Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-onderzoek om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van Tildacerfont bij kinderen met CAH te evalueren

7 december 2025 bijgewerkt door: Spruce Biosciences

Een fase 2-onderzoek om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van SPR001 (Tildacerfont) te evalueren bij kinderen van 2 tot 17 jaar met congenitale bijnierhyperplasie

Een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van tildacerfont bij pediatrische proefpersonen met CAH.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van tildacerfont bij pediatrische proefpersonen met congenitale bijnierhyperplasie (CAH). De behandeling zal bestaan ​​uit 12 weken continue dosering, gevolgd door een veiligheidscontrole.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

67

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Verenigde Staten, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23284
        • Spruce Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 17 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van 2 tot 17 jaar
  • Diagnose van CAH als gevolg van 21-hydroxylase-deficiëntie (OHD) en/of verhoogd 17-hydroxyprogesteron (OHP) waarvoor voortdurende GC-vervanging nodig is sinds de diagnose
  • Stabiele dosis GC-vervanging gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening

Uitsluitingscriteria:

  • CAH niet vanwege 21-OHD
  • Geschiedenis van bilaterale adrenalectomie of hypopituïtarisme
  • Klinisch significante onstabiele medische aandoeningen, ziekte of chronische ziekten
  • Geschiedenis van actieve bloedingsstoornissen
  • Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: Leeftijd 11-17 Behandeling met Tildacerfont
50 mg dagelijks gedurende 12 opeenvolgende weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont
Orale tabletformulering eenmaal daags ingenomen in combinatie met glucocorticoïdtherapie.
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Cohort 2: Leeftijd 11-17 Behandeling met Tildacerfont
200 mg dagelijks gedurende 12 opeenvolgende weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont
Orale tabletformulering eenmaal daags ingenomen in combinatie met glucocorticoïdtherapie.
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Cohort 3: Leeftijd 2-10 Behandeling met Tildacerfont
50, 100 of 200 mg dagelijks gedurende 12 opeenvolgende weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont
Orale tabletformulering eenmaal daags ingenomen in combinatie met glucocorticoïdtherapie.
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Cohort 4: Leeftijd >/= 18 Behandeling met Tildacerfont
200 mg tweemaal daags gedurende 4 opeenvolgende weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont
Orale tabletformulering eenmaal daags ingenomen in combinatie met glucocorticoïdtherapie.
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Cohort 5: Leeftijd >/= 18 Behandeling met Tildacerfont
300 of 400 mg tweemaal daags gedurende 4 opeenvolgende weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont
Orale tabletformulering eenmaal daags ingenomen in combinatie met glucocorticoïdtherapie.
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Cohort 6: Leeftijd 11-17 Behandeling met Tildacerfont
200 mg tweemaal daags gedurende 4 opeenvolgende weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont
Orale tabletformulering eenmaal daags ingenomen in combinatie met glucocorticoïdtherapie.
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Cohort 7: Leeftijd 2-10 behandeling met Tildacerfont
200 mg tweemaal daags gedurende 4 opeenvolgende weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont
Orale tabletformulering eenmaal daags ingenomen in combinatie met glucocorticoïdtherapie.
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Cohort 8: Leeftijd 11-17 Behandeling met Tildacerfont
300 of 400 mg tweemaal daags gedurende 4 opeenvolgende weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont
Orale tabletformulering eenmaal daags ingenomen in combinatie met glucocorticoïdtherapie.
Andere namen:
  • SPR001
Experimenteel: Cohort 9: Leeftijd 2-10 Behandeling met Tildacerfont
300 of 400 mg tweemaal daags gedurende 4 opeenvolgende weken.
Geneesmiddel: Tildacerfont
Orale tabletformulering eenmaal daags ingenomen in combinatie met glucocorticoïdtherapie.
Andere namen:
  • SPR001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met een behandeling-gerelateerd nadelig voorval (TEAE) zoals beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 5.0
Tijdsspanne: 12 weken
Om de veiligheid van tildacerfont bij deelnemers met CAH te evalueren, zoals gemeten door het aantal proefpersonen met bijwerkingen na dosering volgens CTCAE versie 5.0
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Proportie deelnemers die een reductie in androstenedion (A4) of een reductie in glucocorticoïd (GC) dosering bereiken
Tijdsspanne: 12 weken
Om de werkzaamheid van tildacerfont op ziektecontrole of vermindering van GC-gebruik bij deelnemers met klassieke CAH te bepalen, zoals gemeten aan het aantal proefpersonen dat een vermindering van A4 of een vermindering van GC-dosering bereikt tijdens de behandelingsperiode
12 weken
Aandeel deelnemers met verhoogde uitgangswaarde A4 die een vermindering in A4 bereiken
Tijdsspanne: 4 weken
Om de werkzaamheid van tildacerfont op ziektecontrole te bepalen bij deelnemers met klassieke CAH, gemeten aan het aantal deelnemers met verhoogde baseline A4 die een vermindering in A4 bereiken bij week 4
4 weken
Proportie deelnemers met verhoogde baseline A4 die een verlaging van A4 bereiken die A4-normalisatie bereiken
Tijdsspanne: 4 weken of 12 weken
Om de werkzaamheid van tildacerfont op ziektecontrole te bepalen bij deelnemers met klassieke CAH, gemeten aan het aantal deelnemers met een verhoogde baseline A4 die een verlaging van A4 bereiken op week 4 of week 12
4 weken of 12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spruce Biosciences

Onderzoekers

  • Studie directeur: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPR001-205

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren