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Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza, l'efficacia e la PK di Tildacerfont nei bambini con CAH

7 dicembre 2025 aggiornato da: Spruce Biosciences

Uno studio di fase 2 per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di SPR001 (Tildacerfont) nei bambini di età compresa tra 2 e 17 anni con iperplasia surrenale congenita

Un'indagine sulla sicurezza e l'efficacia di tildacerfont in soggetti pediatrici con CAH.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di tildacerfont in soggetti pediatrici con iperplasia surrenale congenita (CAH). Il trattamento consisterà in 12 settimane di somministrazione continua seguite da un follow-up sulla sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

67

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Stati Uniti, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
        • Spruce Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi e femmine di età compresa tra 2 e 17 anni
  • Diagnosi di CAH dovuta a deficit di 21-idrossilasi (OHD) e/o aumento di 17-idrossiprogesterone (OHP) che richiede la sostituzione continua del GC dopo la diagnosi
  • Dose stabile di sostituzione del GC per almeno 1 mese prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • CAH non dovuto a 21-OHD
  • Storia di adrenalectomia bilaterale o ipopituitarismo
  • Condizioni mediche instabili clinicamente significative, malattie o malattie croniche
  • Storia di disturbi emorragici attivi
  • Donne in gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohort 1: Età 11-17 Trattamento con Tildacerfont
50 mg al giorno per 12 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 2: Età 11-17 Trattamento con Tildacerfont
200 mg al giorno per 12 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 3: Trattamento con Tildacerfont per età 2-10 anni
50, 100 o 200 mg al giorno per 12 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 4: Età >/= 18 Trattamento con Tildacerfont
200 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 5: Età >/= 18 Trattamento con Tildacerfont
300 o 400 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 6: Età 11-17 Trattamento con Tildacerfont
200 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 7: Età 2-10 Trattamento con Tildacerfont
200 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohorte 8: Trattamento con Tildacerfont per età 11-17
300 o 400 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Cohort 9: Trattamento con Tildacerfont per età 2-10 anni
300 o 400 mg due volte al giorno per 4 settimane consecutive.
Droga: Tildacerfont
Formulazione in compresse orali da assumere una volta al giorno in combinazione con la terapia con glucocorticoidi.
Altri nomi:
  • SPR001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) valutato secondo i Criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5.0
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutare la sicurezza del tildacerfont nei partecipanti con CAH misurata dal numero di soggetti con eventi avversi dopo la somministrazione secondo CTCAE versione 5.0
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che ottengono una riduzione dell'androstenedione (A4) o una riduzione del dosaggio dei glucocorticoidi (GC)
Lasso di tempo: 12 settimane
Per determinare l'efficacia del tildacerfont sul controllo della malattia o sulla riduzione dell'uso di GC nei partecipanti con CAH classica, misurata dal numero di soggetti che ottengono una riduzione dell'A4 o una riduzione del dosaggio di GC durante il periodo di trattamento
12 settimane
Proporzione di partecipanti con A4 basale elevato che raggiungono una riduzione di A4
Lasso di tempo: 4 settimane
Per determinare l'efficacia del tildacerfont sul controllo della malattia nei partecipanti con CAH classica, misurata dal numero di partecipanti con A4 basale elevata che raggiungono una riduzione dell'A4 alla settimana 4
4 settimane
Proporzione di Partecipanti con Valori Basali Elevati di A4 che Raggiungono una Riduzione di A4 e Ottengono la Normalizzazione dei Valori di A4
Lasso di tempo: 4 settimane o 12 settimane
Per determinare l'efficacia di tildacerfont sul controllo della malattia nei partecipanti con CAH classica, misurata dal numero di partecipanti con A4 basale elevato che raggiungono una riduzione di A4 alla settimana 4 o alla settimana 12
4 settimane o 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spruce Biosciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

31 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 novembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPR001-205

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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