Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie for å evaluere sikkerheten, effekten og PK av Tildacerfont hos barn med CAH

7. desember 2025 oppdatert av: Spruce Biosciences

En fase 2-studie for å evaluere sikkerheten, effekten og farmakokinetikken til SPR001 (Tildacerfont) hos barn i alderen 2 til 17 år med medfødt binyrehyperplasi

En undersøkelse av sikkerheten og effekten av tildacerfont hos pediatriske personer med CAH.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en studie for å evaluere sikkerheten og effekten av tildacerfont hos pediatriske personer med medfødt binyrehyperplasi (CAH). Behandlingen vil bestå av 12 uker med kontinuerlig dosering etterfulgt av sikkerhetsoppfølging.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95821
        • Spruce Study Site
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • Spruce Study Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203
        • Spruce Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Forente stater, 78539
        • Spruce Study Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Spruce Study Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Spruce Study Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Spruce Study Site
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23284
        • Spruce Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner i alderen 2 til 17 år
  • Diagnose av CAH på grunn av 21-hydroksylase-mangel (OHD) og/eller forhøyet 17-hydroksyprogesteron (OHP) som krever pågående GC-erstatning siden diagnosen
  • Stabil dose av GC-erstatning i minst 1 måned før screening

Ekskluderingskriterier:

  • CAH skyldes ikke 21-OHD
  • Historie med bilateral adrenalektomi eller hypopituitarisme
  • Klinisk signifikant ustabile medisinske tilstander, sykdom eller kroniske sykdommer
  • Historie med aktive blødningsforstyrrelser
  • Kvinner som er gravide eller ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: Alder 11-17 Behandling med Tildacerfont
50 mg daglig i 12 påfølgende uker.
Legemiddel: Tildacerfont
Oral tablettformulering tatt en gang daglig i kombinasjon med glukokortikoidbehandling.
Andre navn:
  • SPR001
Eksperimentell: Kohort 2: Alder 11-17 behandling med Tildacerfont
200 mg daglig i 12 påfølgende uker.
Legemiddel: Tildacerfont
Oral tablettformulering tatt en gang daglig i kombinasjon med glukokortikoidbehandling.
Andre navn:
  • SPR001
Eksperimentell: Kohort 3: Alder 2-10 behandlet med Tildacerfont
50, 100 eller 200 mg daglig i 12 påfølgende uker.
Legemiddel: Tildacerfont
Oral tablettformulering tatt en gang daglig i kombinasjon med glukokortikoidbehandling.
Andre navn:
  • SPR001
Eksperimentell: Kohort 4: Alder >/= 18 Behandling med Tildacerfont
200 mg to ganger daglig i 4 påfølgende uker.
Legemiddel: Tildacerfont
Oral tablettformulering tatt en gang daglig i kombinasjon med glukokortikoidbehandling.
Andre navn:
  • SPR001
Eksperimentell: Kohort 5: Alder >/= 18 år behandlet med Tildacerfont
300 eller 400 mg to ganger daglig i 4 påfølgende uker.
Legemiddel: Tildacerfont
Oral tablettformulering tatt en gang daglig i kombinasjon med glukokortikoidbehandling.
Andre navn:
  • SPR001
Eksperimentell: Kohort 6: Alder 11-17 behandling med Tildacerfont
200 mg to ganger daglig i 4 sammenhengende uker.
Legemiddel: Tildacerfont
Oral tablettformulering tatt en gang daglig i kombinasjon med glukokortikoidbehandling.
Andre navn:
  • SPR001
Eksperimentell: Kohort 7: Aldersgruppe 2–10 år behandlet med Tildacerfont
200 mg to ganger daglig i 4 påfølgende uker.
Legemiddel: Tildacerfont
Oral tablettformulering tatt en gang daglig i kombinasjon med glukokortikoidbehandling.
Andre navn:
  • SPR001
Eksperimentell: Kohort 8: Alder 11-17 behandling med Tildacerfont
300 eller 400 mg to ganger daglig i 4 påfølgende uker.
Legemiddel: Tildacerfont
Oral tablettformulering tatt en gang daglig i kombinasjon med glukokortikoidbehandling.
Andre navn:
  • SPR001
Eksperimentell: Kohort 9: Aldersgruppe 2-10 år behandlet med Tildacerfont
300 eller 400 mg to ganger daglig i 4 påfølgende uker.
Legemiddel: Tildacerfont
Oral tablettformulering tatt en gang daglig i kombinasjon med glukokortikoidbehandling.
Andre navn:
  • SPR001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelatert bivirkning (TEAE) vurdert etter Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 5.0
Tidsramme: 12 uker
For å evaluere sikkerheten til tildacerfont hos deltakere med CAH, målt ved antall deltakere med bivirkninger etter dosering i henhold til CTCAE versjon 5.0
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av deltakere som oppnår en reduksjon i androstendion (A4) eller reduksjon i glukokortikoid (GC)-doser
Tidsramme: 12 uker
For å fastslå effekten av tildacerfont på sykdomskontroll eller reduksjon av GC-bruk hos deltakere med klassisk CAH, målt ved antall personer som oppnår en reduksjon i A4 eller reduksjon i GC-dosering i løpet av behandlingsperioden
12 uker
Andel deltakere med forhøyet utgangsverdi A4 som oppnår en reduksjon i A4
Tidsramme: 4 uker
For å bestemme effekten av tildacerfont på sykdomskontroll hos deltakere med klassisk CAH målt ved antall deltakere med forhøyet utgangsnivå A4 som oppnår reduksjon i A4 ved uke 4
4 uker
Andel deltakere med forhøyet basisnivå A4 som oppnår en reduksjon i A4 som oppnår A4-normalisering
Tidsramme: 4 uker eller 12 uker
For å bestemme effekten av tildacerfont på sykdomskontroll hos deltakere med klassisk CAH, målt ved antall deltakere med forhøyet utgangsverdi A4 som oppnår reduksjon i A4 ved uke 4 eller uke 12
4 uker eller 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spruce Biosciences

Etterforskere

  • Studieleder: Will Charlton, MD, Spruce Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. desember 2021

Primær fullføring (Faktiske)

31. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

31. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. november 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPR001-205

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere