CAH の小児における Tildacerfont の安全性、有効性、および PK を評価する第 2 相試験
2024年3月29日 更新者：Spruce Biosciences
先天性副腎過形成症の 2 歳から 17 歳の小児における SPR001 (Tildacerfont) の安全性、有効性、薬物動態を評価する第 2 相試験
CAHの小児被験者におけるtildacerfontの安全性と有効性の調査。
調査の概要
詳細な説明
これは、先天性副腎過形成 (CAH) の小児被験者におけるチルダサーフォントの安全性と有効性を評価するための研究です。
治療は、12 週間の連続投与とその後の安全性の追跡で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
55
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Trials
- 電話番号：415-655-4169
- メール：CAHptain@sprucebiosciences.com
研究場所
-
-
California
-
San Diego、California、アメリカ、92123
- 募集
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- 募集
- Spruce Study Site
-
-
New York
-
Buffalo、New York、アメリカ、14203
- 募集
- Spruce Study Site
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- 募集
- Spruce Study Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- 募集
- Spruce Study Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
- 募集
- Spruce Study Site
-
Richmond、Virginia、アメリカ、23284
- 募集
- Spruce Study Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～17年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 2歳から17歳までの男女
- -21-ヒドロキシラーゼ欠乏症（OHD）および/または上昇した17-ヒドロキシプロゲステロン（OHP）によるCAHの診断 診断以来継続的なGC交換が必要
- -スクリーニング前の少なくとも1か月間のGC置換の安定した用量
除外基準:
- 21-OHDによるものではないCAH
- 両側副腎摘出術または下垂体機能低下症の病歴
- 臨床的に重要な不安定な病状、病気、または慢性疾患
- 活動性出血性疾患の病歴
- 妊娠中または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：コホート 1: 11 ～ 17 歳の Tildacerfont による治療
経口 Tildacerfont を 12 週間連続して毎日投与。
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グルココルチコイド療法と組み合わせて 1 日 1 回服用する経口錠剤製剤。
他の名前：
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実験的：コホート 2: 11 ～ 17 歳の Tildacerfont による治療
経口 Tildacerfont を 12 週間連続して毎日投与。
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グルココルチコイド療法と組み合わせて 1 日 1 回服用する経口錠剤製剤。
他の名前：
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実験的：コホート 3: 2 ～ 10 歳の Tildacerfont による治療
経口 Tildacerfont を 12 週間連続して毎日投与。
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グルココルチコイド療法と組み合わせて 1 日 1 回服用する経口錠剤製剤。
他の名前：
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実験的：コホート 4: ティルダセルフォントによる治療
経口ティルダセルフォントを 4 週間連続して毎日投与します。
|
グルココルチコイド療法と組み合わせて 1 日 1 回服用する経口錠剤製剤。
他の名前：
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実験的：コホート 5: ティルダセルフォントによる治療
経口ティルダセルフォントを 4 週間連続して毎日投与します。
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グルココルチコイド療法と組み合わせて 1 日 1 回服用する経口錠剤製剤。
他の名前：
|
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実験的：コホート 6: ティルダセルフォントによる治療
経口ティルダセルフォントを 1 日 2 回、4 週間連続投与します。
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グルココルチコイド療法と組み合わせて 1 日 1 回服用する経口錠剤製剤。
他の名前：
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実験的：コホート 7: ティルダサーフォントによる治療
経口ティルダセルフォントを 4 週間連続して毎日投与します。
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グルココルチコイド療法と組み合わせて 1 日 1 回服用する経口錠剤製剤。
他の名前：
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実験的：コホート 8: ティルダサーフォントによる治療
経口ティルダセルフォントを 4 週間連続して毎日投与します。
|
グルココルチコイド療法と組み合わせて 1 日 1 回服用する経口錠剤製剤。
他の名前：
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|
実験的：コホート 9: ティルダセルフォントによる治療
経口ティルダセルフォントを 4 週間連続して毎日投与します。
|
グルココルチコイド療法と組み合わせて 1 日 1 回服用する経口錠剤製剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 5.0 によって評価された、治療中に発生した有害事象 (TEAE) を患った参加者の数
時間枠：12週間
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CTCAEバージョン5.0による投与後に有害事象が発生した被験者の数によって測定されるCAH参加者におけるチルダサーフォントの安全性を評価する
|
12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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アンドロステンジオン（A4）の減少またはグルココルチコイド（GC）投与量の減少を達成した参加者の割合
時間枠：4週間または12週間
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治療期間中にA4の減少またはGC投与量の減少を達成した被験者の数によって測定される、古典的CAH患者における疾患制御またはGC使用の減少に対するチルダサーフォントの有効性を判定すること
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4週間または12週間
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|
ベースライン A4 が上昇し、A4 の低下を達成した参加者の割合
時間枠：4週間
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ベースライン A4 が上昇し、4 週目に A4 の低下を達成した参加者の数によって測定される、古典的 CAH 患者の疾患制御に対するチルダサーフォントの有効性を判定すること
|
4週間
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ベースライン A4 が上昇し、A4 の低下を達成した参加者のうち、A4 の正常化を達成した参加者の割合
時間枠：4週間または12週間
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ベースライン A4 が上昇し、4 週目または 12 週目に A4 の低下を達成した参加者の数によって測定される、古典的 CAH 患者の疾患制御に対するチルダサーフォントの有効性を判定すること
|
4週間または12週間
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ティルダサーフォント薬物動態学 (PK)
時間枠：4週間または12週間
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参加者の予備的なチルダサーフォント PK と、チルダサーフォントの血漿濃度を現在の PBPK シミュレーションと比較して一貫性を確認することによって測定された PBPK モデルでシミュレーションされたものとの一貫性を判断するため
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4週間または12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Will Charlton, MD、Spruce Biosciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月10日
一次修了 (推定)
2024年12月1日
研究の完了 (推定)
2024年12月1日
試験登録日
最初に提出
2021年10月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年11月9日
最初の投稿 (実際)
2021年11月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月29日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SPR001-205
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
Tildacerフォントの臨床試験
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Spruce Biosciences積極的、募集していない先天性副腎過形成アメリカ, オーストラリア, ブラジル, カナダ, デンマーク, エストニア, ドイツ, アイルランド, イタリア, 大韓民国, ラトビア, リトアニア, オランダ, ポーランド, ルーマニア, スペイン, スウェーデン, スイス, 七面鳥, イギリス
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