골수이형성/골수증식성 신생물(MDS/MPN) 및 만성 호중구성 백혈병(CNL)에서의 페드라티닙
골수이형성/골수증식성 신생물(MDS/MPN) 및 만성 호중구성 백혈병(CNL)에 대한 페드라티닙의 2상 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- Moffitt Cancer Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Rogel Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 환자는 연구 관련 평가/절차를 수행하기 전에 ICF를 이해하고 자발적으로 서명해야 합니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명한 날에 18세 이상.
WHO(2016) 진단 기준에 따라 다음 중 하나의 형태학적으로 확인된 진단:
- 비정형 만성 골수성 백혈병(aCML), BCR-ABL1 음성
- 골수이형성/골수증식성 신생물, 분류 불가(MDS/MPN-U)
- 골수이형성 증후군/고리철적모구 및 혈소판증가증을 동반한 골수증식성 신생물(MDS/MPN-RS-T)
- 만성 호중구성 백혈병(CNL).
- 만져지는 비장비대 ≥ 왼쪽 늑연(LCM) 아래 5cm, 비장 용적 ≥ 450cc, 및/또는 MPN-SAF TSS > 10.
- ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성능 점수(PS)가 0, 1 또는 2인 경우
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 가임 여성(FCBP)은 스크리닝 시 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다. FCBP는 성적으로 성숙한 여성이 다음과 같은 경우에 고려됩니다. 1) 자궁 절제술 또는 양측 난소 절제술을 받지 않은 경우; 또는 2) 최소 연속 12개월 동안 자연적으로 폐경 후 상태가 아니어야 합니다.
- FCBP는 두 가지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 즉, 외과적으로 불임이거나 연구 치료의 마지막 투여 후 30일까지 연구 과정 동안 이성애 활동을 삼가해야 합니다.
- 남성 환자는 연구 요법의 첫 번째 용량부터 연구 요법의 마지막 용량 후 90일까지 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성은 연구 요법 중 및 연구 요법의 마지막 투여 후 30일 동안 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 프로토콜에 나열된 모든 검사실 이상.
- 환자가 임신 또는 수유중인 여성
- 환자는 연구 치료를 받는 동안 효과적인 피임법을 사용하지 않는 한 이전에 포함 #7에 정의된 가임 여성입니다.
- 환자는 이전에 포함 #9에서 정의된 대로 연구 치료를 받는 동안 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의하지 않는 한 가임 여성의 파트너인 남성입니다.
- 베르니케 뇌병증(WE)을 포함한 뇌병증 병력이 있는 환자
- 환자에게 베르니케 뇌병증(예: 심한 운동 실조, 안구 마비 또는 소뇌 징후)을 포함한 뇌병증의 징후 또는 증상이 있는 경우 티아민 결핍을 배제해야 하며 가능한 베르니케 뇌병증을 배제하기 위해 뇌 MRI가 필요할 수 있습니다.
- 환자는 연구에 등록하기 전에 시정되지 않으면 티아민 결핍증이 있습니다.
- CYP3A4의 중등도 또는 강력한 유도제 또는 이중 CYP3A4 및 CYP2C19 억제제로 알려진 약제 또는 한약 제제와 병용 치료 또는 사용하는 환자. CYP3A4의 중등도 또는 강력한 억제제 또는 유도제의 목록은 https://www.fda.gov/drugs/drug-interactions-labeling/drug-development-and-drug-interactions의 표 3-2 및 3-3을 참조하십시오. -테이블-기질-억제제 및 유도제.
- 모든 화학요법, 면역조절 약물 요법(예: 레날리도마이드, 포말리도마이드, 탈리도마이드, 인터페론-알파), 룩솔리티닙, 아나그렐리드, 코르티코스테로이드 >10mg/일 프레드니손 또는 이와 동등한 약물을 사용 중인 환자. 환자가 페드라티닙을 시작하기 전 > 14일 동안 안정적인 용량을 유지한 한 백혈구 증가증을 조절하기 위해 사용 중인 경우 환자는 수산화요소(예: 하이드레아)를 계속 사용할 수 있습니다.
- 페드라티닙으로 사전 치료
- 페드라티닙 시작 전 14일 이내에 골수 성장 인자(예: G-CSF)로 치료 중인 환자
- 1일 150mg 초과 용량의 아스피린으로 치료 중인 환자.
- 만성 간질환(예: 만성 알코올성 간질환, 자가면역성 간염, 경화성 담관염, 원발성 담즙성 간경변증) 진단을 받은 환자.
- 활성(제어되지 않은 전이성) 2차 악성 종양이 있는 환자는 제외됩니다.
- 조절되지 않는 울혈성 심부전 환자(뉴욕심장협회 분류 3 또는 4).
인간 면역결핍 바이러스(HIV), 활동성 감염성 B형 간염(B형 간염) 및/또는 활동성 C형 간염(Hep C)이 있는 것으로 알려진 환자.
ㅏ. 알려진 HIV 환자는 다음 기준이 충족되는 경우 자격이 있습니다. i. 환자는 CD4+ T 세포 수가 ≥ 350 cells/µL입니다. ii. 환자는 연구 등록 전 최소 4주 동안 확립된 항레트로바이러스 요법(ART)(이 연구 내 잠재적인 상호작용으로 인해 특별히 배제되지 않은 약물 사용)을 받고 있으며, 연구 등록 전 HIV 바이러스 부하가 400 copies/mL 미만입니다. 등록.
비. C형 간염 병력이 있는 환자는 다음과 같은 경우 자격이 있습니다. i. 환자는 근치적 항바이러스 치료를 완료했으며 C형 간염 바이러스 수치가 정량 한계 미만입니다. ii. Pt는 C형 간염 항체 양성이지만 이전 치료 또는 자연적 해결로 인해 C형 간염 RNA 음성입니다.
- IV 항균제가 필요한 심각한 활동성 감염 환자.
- 경구 약물의 흡수를 방해하는 중대한 위 또는 기타 장애가 있는 환자.
- 환자는 캡슐을 삼킬 수 없습니다.
- 페드라티닙 시작 전 30일 이내에 시험용 제제(약물, 생물학적 제제, 장치) 연구에 참여한 환자.
- 환자가 연구에 참여하는 경우 환자를 허용할 수 없는 위험에 처하게 하는 실험실 이상 존재를 포함하는 모든 상태를 가집니다.
- 환자는 연구의 데이터를 해석하는 능력을 혼동시키는 상태를 가지고 있습니다.
- 4주 이내의 모든 주요 수술 또는 방사선 요법.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페드라티닙으로 치료
참가자는 각 28일 주기 동안 매일 1일 1회 경구로 페드라티닙을 복용합니다.
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참가자는 1일 1회 400mg PO 용량의 페드라티닙(4-100mg 캡슐)을 받게 됩니다.
페드라티닙은 하루 중 언제든지 투여할 수 있지만 환자는 매일 대략 같은 시간에 용량을 복용하는 것이 좋습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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객관적 임상반응률
기간: 최대 24주
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MDS/MPN 및 CNL에서 페드라티닙의 반응률.
조사관은 수정된 MDS/MPN IWG 제안 반응 기준에 따라 완전 반응(CR), 부분 반응(PR) 또는 임상적 이점(CB)에 의해 정의된 기준선부터 24주까지 임상 반응을 달성한 환자의 비율을 측정합니다.
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최대 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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12주 시점 비장 반응 달성 환자 비율
기간: 12주에
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참가자의 비장 크기를 측정하여 기준 비장 크기 측정값과 비교합니다.
비장 반응은 기준선에서 최소 10cm인 비장의 촉진 가능한 비장비대가 50% 감소하거나, 기준선에서 5cm 이상 촉진 가능한 비장이 촉진 불가능하게 되거나, 부피 평가가 가능한 경우 기준 비장 부피 > 450cc인 환자에서 비장 부피가 ≥ 35% 감소하는 것으로 정의됩니다.
촉진에 의한 비장 반응은 영상 검사에서 비장의 최장 직경이 50% 감소하는 것과 상관관계가 있어야 합니다.
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12주에
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24주 시점에서 비장 반응을 달성한 환자의 비율
기간: 24주에
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참가자의 비장 크기를 측정하여 기준 비장 크기 측정값과 비교합니다.
비장 반응은 기준에서 적어도 10cm인 비장의 촉진 가능한 비장비대가 50% 감소하거나, 기준에서 5cm 이상 촉진 가능한 비장이 비촉진 가능 상태로 변화하거나, 부피 평가가 가능한 경우 기준 비장 부피 > 450 cc인 환자에서 비장 부피가 ≥ 35% 감소하는 것으로 정의됩니다.
촉진에 의한 비장 반응은 영상 검사에서 비장의 최장 직경이 50% 감소하는 것과 상관관계가 있어야 합니다.
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24주에
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12주차에 골수증식종양 증상 평가 설문지 총 증상 점수(MPN-SAF TSS)가 50% 감소한 환자의 비율
기간: 12주차에
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MPN-SAF TSS 점수의 감소는 제84일 평가 시 TSS 점수와 사이클 1 일차의 TSS 점수를 비교하여 측정됩니다. 기준선 TSS ≥ 10인 환자만 증상 반응에 적합합니다. 제84일 평가에서 TSS 점수가 측정되지 않았거나 제84일 평가 전에 연구 약물을 중단한 환자는 TSS 50% 감소가 없는 것으로 간주됩니다. MPN-SAF TSS는 환자가 보고한 가장 흔한 증상(집중력, 조기 포만감, 비활동, 야간 발한, 가려움, 뼈 통증, 복부 불편감, 체중 감소 및 발열)을 포함하는 9개 항목과 "Brief Fatigue Inventory (BFI)"의 한 항목("최악의 피로")으로 구성된 설문지입니다. 각 항목은 0(없음/최상)에서 10(상상할 수 있는 최악/최악)까지 점수가 있습니다. 따라서 점수가 높을수록 증상이 더 심각함을 나타냅니다. |
12주차에
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24주 시점에서 골수증식종양 증상 평가 설문지 총 증상 점수(MPN-SAF TSS)가 50% 감소한 환자의 비율
기간: 24주에
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MPN-SAF TSS 점수의 감소는 사이클 1 일차의 TSS 점수와 84일 평가 시의 TSS 점수를 비교하여 측정됩니다. 기준선 TSS ≥ 10인 환자만 증상 반응에 적합합니다. 84일 평가에서 TSS 점수가 측정되지 않았거나 84일 평가 이전에 연구 약물을 중단한 환자는 TSS 50% 감소가 없는 것으로 간주됩니다. MPN-SAF TSS는 환자가 보고한 가장 흔한 증상(집중력 조기 포만감, 활동 부족, 야간 발한, 가려움증, 뼈 통증, 복부 불편감, 체중 감소 및 발열)을 포함한 9개 항목과 "간편 피로 목록(BFI)"의 한 항목("최악의 피로")으로 구성된 설문지입니다. 각 항목의 점수 범위는 0(없음/가능한 최고 상태)부터 10(상상할 수 있는 최악/가능한 최악 상태)까지입니다. 따라서 점수가 높을수록 증상이 더 심각함을 나타냅니다. |
24주에
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자 전반적 변화 인상 (PGIC) 12주차
기간: 12주째
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환자의 전반적인 변화 인상은 검증된 설문지를 사용하여 평가될 것입니다. 이 설문지에서는 환자들에게 연구 시작 이후 골수섬유증 증상의 변화에 대해 질문합니다.
환자들은 일곱 가지 가능한 답변 중 하나를 선택할 수 있습니다: 매우 많이 개선됨, 많이 개선됨, 약간 개선됨, 변화 없음, 약간 악화됨, 많이 악화됨, 매우 많이 악화됨.
이는 질적으로 보고될 것이며, 특정 답변을 선택한 환자 수를 표로 작성하고 빈도가 보고됩니다.
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12주째
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제24주 환자 전반적 변화 인상(PGIC)
기간: 24주차에
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환자의 전반적인 변화 인상은 검증된 설문지를 사용하여 측정되며, 이 설문지에서는 환자들에게 연구 시작 이후 골수섬유증 증상의 변화에 대해 질문합니다.
환자는 일곱 가지 가능한 답변 중 하나를 선택할 수 있습니다: 매우 많이 개선됨, 많이 개선됨, 최소한으로 개선됨, 변화 없음, 최소한으로 악화됨, 많이 악화됨, 매우 많이 악화됨.
이것은 정성적으로 보고될 것이며, 특정 답변을 선택한 환자의 수가 표로 작성되고 빈도가 보고될 것입니다.
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24주차에
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Andrew Kuykendall, MD, Moffitt Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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