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Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und PK von Tildacerfont bei Kindern mit CAH

7. Dezember 2025 aktualisiert von: Spruce Biosciences

Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von SPR001 (Tildacerfont) bei Kindern im Alter von 2 bis 17 Jahren mit angeborener Nebennierenhyperplasie

Eine Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tildacerfont bei pädiatrischen Probanden mit CAH.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tildacerfont bei pädiatrischen Patienten mit kongenitaler Nebennierenhyperplasie (CAH). Die Behandlung besteht aus einer 12-wöchigen kontinuierlichen Dosierung, gefolgt von einer Sicherheitsnachsorge.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Vereinigte Staaten, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23284
        • Spruce Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Probanden im Alter von 2 bis 17 Jahren
  • Diagnose von CAH aufgrund von 21-Hydroxylase-Mangel (OHD) und/oder erhöhtem 17-Hydroxyprogesteron (OHP), was seit der Diagnose einen fortlaufenden GC-Ersatz erfordert
  • Stabile Dosis des GC-Ersatzes für mindestens 1 Monat vor dem Screening

Ausschlusskriterien:

  • CAH nicht durch 21-OHD
  • Geschichte der bilateralen Adrenalektomie oder Hypopituitarismus
  • Klinisch signifikante instabile medizinische Zustände, Krankheiten oder chronische Erkrankungen
  • Vorgeschichte von aktiven Blutungsstörungen
  • Schwangere oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: Alter 11-17 Behandlung mit Tildacerfont
50 mg täglich über 12 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 2: Behandlung mit Tildacerfont bei 11- bis 17-Jährigen
200 mg täglich über 12 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 3: Alter 2-10 Behandlung mit Tildacerfont
50, 100 oder 200 mg täglich über 12 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 4: Alter >/= 18 Behandlung mit Tildacerfont
200 mg zweimal täglich über 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 5: Alter ≥ 18 Behandlung mit Tildacerfont
300 oder 400 mg zweimal täglich für 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 6: Alter 11-17 Behandlung mit Tildacerfont
200 mg zweimal täglich über 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 7: Alter 2-10 Behandlung mit Tildacerfont
200 mg zweimal täglich für 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 8: Alter 11-17 Behandlung mit Tildacerfont
300 oder 400 mg zweimal täglich für 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001
Experimental: Kohorte 9: Alter 2-10 Behandlung mit Tildacerfont
300 oder 400 mg zweimal täglich für 4 aufeinanderfolgende Wochen.
Arzneimittel: Tildacerfont
Orale Tablettenformulierung einmal täglich in Kombination mit einer Glukokortikoidtherapie.
Andere Namen:
  • SPR001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE), bewertet nach der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 5.0
Zeitfenster: 12 Wochen
Zur Bewertung der Sicherheit von Tildacerfont bei Teilnehmern mit CAH gemessen an der Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen nach Verabreichung gemäß CTCAE Version 5.0
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die eine Reduktion von Androstendion (A4) oder eine Reduktion der Glukokortikoid-Dosierung erreichen
Zeitfenster: 12 Wochen
Zur Bestimmung der Wirksamkeit von Tildacerfont auf die Krankheitskontrolle oder Reduzierung der GC-Anwendung bei Teilnehmern mit klassischem CAH, gemessen an der Anzahl der Probanden, die während der Behandlungsdauer eine Reduzierung von A4 oder eine Reduzierung der GC-Dosierung erreichen
12 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit erhöhtem A4-Ausgangswert, die eine Reduktion des A4-Werts erreichen
Zeitfenster: 4 Wochen
Zur Bestimmung der Wirksamkeit von Tildacerfont auf die Krankheitskontrolle bei Teilnehmern mit klassischem CAH, gemessen an der Anzahl der Teilnehmer mit erhöhtem A4-Ausgangswert, die eine Reduktion von A4 in Woche 4 erreichen
4 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit erhöhten A4-Baselinewerten, die eine Reduktion von A4 erreichen und eine A4-Normalisierung erreichen
Zeitfenster: 4 Wochen oder 12 Wochen
Zur Bestimmung der Wirksamkeit von Tildacerfont auf die Krankheitskontrolle bei Teilnehmern mit klassischem CAH, gemessen an der Anzahl der Teilnehmer mit erhöhtem Ausgangswert A4, die eine Reduktion von A4 in Woche 4 oder Woche 12 erreichen
4 Wochen oder 12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spruce Biosciences

Ermittler

  • Studienleiter: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Dezember 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. November 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPR001-205

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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