Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennettu pääsyprotokolla Setmelanotidelle Bardet-Biedlin oireyhtymän (BBS) hoitoon

maanantai 8. elokuuta 2022 päivittänyt: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Avoin, yksihaarainen, monikeskus, Expanded Access Protocol [EAP], joka on suunniteltu tarjoamaan hoitoon pääsy setmelanotidiin (3 mg, ihonalaisesti [SC], kerran päivässä) kelvollisille BBS-potilaille, joilla ei ole vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja. Kaikki potilaat saavat edelleen setmelanotidia hoitavan lääkärin harkinnan mukaan ja niin kauan kuin he saavat kliinistä hyötyä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Hyväksytty markkinointiin

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin, monikeskus, EAP, joka on suunniteltu tarjoamaan hoitoon pääsy setmelanotidiin kelvollisille potilaille, joilla on BBS ja joilla ei ole vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja.

Potilaille tehdään kliiniset ja turvallisuusarvioinnit ennen setmelanotide-hoidon aloittamista ja sen jälkeen kolmen kuukauden välein - tai useammin, jos se on kliinisesti aiheellista - setmelanotide-hoidon aloittamisen jälkeen ja kunnes hoito on päättynyt tai lopetettu. Kaikilla potilailla on oltava 4 viikon (30 päivän) seurantaturvallisuusarviointi hoidon lopettamisen jälkeen.

Ohjelman päättyminen määritellään viimeiseksi odotetuksi viimeisen potilaan arvioinnin tai setmelanotidin korvaus- ja kaupallistamispäivämääräksi näissä käyttöaiheissa sen mukaan, kumpi tulee ensin.

Opintotyyppi

Laajennettu käyttöoikeus

Laajennettu käyttöoikeustyyppi

  • Hoito IND/protokolla

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Potilaiden, jotka eivät ole osallistuneet mihinkään aikaisempaan kliiniseen setmelanotide-tutkimukseen, on täytettävä kaikki seuraavat tutkimuksen kelpoisuusvaatimukset:

Sisällyttämiskriteerit:

  1. BBS:n kliininen diagnoosi
  2. Miehet ja naiset iältään ≥6 vuotta
  3. Lihavuus (≥30 kg/m2) potilailla, jotka ovat ≥18-vuotiaita tai paino > 97. prosenttipiste iän ja sukupuolen mukaan kasvukaavion arvioinnissa 6–17-vuotiaille potilaille
  4. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on vahvistettava, että he eivät ole raskaana
  5. Potilaat, joilla on merkittäviä neuropsykiatrisia häiriöitä, kuten masennusta, tulee arvioida huolellisesti setmelanotidin käytön hyöty-riskisuhteen suhteen.
  6. Potilaat, jotka eivät voi ilmoittautua toiseen kliiniseen setmelanotide-tutkimukseen hoitavan lääkärin määräämällä tavalla

Poissulkemiskriteerit:

  1. Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään glomerulussuodatusnopeudeksi (GFR) <60 ml/min/1,73 m2
  2. Anamneesi tai lähisukuhistoria (vanhemmat tai sisarukset) ihosyöpää (lukuun ottamatta ei-invasiivista tyvisolu- tai levyepiteelivauriota) melanooma tai potilaalla on ollut silmän ihoalbinismia
  3. Kyvyttömyys noudattaa päivittäistä injektio-ohjelmaa

Potilaat, jotka ovat osallistuneet mihin tahansa aiempaan kliiniseen setmelanotiditutkimukseen, ovat täyttäneet kaikki tutkimuksen kelpoisuuskriteerit ja osoittaneet merkittävää kliinistä hyötyä, joka määritellään vähintään 5 %:n painonpudotukseksi ≥18-vuotiailla potilailla tai 5 %:lla BMI:ssä alle 18-vuotiailla potilailla lähtötilanteesta edellisen tutkimuksen loppuun saakka.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Tiistai 11. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 10. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. elokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RM-493-036

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa