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骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍(MDS/MPN)および慢性好中球性白血病(CNL)におけるフェドラチニブ

骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 (MDS/MPN) および慢性好中球性白血病 (CNL) における Fedratinib の第 2 相試験

この研究の目的は、骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍 (MDS/MPN) および慢性好中球性白血病 (CNL) の参加者におけるフェドラチニブと呼ばれる治験薬の有効性、安全性、忍容性を評価することです。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (推定)

25

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • 募集
        • Moffitt Cancer Center
        • 副調査官:
          • Timothy E Kubal, MD, MBA
        • 副調査官:
          • Jeffrey E Lancet, MD
        • 副調査官:
          • Eric Padron, MD
        • 副調査官:
          • Kendra L Sweet, MD
        • 主任研究者:
          • Andrew Kuykendall, MD
        • 副調査官:
          • Onyee Chan, MD
        • 副調査官:
          • David A Sallman, MD
        • コンタクト:
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan Rogel Cancer Center
        • 主任研究者:
          • Kristen Pettit, MD
        • コンタクト:
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • 募集
        • Cleveland Clinic
        • コンタクト:
        • 主任研究者:
          • Abhay Singh, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 患者は、研究関連の評価/手順が実施される前に、ICFを理解し、自発的に署名する必要があります
  • -インフォームドコンセントに署名した日の年齢が18歳以上。
  • -WHO(2016)の診断基準に従って、以下のいずれかの形態学的に確認された診断:

    1. 非定型慢性骨髄性白血病 (aCML)、BCR-ABL1 陰性
    2. 骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍、分類不能 (MDS/MPN-U)
    3. 環状鉄芽球および血小板増多を伴う骨髄異形成症候群/骨髄増殖性腫瘍 (MDS/MPN-RS-T)
    4. 慢性好中球性白血病 (CNL)。
  • -左肋骨縁(LCM)から5cm以上下の触知可能な脾腫、脾臓容積≧450cc、および/またはMPN-SAF TSS> 10。
  • -Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG)のパフォーマンススコア(PS)が0、1、または2
  • -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守できる。
  • -出産の可能性がある女性(FCBP)は、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性でなければなりません。 FCBP は、性的に成熟した女性が次の場合に考慮されます。1) 子宮摘出術または両側卵巣摘出術を受けていない。または 2) 少なくとも連続 12 か月間、自然に閉経後になっていない。
  • FCBP は、非常に効果的な避妊法を 2 つ使用すること、外科的に無菌であること、または試験治療の最終投与後 30 日までの試験過程で異性愛行為を控えることに同意する必要があります。
  • 男性患者は、研究療法の初回投与から開始して、研究療法の最後の投与から90日後まで、適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 -男性は、研究療法中および研究療法の最後の投与後30日間は精子を提供しないことに同意する必要があります

除外基準:

  • プロトコルに記載されている実験室の異常のいずれか。
  • 患者は妊娠中または授乳中の女性です
  • -患者は、研究治療中に効果的な避妊を使用しない限り、包含#7で以前に定義された出産の可能性のある女性です
  • 患者は、妊娠の可能性のある女性のパートナーである男性です。ただし、包含#9で以前に定義された研究治療中に効果的な避妊を使用することに同意する場合を除きます。
  • -ウェルニッケ脳症(WE)を含む脳症の既往歴のある患者
  • -患者はウェルニッケ脳症(例:重度の運動失調、眼球麻痺または小脳の兆候)を含む脳症の徴候または症状を有し、その場合、チアミン欠乏症を除外する必要があり、可能性のあるウェルニッケ脳症を除外するために脳MRIが必要になる場合があります
  • -患者は、研究への登録前に修正されていない場合、チアミン欠乏症を患っています
  • -CYP3A4またはCYP3A4とCYP2C19の二重阻害剤の中程度または強力な誘導剤であることが知られている医薬品またはハーブ剤との併用治療または使用のある患者。 CYP3A4 の中程度または強力な阻害剤または誘導剤のリストについては、https://www.fda.gov/drugs/drug-interactions-labeling/drug-development-and-drug-interactions の表 3-2 および 3-3 を参照してください。 -表-基質-阻害剤-および-誘導剤。
  • -化学療法、免疫調節薬療法(例、レナリドマイド、ポマリドマイド、サリドマイド、インターフェロン-アルファ)、ルキソリチニブ、アナグレリド、コルチコステロイド> 10 mg /日プレドニゾンまたは同等の患者。 患者がフェドラチニブの開始前に 14 日間以上安定した用量を使用している限り、白血球増加を制御するために使用されている場合、患者はヒドロキシ尿素 (例: ヒドレア) を使用し続けることができます。
  • フェドラチニブによる前治療
  • -フェドラチニブ開始前の14日以内に骨髄増殖(例、G-CSF)因子による治療を受けている患者
  • 1日150mg以上のアスピリン治療を受けている患者。
  • -慢性肝疾患(例えば、慢性アルコール性肝疾患、自己免疫性肝炎、硬化性胆管炎、原発性胆汁性肝硬変)の診断を受けた患者。
  • 活動性(制御されていない、転移性)の二次悪性腫瘍を有する患者は除外されます。
  • -制御されていないうっ血性心不全の患者(ニューヨーク心臓協会分類3または4)。
  • -既知のヒト免疫不全ウイルス(HIV)、活動性感染性B型肝炎(Hep B)、および/または活動性C型肝炎(Hep C)の患者。

    を。次の基準が満たされている場合、既知の HIV に感染している患者が対象となります。患者の CD4+ T 細胞数は 350 細胞/μL 以上 ii. -患者は、確立された抗レトロウイルス療法(ART)(この研究内での相互作用の可能性のために特に除外されていない薬を使用)を少なくとも4週間受けています 研究登録前のHIVウイルス量が400コピー/ mL未満登録。

    b. Hep C 感染歴のある患者は、次の場合に適格です。患者は根治的抗ウイルス治療を完了し、C型肝炎ウイルス量が定量限界未満である ii. Pt は Hep C 抗体陽性ですが、以前の治療または自然消散のために Hep C RNA 陰性です。

  • -IV抗菌薬を必要とする深刻な活動性感染症の患者。
  • -経口薬の吸収を阻害する重大な胃またはその他の障害がある患者。
  • 患者はカプセルを飲み込むことができません。
  • -フェドラチニブの開始前30日以内に治験薬(薬物、生物製剤、デバイス)の研究に参加した患者。
  • -患者は、実験室の異常の存在を含む何らかの状態にあり、患者が研究に参加した場合、許容できないリスクにさらされます。
  • -患者は、研究からのデータを解釈する能力を混乱させる何らかの状態を持っています。
  • -4週間以内の大手術または放射線療法。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:フェドラチニブによる治療
参加者は、フェドラチニブを 1 日 1 回、28 日サイクルごとに毎日経口摂取します。
参加者には、1日1回400 mg POの用量でフェドラチニブが投与されます(4〜100 mgカプセル)。 フェドラチニブは 1 日のいつでも投与できますが、患者は毎日ほぼ同じ時間に投与することをお勧めします。
他の名前:
  • インレビック

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
客観的な臨床反応率
時間枠:24週間まで
MDS/MPN および CNL におけるフェドラチニブの奏効率。 治験責任医師は、修正された MDS/MPN IWG 提案された反応基準により、ベースラインから 24 週までに完全反応 (CR)、部分反応 (PR)、または臨床的利益 (CB) によって定義される臨床反応を達成した患者の割合を測定します。
24週間まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週で脾臓反応を達成した患者の割合
時間枠:12週で
参加者の脾臓サイズを測定し、ベースラインの脾臓サイズ測定値と比較します。 脾臓反応は、ベースラインで少なくとも 10cm の脾臓の触知可能な脾腫が 50% 減少すること、ベースラインで 5cm 以上触知できる脾臓が触知不能になること、または容量測定が可能な場合は、ベースラインの脾臓容積が 450 cc を超える患者では、脾臓容積が 35% 以上減少。 触診による脾臓の反応は、イメージングによる脾臓の最長直径の 50% の減少と相関する必要があります。
12週で
24週で脾臓反応を達成した患者の割合
時間枠:24週で
参加者の脾臓サイズを測定し、ベースラインの脾臓サイズ測定値と比較します。 脾臓反応は、ベースラインで少なくとも 10cm の脾臓の触知可能な脾腫が 50% 減少すること、ベースラインで 5cm 以上触知できる脾臓が触知不能になること、または容量測定が可能な場合は、ベースラインの脾臓容積が 450 cc を超える患者では、脾臓容積が 35% 以上減少。 触診による脾臓の反応は、イメージングによる脾臓の最長直径の 50% の減少と相関する必要があります。
24週で
骨髄増殖性腫瘍症状評価フォームの合計症状スコア (MPN-SAF TSS) が 12 週で 50% 減少した患者の割合
時間枠:12週で

MPN-SAF TSS スコアの減少は、84 日目の評価での TSS スコアをサイクル 1 の 1 日目の TSS スコアと比較することによって測定されます。 ベースラインの TSS が 10 以上の患者のみが、症状に対する反応の対象となります。 84日目の評価で実施されたTSSスコアを持たない患者、または84日目の評価の前に治験薬を中止した患者は、TSSが50%減少していないと見なされます。

MPN-SAF TSS は、患者から報告された最も一般的な症状 (集中力、早期満腹感、運動不足、寝汗、かゆみ、骨の痛み、腹部の不快感、体重減少、発熱) を含む 9 つの項目と、1 つの項目 (「最悪の症状」) を含むアンケートです。疲労」) 「簡単な疲労目録 (BFI)」から。 各項目には、0 (なし/可能な限り良い) から 10 (想像できる限り最悪/可能な限り悪い) の範囲のスコアがあります。 したがって、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します

12週で
骨髄増殖性腫瘍症状評価フォームの合計症状スコア (MPN-SAF TSS) が 24 週で 50% 減少した患者の割合
時間枠:24週で

MPN-SAF TSS スコアの減少は、84 日目の評価での TSS スコアをサイクル 1 の 1 日目の TSS スコアと比較することによって測定されます。 ベースラインの TSS が 10 以上の患者のみが、症状に対する反応の対象となります。 84日目の評価で実施されたTSSスコアを持たない患者、または84日目の評価の前に治験薬を中止した患者は、TSSが50%減少していないと見なされます。

MPN-SAF TSS は、患者から報告された最も一般的な症状 (集中力、早期満腹感、運動不足、寝汗、かゆみ、骨の痛み、腹部の不快感、体重減少、発熱) を含む 9 つの項目と、1 つの項目 (「最悪の症状」) を含むアンケートです。疲労」) 「簡単な疲労目録 (BFI)」から。 各項目には、0 (なし/可能な限り良い) から 10 (想像できる限り最悪/可能な限り悪い) の範囲のスコアがあります。 したがって、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します

24週で

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
12週目の患者の全体的な変化の印象(PGIC)
時間枠:12週目
患者の全体的な変化の印象は、検証された質問票を使用して測定されます。この質問票では、患者は研究開始後の骨髄線維症の症状の変化について尋ねられます。 患者は、次の 7 つの潜在的な回答から 1 つを選択できます。非常に改善された、非常に改善された、わずかに改善された、変化なし、わずかに悪化した、非常に悪化した、非常に悪化した。 これは定性的に報告され、特定の回答を選択した患者の数が集計され、頻度が報告されます。
12週目
24週目の患者の全体的な変化の印象(PGIC)
時間枠:24週目
患者の全体的な変化の印象は、検証された質問票を使用して測定されます。この質問票では、患者は研究開始後の骨髄線維症の症状の変化について尋ねられます。 患者は、次の 7 つの潜在的な回答から 1 つを選択できます。非常に改善された、非常に改善された、わずかに改善された、変化なし、わずかに悪化した、非常に悪化した、非常に悪化した。 これは定性的に報告され、特定の回答を選択した患者の数が集計され、頻度が報告されます。
24週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

捜査官

  • 主任研究者:Andrew Kuykendall, MD、Moffitt Cancer Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月1日

一次修了 (推定)

2024年12月1日

研究の完了 (推定)

2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

2021年12月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年12月15日

最初の投稿 (実際)

2022年1月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月13日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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