Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę preparatu Tildacerfont u dzieci z CAH

7 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Spruce Biosciences

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, skuteczność i farmakokinetykę SPR001 (Tildacerfont) u dzieci w wieku od 2 do 17 lat z wrodzonym przerostem nadnerczy

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności tildacerfont u dzieci i młodzieży z CAH.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności tildacerfontu u dzieci i młodzieży z wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH). Leczenie będzie się składać z ciągłego dawkowania przez 12 tygodni, po którym nastąpi kontrola bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Stany Zjednoczone, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23284
        • Spruce Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 2 do 17 lat
  • Rozpoznanie CAH spowodowane niedoborem 21-hydroksylazy (OHD) i/lub podwyższonym stężeniem 17-hydroksyprogesteronu (OHP) wymagające ciągłej wymiany glikokortykosteroidów od momentu rozpoznania
  • Stabilna dawka zastępczego glikokortykosteroidu przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • CAH nie spowodowane przez 21-OHD
  • Historia obustronnej adrenalektomii lub niedoczynności przysadki
  • Klinicznie istotne niestabilne stany medyczne, choroba lub choroby przewlekłe
  • Historia aktywnych skaz krwotocznych
  • Kobiety w ciąży lub karmiące

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: Wiek 11-17 Leczenie Tildacerfontem
50 mg codziennie przez 12 kolejnych tygodni.
Lek: Tildacerfont
Tabletka doustna przyjmowana raz dziennie w połączeniu z terapią glikokortykosteroidami.
Inne nazwy:
  • SPR001
Eksperymentalny: Kohorta 2: Wiek 11-17 Leczenie Tildacerfontem
200 mg dziennie przez 12 kolejnych tygodni.
Lek: Tildacerfont
Tabletka doustna przyjmowana raz dziennie w połączeniu z terapią glikokortykosteroidami.
Inne nazwy:
  • SPR001
Eksperymentalny: Kohorta 3: Wiek 2-10 Leczenie Tildacerfontem
50, 100 lub 200 mg dziennie przez 12 kolejnych tygodni.
Lek: Tildacerfont
Tabletka doustna przyjmowana raz dziennie w połączeniu z terapią glikokortykosteroidami.
Inne nazwy:
  • SPR001
Eksperymentalny: Kohorta 4: Wiek >/= 18 Leczenie Tildacerfontem
200 mg dwa razy dziennie przez 4 kolejne tygodnie.
Lek: Tildacerfont
Tabletka doustna przyjmowana raz dziennie w połączeniu z terapią glikokortykosteroidami.
Inne nazwy:
  • SPR001
Eksperymentalny: Kohorta 5: Wiek >/= 18 Leczenie za pomocą Tildacerfont
300 lub 400 mg dwa razy dziennie przez 4 kolejne tygodnie.
Lek: Tildacerfont
Tabletka doustna przyjmowana raz dziennie w połączeniu z terapią glikokortykosteroidami.
Inne nazwy:
  • SPR001
Eksperymentalny: Kohorta 6: Wiek 11-17 Leczenie Tildacerfontem
200 mg dwa razy dziennie przez 4 kolejne tygodnie.
Lek: Tildacerfont
Tabletka doustna przyjmowana raz dziennie w połączeniu z terapią glikokortykosteroidami.
Inne nazwy:
  • SPR001
Eksperymentalny: Kohorta 7: Wiek 2-10 Leczenie Tildacerfontem
200 mg dwa razy dziennie przez 4 kolejne tygodnie.
Lek: Tildacerfont
Tabletka doustna przyjmowana raz dziennie w połączeniu z terapią glikokortykosteroidami.
Inne nazwy:
  • SPR001
Eksperymentalny: Kohorta 8: Wiek 11-17 Leczenie Tildacerfontem
300 lub 400 mg dwa razy dziennie przez 4 kolejne tygodnie.
Lek: Tildacerfont
Tabletka doustna przyjmowana raz dziennie w połączeniu z terapią glikokortykosteroidami.
Inne nazwy:
  • SPR001
Eksperymentalny: Kohorta 9: Wiek 2-10 Leczenie Tildacerfontem
300 lub 400 mg dwa razy dziennie przez 4 kolejne tygodnie.
Lek: Tildacerfont
Tabletka doustna przyjmowana raz dziennie w połączeniu z terapią glikokortykosteroidami.
Inne nazwy:
  • SPR001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanym działaniem pojawiającym się podczas leczenia (TEAE) ocenianym według Wspólnej Terminologii Kryteriów Niepożądanych Działań Leków (CTCAE) Wersja 5.0
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena bezpieczeństwa tildacerfontu u uczestników z CAH mierzona liczbą pacjentów z niepożądanymi zdarzeniami po podaniu dawki według CTCAE wersja 5.0
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Proporcja uczestników, którzy osiągną redukcję androstendionu (A4) lub redukcję dawkowania glikokortykoidów (GC)
Ramy czasowe: 12 tygodni
W celu określenia skuteczności tildacerfontu w kontroli choroby lub redukcji stosowania GC u uczestników z klasycznym CAH, mierzonej liczbą osób, które osiągną redukcję A4 lub redukcję dawkowania GC w okresie leczenia
12 tygodni
Proporcja uczestników z podwyższonym poziomem wyjściowym A4, którzy osiągnęli redukcję A4
Ramy czasowe: 4 tygodnie
W celu określenia skuteczności tildacerfontu w kontroli choroby u uczestników z klasycznym CAH, mierzonej liczbą uczestników z podwyższonym poziomem A4 w punkcie wyjściowym, u których osiągnięto redukcję A4 w 4. tygodniu
4 tygodnie
Odsetek uczestników z podwyższonym poziomem wyjściowym A4, u których osiągnięto redukcję A4 i normalizację A4
Ramy czasowe: 4 tygodnie lub 12 tygodni
W celu określenia skuteczności tildacerfontu w kontroli choroby u uczestników z klasycznym CAH, mierzonej liczbą uczestników z podwyższonym poziomem A4 w punkcie wyjściowym, u których osiągnięto redukcję A4 w 4. lub 12. tygodniu
4 tygodnie lub 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spruce Biosciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 listopada 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 listopada 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPR001-205

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj