Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og PK af Tildacerfont hos børn med CAH

7. december 2025 opdateret af: Spruce Biosciences

Et fase 2-studie til evaluering af sikkerheden, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​SPR001 (Tildacerfont) hos børn i alderen 2 til 17 år med medfødt binyrehyperplasi

En undersøgelse af sikkerheden og effekten af ​​tildacerfont hos pædiatriske forsøgspersoner med CAH.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​tildacerfont hos pædiatriske forsøgspersoner med medfødt binyrehyperplasi (CAH). Behandlingen vil bestå af 12 ugers kontinuerlig dosering efterfulgt af sikkerhedsopfølgning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Forenede Stater, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23284
        • Spruce Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen 2 til 17 år
  • Diagnose af CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel (OHD) og/eller forhøjet 17-hydroxyprogesteron (OHP), der kræver løbende GC-erstatning siden diagnosen
  • Stabil dosis af GC-erstatning i mindst 1 måned før screening

Ekskluderingskriterier:

  • CAH skyldes ikke 21-OHD
  • Anamnese med bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande, sygdom eller kroniske sygdomme
  • Anamnese med aktive blødningsforstyrrelser
  • Kvinder, der er gravide eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: Alder 11-17 Behandling med Tildacerfont
50 mg dagligt i 12 uger i træk.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 2: Alder 11-17 Behandling med Tildacerfont
200 mg dagligt i 12 uger i træk.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 3: Alder 2-10 behandling med Tildacerfont
50, 100 eller 200 mg dagligt i 12 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 4: Alder >/= 18 Behandling med Tildacerfont
200 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 5: Alder >/= 18 Behandling med Tildacerfont
300 eller 400 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 6: Alder 11-17 Behandling med Tildacerfont
200 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 7: Alder 2-10 behandling med Tildacerfont
200 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 8: Alder 11-17 behandling med Tildacerfont
300 eller 400 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001
Eksperimentel: Kohorte 9: Alder 2-10 behandling med Tildacerfont
300 eller 400 mg to gange dagligt i 4 på hinanden følgende uger.
Medicin: Tildacerfont
Oral tabletformulering taget en gang dagligt i kombination med glukokortikoidbehandling.
Andre navne:
  • SPR001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE) vurderet efter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0
Tidsramme: 12 uger
At evaluere sikkerheden af tildacerfont hos deltagere med CAH målt ved antallet af forsøgspersoner med bivirkninger efter dosering ifølge CTCAE version 5.0
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår en reduktion i androstendion (A4) eller en reduktion i glukokortikoid (GC)-dosis
Tidsramme: 12 uger
At bestemme effektiviteten af tildacerfont på sygdomskontrol eller reduktion af GC-brug hos deltagere med klassisk CAH målt ved antallet af forsøgspersoner, der opnår en reduktion i A4 eller reduktion i GC-dosering under behandlingsperioden
12 uger
Andel af deltagere med forhøjet baseline A4, der opnår en reduktion i A4
Tidsramme: 4 uger
For at bestemme effektiviteten af tildacerfont på sygdomskontrol hos deltagere med klassisk CAH målt ved antallet af deltagere med forhøjet basislinje A4, som opnår reduktion i A4 ved uge 4
4 uger
Andel af deltagere med forhøjet baseline A4, der opnår en reduktion i A4, og som opnår A4-normalisering
Tidsramme: 4 uger eller 12 uger
At bestemme effektiviteten af tildacerfont på sygdomskontrol hos deltagere med klassisk CAH målt ved antallet af deltagere med forhøjet baseline A4, der opnår reduktion i A4 i uge 4 eller uge 12
4 uger eller 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spruce Biosciences

Efterforskere

  • Studieleder: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. november 2021

Først opslået (Faktiske)

22. november 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPR001-205

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner