Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 2 для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики тилдацерфонта у детей с ХАГ

7 декабря 2025 г. обновлено: Spruce Biosciences

Исследование фазы 2 по оценке безопасности, эффективности и фармакокинетики SPR001 (Tildacerfont) у детей в возрасте от 2 до 17 лет с врожденной гиперплазией надпочечников

Исследование безопасности и эффективности тилдацерфонта у детей с ВГН.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование для оценки безопасности и эффективности тилдацерфонта у детей с врожденной гиперплазией надпочечников (ВГКН). Лечение будет состоять из 12 недель непрерывного приема с последующим наблюдением за безопасностью.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

67

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Соединенные Штаты, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23284
        • Spruce Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Испытуемые мужского и женского пола в возрасте от 2 до 17 лет
  • Диагноз ХАГ из-за дефицита 21-гидроксилазы (OHD) и/или повышенного уровня 17-гидроксипрогестерона (OHP), требующий постоянной замены ГК с момента постановки диагноза
  • Стабильная доза заместительной терапии ГК в течение как минимум 1 месяца до скрининга

Критерий исключения:

  • CAH не из-за 21-OHD
  • Двусторонняя адреналэктомия или гипопитуитаризм в анамнезе.
  • Клинически значимые нестабильные медицинские состояния, болезни или хронические заболевания
  • История активных нарушений свертываемости крови
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1: Возраст 11–17 лет, лечение тилдасерфонтом
50 мг ежедневно в течение 12 последовательных недель.
Лекарство: Тильдасерфонт
Таблетки для приема внутрь один раз в день в сочетании с терапией глюкокортикоидами.
Другие имена:
  • SPR001
Экспериментальный: Когорта 2: Возраст 11–17 лет, лечение тилдасерфонтом
200 мг ежедневно в течение 12 последовательных недель.
Лекарство: Тильдасерфонт
Таблетки для приема внутрь один раз в день в сочетании с терапией глюкокортикоидами.
Другие имена:
  • SPR001
Экспериментальный: Когорта 3: Возраст 2-10 лет, лечение тилдасерфонтом
50, 100 или 200 мг ежедневно в течение 12 последовательных недель.
Лекарство: Тильдасерфонт
Таблетки для приема внутрь один раз в день в сочетании с терапией глюкокортикоидами.
Другие имена:
  • SPR001
Экспериментальный: Когорта 4: Возраст >/= 18 Лечение тилдацерфонтом
200 мг дважды в день в течение 4 последовательных недель.
Лекарство: Тильдасерфонт
Таблетки для приема внутрь один раз в день в сочетании с терапией глюкокортикоидами.
Другие имена:
  • SPR001
Экспериментальный: Когорта 5: Возраст ≥ 18 Лечение Тилдацерфонтом
300 или 400 мг дважды в день в течение 4 последовательных недель.
Лекарство: Тильдасерфонт
Таблетки для приема внутрь один раз в день в сочетании с терапией глюкокортикоидами.
Другие имена:
  • SPR001
Экспериментальный: Когорта 6: Возраст 11-17 лет Лечение Тилдасерфонтом
200 мг дважды в день в течение 4 недель подряд.
Лекарство: Тильдасерфонт
Таблетки для приема внутрь один раз в день в сочетании с терапией глюкокортикоидами.
Другие имена:
  • SPR001
Экспериментальный: Когорта 7: Лечение тилдасерфонтом в возрасте 2-10 лет
200 мг два раза в день в течение 4 недель подряд.
Лекарство: Тильдасерфонт
Таблетки для приема внутрь один раз в день в сочетании с терапией глюкокортикоидами.
Другие имена:
  • SPR001
Экспериментальный: Когорта 8: Возраст 11-17 лет Лечение тилдацерфонтом
300 или 400 мг дважды в день в течение 4 недель подряд.
Лекарство: Тильдасерфонт
Таблетки для приема внутрь один раз в день в сочетании с терапией глюкокортикоидами.
Другие имена:
  • SPR001
Экспериментальный: Когорта 9: Возраст 2-10 лет, лечение Тильдасерфонтом
300 или 400 мг два раза в день в течение 4 последовательных недель.
Лекарство: Тильдасерфонт
Таблетки для приема внутрь один раз в день в сочетании с терапией глюкокортикоидами.
Другие имена:
  • SPR001

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с возникшим на фоне лечения нежелательным явлением (НЯЛ), оцененным по Общей терминологии нежелательных явлений (CTCAE) версии 5.0
Временное ограничение: 12 недель
Оценить безопасность тилдасерфонта у участников с ВГК по количеству субъектов с нежелательными явлениями после введения дозы по CTCAE версии 5.0
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников, достигших снижения уровня андростендиона (A4) или снижения дозировки глюкокортикоидов (ГК)
Временное ограничение: 12 недель
Для определения эффективности тилдасерфонта в отношении контроля заболевания или снижения использования ГК у участников с классической ВГКН, измеряемой по количеству субъектов, достигших снижения уровня А4 или снижения дозировки ГК в течение периода лечения
12 недель
Доля участников с повышенным исходным уровнем A4, достигших снижения уровня A4
Временное ограничение: 4 недели
Для оценки эффективности тилдасерфонта в контроле заболевания у участников с классической ВГКН, измеряемой по количеству участников с повышенным исходным уровнем А4, которые достигают снижения уровня А4 к 4-й неделе
4 недели
Доля участников с повышенным исходным уровнем A4, у которых достигнуто снижение A4, приводящее к нормализации A4
Временное ограничение: 4 недели или 12 недель
Для определения эффективности тилдасерфонта в контроле заболевания у участников с классической ВГКН, измеряемой по количеству участников с повышенным исходным уровнем А4, у которых достигается снижение А4 на 4-й или 12-й неделе
4 недели или 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spruce Biosciences

Следователи

  • Директор по исследованиям: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 января 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 января 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 ноября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 ноября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPR001-205

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться