регистрироваться в рамках собранных антропометрических измерений.
Антропометрические данные собирались специально обученными лицами на месте проведения испытаний в соответствии с руководством по антропометрическим измерениям.
|
От исходного уровня до окончания обучения/досрочного прекращения (максимальная продолжительность 11 месяцев)
|
|
Количество участников с положительными антилекарственными антителами (ADA)
Временное ограничение: С 3-го месяца до окончания обучения/досрочного прекращения (до 11-го месяца)
|
С 3-го месяца до окончания обучения/досрочного прекращения (до 11-го месяца)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
24 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 декабря 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
30 марта 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 октября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 ноября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- C4181008
- 2021-003149-39 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .