Ein erweitertes Zugangsprotokoll für Setmelanotid zur Behandlung des Bardet-Biedl-Syndroms (BBS)

Patienten, die an keiner früheren klinischen Studie mit Setmelanotid teilgenommen haben, müssen alle Zulassungskriterien der folgenden Studie erfüllen:

Einschlusskriterien:

1. Klinische Diagnose von BBS
2. Männer und Frauen im Alter von ≥6 Jahren
3. Adipositas (≥ 30 kg/m2) bei Patienten ≥ 18 Jahre oder Gewicht > 97. Perzentile für Alter und Geschlecht in der Wachstumskurvenbewertung für Patienten im Alter von 6 bis 17 Jahren
4. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen als nicht schwanger bestätigt werden
5. Patienten mit signifikanten neuropsychiatrischen Erkrankungen wie Depressionen sollten hinsichtlich des Nutzen-Risiko-Verhältnisses für die Anwendung von Setmelanotid sorgfältig abgewogen werden
6. Patienten, die nach Feststellung des behandelnden Arztes nicht an einer anderen klinischen Studie mit Setmelanotid teilnehmen können

Ausschlusskriterien:

1. Mittelschwere bis schwere Nierenfunktionsstörung, definiert als glomeruläre Filtrationsrate (GFR) < 60 ml/min/1,73 m2
2. Anamnese oder enge Familienanamnese (Eltern oder Geschwister) von Hautkrebs (ausgenommen nicht-invasive Basal- oder Plattenepithelläsion) Melanom oder Patientenanamnese von okulärem Hautalbinismus
3. Unfähigkeit, ein tägliches Injektionsschema einzuhalten

Patienten, die an einer früheren klinischen Studie zu Setmelanotid teilgenommen haben, alle Eignungskriterien der Studie erfüllt haben und einen bedeutenden klinischen Nutzen gezeigt haben, definiert als eine Verringerung des Körpergewichts um mindestens 5 % bei Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren oder eine Verringerung um 5 % des BMI bei Patienten im Alter von < 18 Jahren vom Ausgangswert bis zum Ende der vorangegangenen Studie.