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Um estudo de fase 2 para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética de Tildacerfont em crianças com CAH

7 de dezembro de 2025 atualizado por: Spruce Biosciences

Um estudo de fase 2 para avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética do SPR001 (Tildacerfont) em crianças de 2 a 17 anos com hiperplasia adrenal congênita

Uma investigação da segurança e eficácia do tildacerfont em pacientes pediátricos com CAH.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo para avaliar a segurança e eficácia de tildacerfont em pacientes pediátricos com Hiperplasia Adrenal Congênita (HAC). O tratamento consistirá em 12 semanas de dosagem contínua, seguidas de acompanhamento de segurança.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

67

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Estados Unidos, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284
        • Spruce Study Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 17 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Sujeitos masculinos e femininos de 2 a 17 anos
  • Diagnóstico de HAC devido à deficiência de 21-hidroxilase (OHD) e/ou elevação de 17-hidroxiprogesterona (OHP) exigindo substituição contínua de GC desde o diagnóstico
  • Dose estável de reposição de GC por pelo menos 1 mês antes da triagem

Critério de exclusão:

  • CAH não devido a 21-OHD
  • História de adrenalectomia bilateral ou hipopituitarismo
  • Condições médicas instáveis ​​clinicamente significativas, doença ou doenças crônicas
  • História de distúrbios hemorrágicos ativos
  • Mulheres grávidas ou amamentando

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cohorte 1: Idade 11-17 Tratamento com Tildacerfont
50 mg diários durante 12 semanas consecutivas.
Medicamento: Tildacerfont
Formulação de comprimido oral tomada uma vez ao dia em combinação com terapia com glicocorticoides.
Outros nomes:
  • SPR001
Experimental: Cohorte 2: Idade 11-17 Tratamento com Tildacerfont
200 mg diários durante 12 semanas consecutivas.
Medicamento: Tildacerfont
Formulação de comprimido oral tomada uma vez ao dia em combinação com terapia com glicocorticoides.
Outros nomes:
  • SPR001
Experimental: Cohorte 3: Idade 2-10 Tratamento com Tildacerfont
50, 100 ou 200 mg diariamente durante 12 semanas consecutivas.
Medicamento: Tildacerfont
Formulação de comprimido oral tomada uma vez ao dia em combinação com terapia com glicocorticoides.
Outros nomes:
  • SPR001
Experimental: Cohorte 4: Idade >/= 18 Tratamento com Tildacerfont
200 mg duas vezes ao dia durante 4 semanas consecutivas.
Medicamento: Tildacerfont
Formulação de comprimido oral tomada uma vez ao dia em combinação com terapia com glicocorticoides.
Outros nomes:
  • SPR001
Experimental: Cohort 5: Idade >/= 18 Tratamento com Tildacerfont
300 ou 400 mg duas vezes ao dia durante 4 semanas consecutivas.
Medicamento: Tildacerfont
Formulação de comprimido oral tomada uma vez ao dia em combinação com terapia com glicocorticoides.
Outros nomes:
  • SPR001
Experimental: Cohorte 6: Idade 11-17 Tratamento com Tildacerfont
200 mg duas vezes ao dia durante 4 semanas consecutivas.
Medicamento: Tildacerfont
Formulação de comprimido oral tomada uma vez ao dia em combinação com terapia com glicocorticoides.
Outros nomes:
  • SPR001
Experimental: Cohorte 7: Tratamento com Tildacerfont para idades 2-10
200 mg duas vezes por dia durante 4 semanas consecutivas.
Medicamento: Tildacerfont
Formulação de comprimido oral tomada uma vez ao dia em combinação com terapia com glicocorticoides.
Outros nomes:
  • SPR001
Experimental: Cohorte 8: Idade 11-17 Tratamento com Tildacerfont
300 ou 400 mg duas vezes por dia durante 4 semanas consecutivas.
Medicamento: Tildacerfont
Formulação de comprimido oral tomada uma vez ao dia em combinação com terapia com glicocorticoides.
Outros nomes:
  • SPR001
Experimental: Cohorte 9: Idade 2-10 Tratamento com Tildacerfont
300 ou 400 mg duas vezes por dia durante 4 semanas consecutivas.
Medicamento: Tildacerfont
Formulação de comprimido oral tomada uma vez ao dia em combinação com terapia com glicocorticoides.
Outros nomes:
  • SPR001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com Evento Adverso Emergente do Tratamento (TEAE) Avaliado pelos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) Versão 5.0
Prazo: 12 semanas
Avaliar a segurança do tildacerfont em participantes com HSC medindo o número de sujeitos com eventos adversos após a administração pela CTCAE versão 5.0
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de Participantes que Alcançam uma Redução em Androstenediona (A4) ou Redução na Dosagem de Glucocorticoides (GC)
Prazo: 12 semanas
Para determinar a eficácia do tildacerfont no controlo da doença ou redução do uso de GC em participantes com HAC clássica, medido pelo número de sujeitos que atingem uma redução em A4 ou redução na dose de GC durante o período de tratamento
12 semanas
Proporção de Participantes com A4 Basal Elevado que Alcançam uma Redução em A4
Prazo: 4 semanas
Para determinar a eficácia do tildacerfont no controlo da doença em participantes com HCS clássica, medida pelo número de participantes com A4 basal elevado que alcançam uma redução de A4 na semana 4
4 semanas
Proporção de Participantes com A4 Basal Elevado que Obtêm uma Redução em A4 e que Alcançam a Normalização de A4
Prazo: 4 semanas ou 12 semanas
Para determinar a eficácia do tildacerfont no controlo da doença em participantes com HAC clássica, medido pelo número de participantes com A4 basal elevado que alcançam redução do A4 na semana 4 ou na semana 12
4 semanas ou 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spruce Biosciences

Investigadores

  • Diretor de estudo: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

10 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

31 de janeiro de 2025

Conclusão do estudo (Real)

31 de janeiro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de outubro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPR001-205

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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