Een uitgebreid toegangsprotocol voor Setmelanotide voor de behandeling van het Bardet-Biedl-syndroom (BBS)

Patiënten die niet hebben deelgenomen aan een eerdere klinische studie met setmelanotide, moeten voldoen aan alle criteria van de volgende studie om in aanmerking te komen:

Inclusiecriteria:

1. Klinische diagnose van BBS
2. Mannen en vrouwen van ≥6 jaar
3. Obesitas (≥30 kg/m2) voor patiënten ≥18 jaar of gewicht >97e percentiel voor leeftijd en geslacht op groeigrafiekbeoordeling voor patiënten van 6 tot 17 jaar
4. Van vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moet worden bevestigd dat ze niet zwanger zijn
5. Patiënten met significante neuropsychiatrische stoornissen zoals depressie moeten zorgvuldig worden geëvalueerd met betrekking tot de baten/risicoverhouding voor het gebruik van setmelanotide
6. Patiënten die zich niet kunnen inschrijven voor een andere klinische studie met setmelanotide, zoals bepaald door de behandelend arts

Uitsluitingscriteria:

1. Matige tot ernstige nierfunctiestoornis gedefinieerd als een glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) <60 ml/min/1,73 m2
2. Voorgeschiedenis of naaste familiegeschiedenis (ouders of broers en zussen) van huidkanker (exclusief niet-invasieve basale of plaveiselcellaesie) melanoom, of patiëntgeschiedenis van oculair cutaan albinisme
3. Onvermogen om te voldoen aan een dagelijks injectieregime

Patiënten die hebben deelgenomen aan een eerder klinisch onderzoek met setmelanotide, aan alle geschiktheidscriteria van het onderzoek hebben voldaan en significant klinisch voordeel hebben aangetoond, gedefinieerd als een vermindering van het lichaamsgewicht van ten minste 5% voor patiënten van ≥18 jaar of een vermindering van 5% in BMI bij patiënten <18 jaar vanaf baseline tot het einde van de voorgaande studie, komen in aanmerking.