Continuazione dello studio sulla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia a lungo termine di Recifercept nell'acondroplasia
6 febbraio 2024 aggiornato da: Pfizer
UNO STUDIO DI ESTENSIONE IN APERTURA DI FASE 2 PER VALUTARE LA SICUREZZA A LUNGO TERMINE, LA TOLLERABILITÀ, LA FARMACOCINETICA E L'EFFICACIA DI RECIFERCEPT NEI BAMBINI CON ACCONDROPLASIA
A tutti i partecipanti che hanno completato lo studio precedente per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia a lungo termine e, secondo l'opinione dello sperimentatore, continuano ad avere un profilo rischio:beneficio positivo, verrà offerto di iscriversi a questa estensione in aperto ( OLE) fino a ulteriori 24 mesi di trattamento.
A circa 63 partecipanti verrà offerto di continuare con la dose di Recifercept ricevuta in precedenza
Dose bassa Dose media Dose alta
o alla dose terapeutica una volta individuata.
I partecipanti frequenteranno la clinica mensilmente per 24 mesi. Le valutazioni includono sicurezza, prelievo di sangue, esame fisico, segni vitali, misurazioni antropometriche del corpo e questionari sulla qualità della vita del paziente/caregiver.
Panoramica dello studio
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
35
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Murdoch Children's Research Institute
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Edegem, Belgio, 2650
- Antwerp University Hospital
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Vlaams - Gewest
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Leuven, Vlaams - Gewest, Belgio, 3000
- UZ Leuven - Center of Human Genetics
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Copenhagen, Danimarca, 2100
- Bispebjerg hospital
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Kobenhavn, Danimarca, 2400
- Bispebjerg hospital
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Roma, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Universita Cattolica del Sacro Cuore
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Coimbra, Portogallo, 3000-602
- Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra - Hospital Pediátrico
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Alava
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Vitoria - Gasteiz, Alava, Spagna, 01008
- Hospital Vithas San Jose
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California
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Irvine, California, Stati Uniti, 92604
- Ocean Sleep Medicine
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Long Beach Memorial Medical Center
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- MemorialCare Sleep Disorders Center at Long Beach Memorial Medical Center
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Torrance, California, Stati Uniti, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
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Delaware
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Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
- Nemours Children's Hospital, Delaware
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Texas Childrens Hospital/Baylor College of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 12 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti di sesso maschile e femminile di età compresa tra >15 mesi e <12 anni inclusi, alla Visita 1 (Schermata 1).
- - Partecipanti che sono disposti e in grado di rispettare tutte le visite programmate, il piano di trattamento, le considerazioni sullo stile di vita dei test di laboratorio e altre procedure di studio.
- Completato lo studio di fase 2 C4181005.
- In grado di stare in piedi in modo indipendente per le misurazioni dell'altezza (se ≥2 anni di età al momento dell'arruolamento).
Criteri di esclusione:
- Presenza di condizioni o circostanze di comorbilità che, a parere dello sperimentatore, potrebbero influenzare l'interpretazione dei dati sulla crescita o la capacità di completare le procedure di prova.
- Altre condizioni mediche o psichiatriche tra cui ideazione/comportamento suicidario recente (nell'ultimo anno) o attivo o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio di partecipazione allo studio o, a giudizio dello sperimentatore, rendere il partecipante inappropriato per lo studio.
- Presenza di obesità grave (indice di massa corporea (BMI) >95° percentile nei grafici Hoover-Fong BMI) [Hoover-Fong et al, 2008].
- Chiusura nota delle placche di crescita delle ossa lunghe (cessazione della crescita in altezza).
- Peso corporeo >45 kg.
- Storia di ipersensibilità all'intervento in studio o ad eventuali eccipienti.
- Storia di qualsiasi precedente trattamento con ormone della crescita umano o prodotti correlati (incluso il fattore di crescita insulino-simile 1 [IGF-1]).
- Anamnesi di trattamento noto per influenzare potenzialmente la crescita (inclusi steroidi orali >5 giorni negli ultimi 6 mesi, corticosteroidi per via inalatoria ad alte dosi (>800 mcg/die beclometasone equivalente) e farmaci per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività).
- Anamnesi di intervento chirurgico di allungamento degli arti (definito come tecnica di osteogenesi di distrazione/Ilizarov/callostasi dopo osteotomia sottometafisaria per estendere la lunghezza dell'osso).
- Qualsiasi intervento ortopedico di allungamento/correttivo dell'arto programmato in qualsiasi momento durante il periodo di prova.
- Meno di 6 mesi dalla frattura o dalla procedura chirurgica di qualsiasi osso determinata dalla data della visita di screening.
- Presenza di eventuali placche/dispositivi interni di crescita guidata.
- Storia della rimozione di placche/dispositivi di crescita guidata interna entro meno di 6 mesi.
- Anamnesi di ricezione di qualsiasi altro prodotto sperimentale (eccetto recifercept) per l'acondroplasia o che possa influenzare la crescita/interpretazione dei parametri di crescita.
- Cronologia di ricezione di un farmaco sperimentale (non per acondroplasia/influenza sulla crescita) negli ultimi 30 giorni (o come determinato dal requisito locale) o 5 emivite precedenti la prima dose dell'intervento di studio utilizzato in questo studio (a seconda di quale sia il più lungo) .
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Basso dosaggio
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Recifercept
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Sperimentale: Dose media
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Recifercept
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Sperimentale: Alta dose
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Recifercept
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (massimo fino a 11 mesi)
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole che non aveva necessariamente una relazione causale con il trattamento in studio.
Il TEAE era un evento avverso verificatosi dopo l’inizio del trattamento in studio che non era presente al momento dell’inizio del trattamento o un evento avverso la cui gravità è aumentata dopo l’inizio del trattamento, se emerge l’evento che era presente al momento dell’inizio del trattamento.
Il SAE era un evento avverso che ha prodotto uno dei seguenti esiti o è considerato significativo dal punto di vista medico: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita o difetto congenito.
Gli eventi avversi gravi erano eventi avversi significativi dal punto di vista medico ma non immediatamente pericolosi per la vita; il ricovero o il prolungamento del ricovero sono indicati come invalidanti e limitanti le attività di cura di sé della vita quotidiana.
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Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio (massimo fino a 11 mesi)
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Variazione rispetto al basale dell'altezza al mese 24
Lasso di tempo: Riferimento, mese 24
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L'altezza è stata misurata utilizzando misurazioni antropometriche.
I dati antropometrici sono stati raccolti da individui adeguatamente formati nel sito di sperimentazione e in conformità con il manuale di misurazione antropometrica.
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Riferimento, mese 24
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Clearance (CL/F) di Recifercept
Lasso di tempo: Predose il giorno 91, 181, 271, 361 e 451.
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La clearance di un farmaco era una misura della velocità con cui un farmaco viene metabolizzato o eliminato attraverso i normali processi biologici.
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Predose il giorno 91, 181, 271, 361 e 451.
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Variazione dal basale del rapporto tra altezza seduta e altezza in piedi ai mesi 3, 6, 9
Lasso di tempo: Baseline e mesi 3, 6, 9
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Il rapporto tra altezza seduta e altezza in piedi è stato calcolato sulla base delle misurazioni antropometriche.
I dati antropometrici sono stati raccolti da individui adeguatamente formati nel sito di sperimentazione e in conformità con il manuale di misurazione antropometrica.
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Baseline e mesi 3, 6, 9
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Variazione dal basale dell'apertura del braccio alla differenza di altezza/lunghezza ai mesi 3, 6, 9
Lasso di tempo: Baseline e mesi 3, 6, 9
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La differenza di altezza e lunghezza è stata calcolata con misurazioni antropometriche.
I dati antropometrici sono stati raccolti da individui adeguatamente formati nel sito di sperimentazione e in conformità con il manuale di misurazione antropometrica.
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Baseline e mesi 3, 6, 9
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Variazione dal valore basale dell'altezza del ginocchio al rapporto del segmento inferiore ai mesi 3, 6, 9
Lasso di tempo: Baseline e mesi 3, 6, 9
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L'altezza del ginocchio è stata definita come la distanza dalla pianta del piede alla superficie più anteriore dei condili femorali della coscia (quella mediale è più anteriore), con la caviglia e il ginocchio ciascuno flesso con un angolo di 90 gradi.
Il segmento inferiore della gamba comprendeva la tibia e l'altezza del piede
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Baseline e mesi 3, 6, 9
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Variazione rispetto al basale della circonferenza occipito-frontale ai mesi 3, 6, 9
Lasso di tempo: Baseline e mesi 3, 6, 9
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La circonferenza occipito-frontale è stata misurata mediante misurazioni antropometriche.
È stato misurato sulla parte più prominente della parte posteriore della testa (occipite) e appena sopra le sopracciglia (creste sopraorbitarie).
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Baseline e mesi 3, 6, 9
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Variazione rispetto al basale del rapporto tra le misurazioni della distanza occipito-frontale e l'occipito-mezzo del viso ai mesi 3, 6, 9
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 3, 6, 9
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La circonferenza occipito-frontale è stata misurata mediante misurazioni antropometriche.
I dati antropometrici sono stati raccolti da individui adeguatamente formati nel sito di sperimentazione e in conformità con il manuale di misurazione antropometrica.
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Riferimento, mesi 3, 6, 9
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Variazione rispetto al basale del punteggio Z per la circonferenza occipito-frontale, l'apertura delle braccia, l'altezza della seduta e la morfologia del cranio ai mesi 3, 6, 9
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 3, 6, 9
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Il punteggio Z descrive quante deviazioni standard una determinata misurazione si trova al di sopra o al di sotto di una dimensione o di una media della popolazione specifica per età.
Un punteggio Z superiore alla media della popolazione indica un valore positivo, mentre un punteggio Z inferiore alla media della popolazione indica un valore negativo.
Maggiore è la deviazione del punteggio Z da zero (in direzione positiva o negativa), maggiore è l'entità della deviazione dalla media.
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Riferimento, mesi 3, 6, 9
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Variazione rispetto al basale degli angoli di flessione fissi al gomito ai mesi 3, 6, 9
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 3, 6, 9
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Gli angoli di flessione fissi sono stati misurati mediante misurazioni antropometriche.
I dati antropometrici sono stati raccolti da individui adeguatamente formati nel sito di sperimentazione e in conformità con il manuale di misurazione antropometrica.
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Riferimento, mesi 3, 6, 9
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Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) ai mesi 3, 6, 9
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 3, 6, 9
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Riferimento, mesi 3, 6, 9
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Variazione dal basale del rapporto tra la circonferenza della vita e quella del torace ai mesi 3, 6, 9
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 3, 6, 9
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Riferimento, mesi 3, 6, 9
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Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nei parametri dei test di laboratorio durante lo studio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio/interruzione anticipata (per una durata massima di 11 mesi)
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I parametri di laboratorio valutati includevano linfociti, neutrofili, eosinofili, monociti e potassio.
Risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi sono stati determinati in base alla decisione dello sperimentatore.
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Dal basale fino alla fine dello studio/interruzione anticipata (per una durata massima di 11 mesi)
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Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nei segni vitali durante lo studio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio/interruzione anticipata (per una durata massima di 11 mesi)
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È stato pianificato che i valori assoluti e le variazioni rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica e diastolica in posizione supina, della temperatura orale e della frequenza cardiaca fossero riepilogati per trattamento in conformità con gli standard di segnalazione dello sponsor.
I risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi erano quelli che non erano associati alla malattia di base, a meno che non fossero giudicati dallo sperimentatore più gravi del previsto per le condizioni del partecipante.
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Dal basale fino alla fine dello studio/interruzione anticipata (per una durata massima di 11 mesi)
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Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nell'esame obiettivo durante lo studio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla fine dello studio/interruzione anticipata (per una durata massima di 11 mesi)
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Un esame fisico completo ha incluso il sistema cardiovascolare, respiratorio, gastrointestinale e la pelle.
Anche l'altezza e il peso verranno misurati e registrati come parte delle misurazioni antropometriche raccolte.
I dati antropometrici sono stati raccolti da individui adeguatamente formati nel sito di sperimentazione e in conformità con il manuale di misurazione antropometrica.
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Dal basale fino alla fine dello studio/interruzione anticipata (per una durata massima di 11 mesi)
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Numero di partecipanti con anticorpi antifarmaco positivi (ADA)
Lasso di tempo: Dal mese 3 fino alla fine dello studio/interruzione anticipata (fino al mese 11)
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Dal mese 3 fino alla fine dello studio/interruzione anticipata (fino al mese 11)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 dicembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
16 dicembre 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
30 marzo 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 ottobre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 novembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
10 novembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
8 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- C4181008
- 2021-003149-39 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
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No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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