Bardet-Biedl 증후군(BBS) 치료를 위한 Setmelanotide에 대한 확장된 액세스 프로토콜
2022년 8월 8일 업데이트: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
대체 치료 옵션이 없는 적격 BBS 환자에게 세트멜라노타이드(3mg, 피하[SC], 1일 1회 투여)에 대한 치료 접근을 제공하도록 설계된 개방형, 단일 암, 다기관 확장 접근 프로토콜[EAP].
모든 환자는 치료 의사의 재량에 따라 그리고 임상적 혜택을 받는 동안 계속해서 세트멜라노타이드를 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 BBS가 있고 대체 치료 옵션이 없는 적격 환자에게 세트멜라노타이드에 대한 치료 접근을 제공하도록 설계된 개방형, 다기관, EAP입니다.
환자는 세트멜라노타이드 개시 전, 그리고 세트멜라노타이드 개시 후 3개월 간격으로(임상적으로 지시된 경우 더 자주) 임상 및 안전성 평가를 받고 치료가 완료되거나 중단될 때까지 받게 됩니다. 모든 환자는 치료 중단 후 4주(30일) 후속 안전성 평가를 받아야 합니다.
프로그램의 종료는 마지막 환자의 마지막 예상 평가 또는 이러한 적응증에서 세트멜라노타이드의 상환 및 상업화 날짜 중 먼저 도래하는 날짜로 정의됩니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
모두
설명
이전 세트멜라노타이드 임상 시험에 참여하지 않은 환자는 다음 연구의 적격성 기준을 모두 충족해야 합니다.
포함 기준:
- BBS의 임상 진단
- 만 6세 이상 남녀
- 18세 이상 환자의 비만(≥30kg/m2) 또는 6~17세 환자의 성장 차트 평가에서 연령 및 성별에 대한 체중 >97번째 백분위수
- 임신 가능성이 있는 여성 참여자는 임신하지 않은 것으로 확인되어야 합니다.
- 우울증과 같은 심각한 신경정신병적 장애가 있는 환자는 세트멜라노타이드 사용에 대한 이익/위험 비율에 대해 신중하게 평가해야 합니다.
- 치료 의사가 결정한 대로 setmelanotide를 사용한 다른 임상 시험에 등록할 수 없는 환자
제외 기준:
- 사구체 여과율(GFR) <60 mL/min/1.73m2로 정의되는 중등도에서 중증의 신장 기능 장애
- 피부암(비침습성 기저 또는 편평 세포 병변 제외) 흑색종의 병력 또는 가까운 가족력(부모 또는 형제자매), 또는 안구 피부 백색증 환자 병력
- 일일 주사 요법을 준수할 수 없음
이전 세트멜라노타이드 임상 시험에 참여한 적이 있고 연구의 모든 적격성 기준을 충족했으며 18세 이상 환자의 체중이 최소 5% 감소하거나 5% 감소로 정의되는 의미 있는 임상적 이점을 보여준 환자 기준선에서 선행 연구가 끝날 때까지 18세 미만인 환자의 BMI가 적격입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 7일
처음 게시됨 (실제)
2022년 1월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 8일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .