En utvidet tilgangsprotokoll for Setmelanotide for Treatment of Bardet-Biedl Syndrome (BBS)

Pasienter som ikke har deltatt i noen tidligere kliniske studier med setmelanotid, må oppfylle alle følgende studies kvalifikasjonskriterier:

Inklusjonskriterier:

1. Klinisk diagnose av BBS
2. Hanner og kvinner i alderen ≥6 år
3. Fedme (≥30 kg/m2) for pasienter ≥18 år eller vekt >97. persentil for alder og kjønn på vekstdiagramvurdering for pasienter i alderen 6 til 17 år
4. Kvinnelige deltakere i fertil alder må bekreftes som ikke-gravide
5. Pasienter med betydelige nevropsykiatriske lidelser som depresjon bør vurderes nøye med hensyn til nytte/risiko-forholdet ved bruk av setmelanotid
6. Pasienter som ikke kan delta i en annen klinisk studie med setmelanotid som bestemt av den behandlende legen

Ekskluderingskriterier:

1. Moderat til alvorlig nedsatt nyrefunksjon definert som glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) <60 ml/min/1,73 m2
2. Anamnese eller nær familiehistorie (foreldre eller søsken) med hudkreft (unntatt ikke-invasiv basal eller plateepitel lesjon) melanom, eller pasienthistorie med okulær kutan albinisme
3. Manglende evne til å overholde et daglig injeksjonsregime

Pasienter som har deltatt i en tidligere klinisk studie med setmelanotid, har oppfylt alle studiens kvalifikasjonskriterier og har vist meningsfull klinisk fordel, definert som minst 5 % reduksjon i kroppsvekt for pasienter i alderen ≥18 år eller 5 % reduksjon. i BMI hos pasienter i alderen <18 år fra baseline til slutten av forrige studie, vil være kvalifisert.