Un estudio de fase 2 para evaluar la seguridad, eficacia y PK de Tildacerfont en niños con CAH
7 de diciembre de 2025 actualizado por: Spruce Biosciences
Un estudio de fase 2 para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de SPR001 (Tildacerfont) en niños de 2 a 17 años con hiperplasia suprarrenal congénita
Una investigación de la seguridad y eficacia de tildacerfont en sujetos pediátricos con CAH.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio para evaluar la seguridad y eficacia de tildacerfont en sujetos pediátricos con hiperplasia suprarrenal congénita (CAH).
El tratamiento consistirá en 12 semanas de dosificación continua seguida de un seguimiento de seguridad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
67
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Spruce Study Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Spruce Study Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Spruce Study Site
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- Spruce Study Site
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
- Spruce Study Site
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Rhode Island
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Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Spruce Study Site
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South Carolina
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Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
- Spruce Study Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Spruce Study Site
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Edinburg, Texas, Estados Unidos, 78539
- Spruce Study Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Spruce Study Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Spruce Study Site
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Spruce Study Site
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284
- Spruce Study Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos y femeninos de 2 a 17 años
- Diagnóstico de CAH debido a deficiencia de 21-hidroxilasa (OHD) y/o 17-hidroxiprogesterona (OHP) elevada que requiere reemplazo continuo de GC desde el diagnóstico
- Dosis estable de reemplazo de GC durante al menos 1 mes antes de la selección
Criterio de exclusión:
- CAH no debido a 21-OHD
- Antecedentes de suprarrenalectomía bilateral o hipopituitarismo
- Condiciones médicas inestables clínicamente significativas, enfermedades o enfermedades crónicas
- Antecedentes de trastornos hemorrágicos activos
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 1: Edad 11-17 Tratamiento con Tildacerfont
50 mg diarios durante 12 semanas consecutivas.
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Formulación de tabletas orales tomadas una vez al día en combinación con terapia con glucocorticoides.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 2: Tratamiento con Tildacerfont para edades de 11 a 17 años
200 mg diarios durante 12 semanas consecutivas.
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Formulación de tabletas orales tomadas una vez al día en combinación con terapia con glucocorticoides.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 3: Edad 2-10 Tratamiento con Tildacerfont
50, 100 o 200 mg diarios durante 12 semanas consecutivas.
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Formulación de tabletas orales tomadas una vez al día en combinación con terapia con glucocorticoides.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 4: Edad >/= 18 Tratamiento con Tildacerfont
200 mg dos veces al día durante 4 semanas consecutivas.
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Formulación de tabletas orales tomadas una vez al día en combinación con terapia con glucocorticoides.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 5: Edad >/= 18 Tratamiento con Tildacerfont
300 o 400 mg dos veces al día durante 4 semanas consecutivas.
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Formulación de tabletas orales tomadas una vez al día en combinación con terapia con glucocorticoides.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 6: Tratamiento con Tildacerfont para edades de 11 a 17 años
200 mg dos veces al día durante 4 semanas consecutivas.
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Formulación de tabletas orales tomadas una vez al día en combinación con terapia con glucocorticoides.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 7: Tratamiento con Tildacerfont para edades de 2 a 10 años
200 mg dos veces al día durante 4 semanas consecutivas.
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Formulación de tabletas orales tomadas una vez al día en combinación con terapia con glucocorticoides.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 8: Pacientes de 11 a 17 años en tratamiento con Tildacerfont
300 o 400 mg dos veces al día durante 4 semanas consecutivas.
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Formulación de tabletas orales tomadas una vez al día en combinación con terapia con glucocorticoides.
Otros nombres:
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Experimental: Cohorte 9: Tratamiento con Tildacerfont para edades de 2 a 10 años
300 o 400 mg dos veces al día durante 4 semanas consecutivas.
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Formulación de tabletas orales tomadas una vez al día en combinación con terapia con glucocorticoides.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) evaluado mediante los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) versión 5.0
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Evaluar la seguridad del tildacerfont en participantes con HSC medido por el número de sujetos con eventos adversos tras la administración según CTCAE versión 5.0
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción de participantes que logran una reducción en androstenediona (A4) o reducción en la dosificación de glucocorticoides (GC)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Para determinar la eficacia de tildacerfont en el control de la enfermedad o la reducción del uso de GC en participantes con CAH clásica, medido por el número de sujetos que logran una reducción en A4 o una reducción en la dosificación de GC durante el período de tratamiento
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12 semanas
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Proporción de participantes con A4 basal elevado que logran una reducción en A4
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Para determinar la eficacia de tildacerfont en el control de la enfermedad en participantes con HSC clásica, medida por el número de participantes con A4 basal elevada que logran una reducción de A4 en la semana 4
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4 semanas
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Proporción de participantes con A4 basal elevado que logran una reducción en A4 y alcanzan la normalización de A4
Periodo de tiempo: 4 semanas o 12 semanas
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Para determinar la eficacia de tildacerfont en el control de la enfermedad en participantes con HSC clásica, medido por el número de participantes con A4 basal elevada que logran una reducción de A4 en la semana 4 o la semana 12
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4 semanas o 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de octubre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
22 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos gonadales
- Anomalías congénitas
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Metabolismo de esteroides, errores congénitos
- Síndrome adrenogenital
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Hiperplasia Suprarrenal Congénita
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
Otros números de identificación del estudio
- SPR001-205
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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