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Un protocole d'accès élargi pour Setmelanotide pour le traitement du syndrome de Bardet-Biedl (BBS)

8 août 2022 mis à jour par: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Un protocole d'accès élargi [EAP] multicentrique, à un seul bras, ouvert, conçu pour fournir un accès au traitement au setmélanotide (3 mg, administré par voie sous-cutanée [SC], une fois par jour) aux patients éligibles atteints de BBS qui n'ont pas d'autres options de traitement. Tous les patients continueront de recevoir le setmélanotide à la discrétion du médecin traitant et tant qu'ils en retireront un bénéfice clinique.

Aperçu de l'étude

Statut

Approuvé pour la commercialisation

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'un PAE multicentrique ouvert, conçu pour fournir un accès au traitement au setmélanotide aux patients éligibles qui ont un BBS et qui n'ont pas d'autres options de traitement.

Les patients subiront des évaluations cliniques et de sécurité avant l'initiation du setmélanotide, puis tous les 3 mois - ou plus fréquemment si cliniquement indiqué - après l'initiation du setmélanotide et jusqu'à ce que le traitement soit terminé ou arrêté. Tous les patients doivent avoir une évaluation de sécurité de suivi de 4 semaines (30 jours) après l'arrêt du traitement.

La fin du programme est définie comme la dernière évaluation prévue du dernier patient ou la date de remboursement et de commercialisation du setmélanotide dans ces indications, selon la première éventualité.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Traitement IND/Protocole

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Les patients qui n'ont participé à aucun essai clinique antérieur sur le setmélanotide doivent remplir tous les critères d'éligibilité suivants :

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic clinique du BBS
  2. Hommes et femmes âgés de ≥ 6 ans
  3. Obésité (≥ 30 kg/m2) pour les patients âgés de ≥ 18 ans ou poids > 97e centile pour l'âge et le sexe sur l'évaluation de la courbe de croissance pour les patients âgés de 6 à 17 ans
  4. Les participantes en âge de procréer doivent être confirmées comme non enceintes
  5. Les patients présentant des troubles neuropsychiatriques importants tels que la dépression doivent être soigneusement évalués en ce qui concerne le rapport bénéfice/risque de l'utilisation du setmélanotide
  6. Patients incapables de s'inscrire à un autre essai clinique avec le setmélanotide tel que déterminé par le médecin traitant

Critère d'exclusion:

  1. Dysfonctionnement rénal modéré à sévère défini par un débit de filtration glomérulaire (DFG) < 60 mL/min/1,73 m2
  2. Antécédents ou antécédents familiaux proches (parents ou frères et sœurs) de cancer de la peau (à l'exclusion des lésions basocellulaires ou épidermoïdes non invasives), de mélanome ou d'antécédents d'albinisme cutané oculaire
  3. Incapacité à se conformer à un schéma d'injection quotidien

Les patients qui ont participé à un essai clinique antérieur sur le setmélanotide, ont satisfait à tous les critères d'éligibilité de l'étude et ont montré un bénéfice clinique significatif, défini comme une réduction d'au moins 5 % du poids corporel pour les patients âgés de ≥ 18 ans ou une réduction de 5 % de l'IMC chez les patients âgés de moins de 18 ans depuis le début de l'étude jusqu'à la fin de l'étude précédente, seront éligibles.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 novembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2022

Première publication (RÉEL)

11 janvier 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

10 août 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 août 2022

Dernière vérification

1 août 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RM-493-036

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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