Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky Tildacerfont u dětí s CAH

7. prosince 2025 aktualizováno: Spruce Biosciences

Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky SPR001 (Tildacerfont) u dětí ve věku 2 až 17 let s vrozenou adrenální hyperplazií

Výzkum bezpečnosti a účinnosti tildacerfontu u pediatrických pacientů s CAH.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti tildacerfontu u pediatrických pacientů s vrozenou adrenální hyperplazií (CAH). Léčba bude sestávat z 12 týdnů nepřetržitého dávkování s následným sledováním bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

67

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Spojené státy, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23284
        • Spruce Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku 2 až 17 let
  • Diagnóza CAH v důsledku deficitu 21-hydroxylázy (OHD) a/nebo zvýšeného 17-hydroxyprogesteronu (OHP) vyžadující pokračující náhradu GC od diagnózy
  • Stabilní dávka náhrady GC po dobu alespoň 1 měsíce před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • CAH není kvůli 21-OHD
  • Anamnéza bilaterální adrenalektomie nebo hypopituitarismu
  • Klinicky významné nestabilní zdravotní stavy, nemoci nebo chronické nemoci
  • Anamnéza aktivních poruch krvácení
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1: Věková skupina 11–17 let – léčba přípravkem Tildacerfont
50 mg denně po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 2: Věková skupina 11–17 let, léčba přípravkem Tildacerfont
200 mg denně po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 3: Věk 2-10 Léčba přípravkem Tildacerfont
50, 100 nebo 200 mg denně po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 4: Věk >/= 18 Léčba Tildacerfontem
200 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 5: Věk >/= 18 Léčba Tildacerfontem
300 nebo 400 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 6: Věk 11-17 Léčba přípravkem Tildacerfont
200 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 7: Léčba přípravkem Tildacerfont ve věku 2-10 let
200 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 8: Léčba přípravkem Tildacerfont u pacientů ve věku 11–17 let
300 nebo 400 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001
Experimentální: Kohorta 9: Léčba tildacerfontem ve věku 2–10 let
300 nebo 400 mg dvakrát denně po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.
Lék: Tildacerfont
Perorální tabletová forma užívaná jednou denně v kombinaci s léčbou glukokortikoidy.
Ostatní jména:
  • SPR001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou (TEAE) hodnocený podle Obecné terminologie kritérií pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0
Časové okno: 12 týdnů
Pro vyhodnocení bezpečnosti tildacerfontu u účastníků s CAH měřené počtem subjektů s nežádoucími příhodami po podání dle CTCAE verze 5.0
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, kteří dosáhnou snížení androstendionu (A4) nebo snížení dávkování glukokortikoidů (GC)
Časové okno: 12 týdnů
Ke stanovení účinnosti tildacerfontu na kontrolu onemocnění nebo snížení užívání GC u účastníků s klasickým CAH měřené počtem subjektů, kterým se podaří dosáhnout snížení A4 nebo snížení dávkování GC během léčebného období
12 týdnů
Podíl účastníků se zvýšenou výchozí hodnotou A4, kteří dosáhnou snížení A4
Časové okno: 4 týdny
K určení účinnosti tildacerfontu na kontrolu onemocnění u účastníků s klasickým CAH měřené počtem účastníků se zvýšenou výchozí hladinou A4, kteří dosáhnou snížení A4 ve 4. týdnu
4 týdny
Podíl účastníků se zvýšenou výchozí hladinou A4, kteří dosáhnou snížení A4 a normalizace A4
Časové okno: 4 týdny nebo 12 týdnů
Pro stanovení účinnosti tildacerfontu na kontrolu onemocnění u účastníků s klasickým CAH měřené počtem účastníků se zvýšenou výchozí hladinou A4, kteří dosáhnou snížení A4 ve 4. nebo 12. týdnu
4 týdny nebo 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spruce Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. listopadu 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPR001-205

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit