CAH 소아에서 Tildacerfont의 안전성, 효능 및 PK를 평가하기 위한 2상 연구
2025년 12월 7일 업데이트: Spruce Biosciences
선천성 부신 과형성증이 있는 2~17세 소아에서 SPR001(틸다서폰트)의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 2상 연구
CAH가 있는 소아 환자에서 틸다서폰트의 안전성과 효능에 대한 조사.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 선천성 부신과형성(CAH)이 있는 소아를 대상으로 틸다서폰트의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구입니다.
치료는 12주간의 지속적인 투여와 안전성 추적으로 구성됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
67
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Sacramento, California, 미국, 95821
- Spruce Study Site
-
San Diego, California, 미국, 92123
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- Spruce Study Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, 미국, 14203
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, 미국, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, 미국, 29203
- Spruce Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75231
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, 미국, 78539
- Spruce Study Site
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Spruce Study Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Spruce Study Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- Spruce Study Site
-
Richmond, Virginia, 미국, 23284
- Spruce Study Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 2~17세의 남녀 피험자
- 21-하이드록실라제 결핍(OHD) 및/또는 진단 이후 지속적인 GC 교체가 필요한 상승된 17-하이드록시프로게스테론(OHP)으로 인한 CAH 진단
- 스크리닝 전 최소 1개월 동안 안정적인 용량의 GC 교체
제외 기준:
- 21-OHD로 인한 CAH가 아님
- 양측 부신 절제술 또는 뇌하수체기능저하증의 병력
- 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태, 질병 또는 만성 질환
- 활동성 출혈 장애의 병력
- 임신 또는 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 코호트 1: 11-17세 틸다세폰트 치료
12주 동안 연속적으로 매일 50 mg.
|
글루코코르티코이드 요법과 병용하여 1일 1회 복용하는 경구 정제 제형.
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 2: Tildacerfont로 치료받는 11-17세 연령대
12주 연속으로 매일 200mg.
|
글루코코르티코이드 요법과 병용하여 1일 1회 복용하는 경구 정제 제형.
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 3: 2-10세 틸다세폰트 치료
12주 동안 매일 50, 100 또는 200 mg 투여.
|
글루코코르티코이드 요법과 병용하여 1일 1회 복용하는 경구 정제 제형.
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 4: 나이 ≥ 18세, 틸다서폰트(Tildacerfont) 치료
200 mg을 4주 동안 하루 두 번 투여합니다.
|
글루코코르티코이드 요법과 병용하여 1일 1회 복용하는 경구 정제 제형.
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 5: 연령 ≥ 18세, Tildacerfont 치료
300 또는 400 mg을 4주 동안 하루 두 번 복용합니다.
|
글루코코르티코이드 요법과 병용하여 1일 1회 복용하는 경구 정제 제형.
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 6: 11-17세 틸다세르폰트 치료
200 mg를 하루 두 번, 연속 4주 동안.
|
글루코코르티코이드 요법과 병용하여 1일 1회 복용하는 경구 정제 제형.
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 7: 2-10세 틸다서폰트 치료
200 mg를 4주 동안 연속해서 하루에 두 번 복용합니다.
|
글루코코르티코이드 요법과 병용하여 1일 1회 복용하는 경구 정제 제형.
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 8: 11-17세 틸다세폰트 치료
300 또는 400 mg을 4주 연속으로 1일 2회 투여합니다.
|
글루코코르티코이드 요법과 병용하여 1일 1회 복용하는 경구 정제 제형.
다른 이름들:
|
|
실험적: 코호트 9: 틸다세폰트로 치료하는 2~10세 연령대
4주 연속으로 1일 2회 300mg 또는 400mg.
|
글루코코르티코이드 요법과 병용하여 1일 1회 복용하는 경구 정제 제형.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
공통용어 부작용 기준(CTCAE) 버전 5.0으로 평가된 치료 관련 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 12주
|
CTCAE 버전 5.0에 따른 투여 후 부작용이 발생한 대상자 수를 측정하여 CAH 환자에서 틸다세르폰트의 안전성을 평가하기 위함
|
12주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안드로스텐디온(A4) 감소 또는 글루코코르티코이드(GC) 용량 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 12주
|
치료 기간 동안 A4 감소 또는 GC 용량 감소를 달성한 대상자 수로 측정하여, 고전적인 CAH를 가진 참가자에서 질병 통제 또는 GC 사용 감소에 대한 tildacerfont의 효능을 결정하기 위해
|
12주
|
|
기저선 A4 수치가 상승한 참가자 중 A4 수치 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 4주
|
기저선 A4 수치가 상승된 참가자 중 4주차에 A4 수치 감소를 달성한 참가자의 수를 측정하여, 고전적 CAH 환자에서 질병 조절에 대한 틸다세르폰트의 효과를 확인하기 위함
|
4주
|
|
기저선 A4가 상승된 참가자 중 A4 수치가 감소하여 A4 정상화를 달성한 참가자의 비율
기간: 4주 또는 12주
|
기저선 A4 수치가 상승한 참가자 중 4주차 또는 12주차에 A4 감소를 달성한 참가자 수를 통해 측정된 고전적 CAH 환자에서 질병 조절에 대한 틸다세르폰트의 효능을 평가하기 위해
|
4주 또는 12주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 10일
기본 완료 (실제)
2025년 1월 31일
연구 완료 (실제)
2025년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 11월 9일
처음 게시됨 (실제)
2021년 11월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 7일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SPR001-205
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .