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Une étude de phase 2 pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de Tildacerfont chez les enfants atteints d'HCS

7 décembre 2025 mis à jour par: Spruce Biosciences

Une étude de phase 2 pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de SPR001 (Tildacerfont) chez les enfants âgés de 2 à 17 ans atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales

Une enquête sur l'innocuité et l'efficacité du tildacerfont chez les sujets pédiatriques atteints de CAH.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du tildacerfont chez des sujets pédiatriques atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS). Le traitement consistera en 12 semaines de dosage continu suivi d'un suivi de sécurité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

67

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, États-Unis, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, États-Unis, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, États-Unis, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23284
        • Spruce Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins et féminins âgés de 2 à 17 ans
  • Diagnostic d'HCS due à un déficit en 21-hydroxylase (OHD) et/ou à une élévation de la 17-hydroxyprogestérone (OHP) nécessitant un remplacement continu du GC depuis le diagnostic
  • Dose stable de remplacement de GC pendant au moins 1 mois avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  • CAH non dû au 21-OHD
  • Antécédents de surrénalectomie bilatérale ou d'hypopituitarisme
  • Conditions médicales instables, maladies ou maladies chroniques cliniquement significatives
  • Antécédents de troubles hémorragiques actifs
  • Femmes enceintes ou allaitantes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : Âge 11-17 Traitement avec Tildacerfont
50 mg par jour pendant 12 semaines consécutives.
Médicament: Tildacer font
Formulation de comprimés oraux pris une fois par jour en association avec un traitement aux glucocorticoïdes.
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Cohorte 2 : Traitement par Tildacerfont chez les 11-17 ans
200 mg par jour pendant 12 semaines consécutives.
Médicament: Tildacer font
Formulation de comprimés oraux pris une fois par jour en association avec un traitement aux glucocorticoïdes.
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Cohorte 3 : Traitement par Tildacerfont pour les 2-10 ans
50, 100 ou 200 mg par jour pendant 12 semaines consécutives.
Médicament: Tildacer font
Formulation de comprimés oraux pris une fois par jour en association avec un traitement aux glucocorticoïdes.
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Cohort 4 : Âge >/= 18 Traitement avec Tildacerfont
200 mg deux fois par jour pendant 4 semaines consécutives.
Médicament: Tildacer font
Formulation de comprimés oraux pris une fois par jour en association avec un traitement aux glucocorticoïdes.
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Cohorte 5 : Âge >/= 18 Traitement par Tildacerfont
300 ou 400 mg deux fois par jour pendant 4 semaines consécutives.
Médicament: Tildacer font
Formulation de comprimés oraux pris une fois par jour en association avec un traitement aux glucocorticoïdes.
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Cohorte 6 : Traitement par Tildacerfont pour les 11-17 ans
200 mg deux fois par jour pendant 4 semaines consécutives.
Médicament: Tildacer font
Formulation de comprimés oraux pris une fois par jour en association avec un traitement aux glucocorticoïdes.
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Cohort 7 : Traitement par Tildacerfont pour les 2-10 ans
200 mg deux fois par jour pendant 4 semaines consécutives.
Médicament: Tildacer font
Formulation de comprimés oraux pris une fois par jour en association avec un traitement aux glucocorticoïdes.
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Cohorte 8 : Traitement par Tildacerfont chez les 11-17 ans
300 ou 400 mg deux fois par jour pendant 4 semaines consécutives.
Médicament: Tildacer font
Formulation de comprimés oraux pris une fois par jour en association avec un traitement aux glucocorticoïdes.
Autres noms:
  • SPR001
Expérimental: Cohorte 9 : Traitement par Tildacerfont pour les 2-10 ans
300 ou 400 mg deux fois par jour pendant 4 semaines consécutives.
Médicament: Tildacer font
Formulation de comprimés oraux pris une fois par jour en association avec un traitement aux glucocorticoïdes.
Autres noms:
  • SPR001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec un événement indésirable émergent du traitement (TEAE) évalué selon les Critères terminologiques communs pour les événements indésirables (CTCAE) version 5.0
Délai: 12 semaines
Pour évaluer la sécurité du tildacerfont chez les participants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) en mesurant le nombre de sujets présentant des événements indésirables après l'administration selon la version 5.0 du CTCAE
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants qui atteignent une réduction de l'androstènedione (A4) ou une réduction de la posologie des glucocorticoïdes (GC)
Délai: 12 semaines
Pour déterminer l'efficacité du tildacerfont sur le contrôle de la maladie ou la réduction de l'utilisation de GC chez les participants atteints de CAH classique, mesurée par le nombre de sujets qui atteignent une réduction de l'A4 ou une réduction de la posologie de GC pendant la période de traitement
12 semaines
Proportion de participants avec un A4 basal élevé qui atteignent une réduction de l'A4
Délai: 4 semaines
Pour déterminer l'efficacité du tildacerfont sur le contrôle de la maladie chez les participants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales classique, mesurée par le nombre de participants ayant un taux d'A4 de base élevé qui atteignent une réduction de l'A4 à la semaine 4
4 semaines
Proportion de participants avec un A4 de base élevé qui atteignent une réduction de l'A4 et une normalisation de l'A4
Délai: 4 semaines ou 12 semaines
Pour déterminer l'efficacité du tildacerfont sur le contrôle de la maladie chez les participants atteints d'hyperplasie congénitale des surrénales classique, mesurée par le nombre de participants présentant des taux élevés d'A4 de base qui atteignent une réduction de l'A4 à la semaine 4 ou à la semaine 12
4 semaines ou 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spruce Biosciences

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 décembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

31 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

31 janvier 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 novembre 2021

Première publication (Réel)

22 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 décembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPR001-205

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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