Vaiheen 2 tutkimus Tildacerfontin turvallisuuden, tehon ja PK:n arvioimiseksi CAH-potilailla
sunnuntai 7. joulukuuta 2025 päivittänyt: Spruce Biosciences
Vaiheen 2 tutkimus SPR001:n (Tildacerfont) turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi 2–17-vuotiailla lapsilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia
Tildacerfontin turvallisuuden ja tehon tutkimus CAH-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on tutkimus, jossa arvioidaan tildacerfontin turvallisuutta ja tehoa lapsilla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia (CAH).
Hoito koostuu 12 viikon jatkuvasta annostelusta, jota seuraa turvallisuusseuranta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
67
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
- Spruce Study Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Spruce Study Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- Spruce Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, Yhdysvallat, 78539
- Spruce Study Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Spruce Study Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Spruce Study Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
- Spruce Study Site
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23284
- Spruce Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 2–17-vuotiaat mies- ja naiset
- CAH-diagnoosi 21-hydroksylaasipuutoksesta (OHD) ja/tai kohonneesta 17-hydroksiprogesteronipitoisuudesta (OHP), joka vaatii jatkuvaa GC-korvausta diagnoosin jälkeen
- Vakaa annos GC-korvaushoitoa vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa
Poissulkemiskriteerit:
- CAH ei johdu 21-OHD:sta
- Historiallinen kahdenvälinen lisämunuaisten poisto tai hypopituitarismi
- Kliinisesti merkittävät epävakaat sairaudet, sairaudet tai krooniset sairaudet
- Aktiiviset verenvuotohäiriöt historiassa
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1: 11–17-vuotiaiden hoito Tildacerfontilla
50 mg päivittäin 12 peräkkäisen viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tablettimuoto kerran vuorokaudessa yhdessä glukokortikoidihoidon kanssa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2: 11–17-vuotiaiden hoito Tildacerfontilla
200 mg päivittäin 12 viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tablettimuoto kerran vuorokaudessa yhdessä glukokortikoidihoidon kanssa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3: 2–10-vuotiaiden hoito Tildacerfontilla
50, 100 tai 200 mg päivittäin 12 viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tablettimuoto kerran vuorokaudessa yhdessä glukokortikoidihoidon kanssa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 4: Ikä >/= 18 vuotta Tildacerfont-hoidolla
200 mg kahdesti päivässä 4 peräkkäisen viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tablettimuoto kerran vuorokaudessa yhdessä glukokortikoidihoidon kanssa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 5: Ikä >/= 18 vuotta hoito Tildacerfontilla
300 tai 400 mg kahdesti päivässä 4 peräkkäisen viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tablettimuoto kerran vuorokaudessa yhdessä glukokortikoidihoidon kanssa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 6: 11–17-vuotiaiden hoito Tildacerfontilla
200 mg kahdesti päivässä 4 peräkkäisen viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tablettimuoto kerran vuorokaudessa yhdessä glukokortikoidihoidon kanssa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 7: 2–10-vuotiaiden hoito Tildacerfontilla
200 mg kahdesti päivässä 4 peräkkäisen viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tablettimuoto kerran vuorokaudessa yhdessä glukokortikoidihoidon kanssa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 8: 11–17-vuotiaiden hoito Tildacerfontilla
300 tai 400 mg kahdesti päivässä neljän peräkkäisen viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tablettimuoto kerran vuorokaudessa yhdessä glukokortikoidihoidon kanssa.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 9: Ikä 2-10 Hoito Tildacerfontilla
300 tai 400 mg kahdesti päivässä 4 peräkkäisen viikon ajan.
|
Suun kautta otettava tablettimuoto kerran vuorokaudessa yhdessä glukokortikoidihoidon kanssa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aiheuttama haittatapahtuma (TEAE) arvioituna haittatapahtumien yhteiskäyttöisen terminologian kriteerien (CTCAE) version 5.0 mukaisesti
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Arvioida tildacerfontin turvallisuutta CAH-potilailla mitattuna sellaisten koehenkilöiden lukumäärällä, joilla on haittatapahtumia annostelun jälkeen CTCAE-version 5.0 mukaisesti
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa potilaista, jotka saavuttavat androstenedionin (A4) vähenemisen tai glukokortikoidiannoksen (GC) vähentämisen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Tildacerfontin tehon määrittäminen sairauden hallintaan tai glukokortikoidien (GC) käytön vähentämiseen perinteiseen CAH:han sairastuneilla osallistujilla mitattuna niiden henkilöiden määrällä, jotka saavuttavat A4:n vähenemisen tai GC-annostuksen vähenemisen hoitojakson aikana
|
12 viikkoa
|
|
Osuus osallistujista, joilla on kohonnut A4:n lähtötaso ja jotka saavuttavat A4:n vähenemisen
Aikaikkuna: 4 viikkoa
|
Määrittää tildacerfontin tehokkuus taudin hallinnassa klassisessa CAH:ssa osallistujilla, mitattuna niiden osallistujien määrällä, joilla on kohonnut A4:n perustaso ja jotka saavuttavat A4:n alenemisen 4 viikon kohdalla
|
4 viikkoa
|
|
Osa-altaisosuus, jolla on kohonnut A4-aloitustaso ja jotka saavuttavat A4-pitoisuuden normalisoitumisen
Aikaikkuna: 4 viikkoa tai 12 viikkoa
|
Selvittää tildacerfontin tehokkuus sairauden hallinnassa perinnöllisen lisämunuaisten hyperplasian (CAH) potilailla, mitattuna potilaiden lukumäärällä, joilla on kohonnut A4-taso lähtötilanteessa ja jotka saavuttavat A4-tason laskun 4. tai 12. viikon kohdalla
|
4 viikkoa tai 12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 10. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 27. lokakuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 9. marraskuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 22. marraskuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 24. joulukuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 7. joulukuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sukurauhasten häiriöt
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Seksuaalisen kehityksen häiriöt
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Steroidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Adrenogenitaalinen oireyhtymä
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Lisämunuaisen hyperplasia, synnynnäinen
- Lisämunuaisten sairaudet
Muut tutkimustunnusnumerot
- SPR001-205
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .