バルデ・ビードル症候群（BBS）の治療のためのセメラノチドの拡張アクセスプロトコル
2022年8月8日 更新者：Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
オープンラベル、単群、多施設、拡張アクセスプロトコル [EAP] は、代替治療の選択肢がない適格な BBS 患者にセメラノチド (3 mg、皮下投与 [SC]、1 日 1 回) への治療アクセスを提供するように設計されています。
すべての患者は、治療する医師の裁量で、臨床的利益を得ている間、引き続きセットメラノチドを受けます。
調査の概要
詳細な説明
これはオープンラベルの多施設共同 EAP であり、BBS を持っていて代替治療の選択肢がない適格な患者に setmelanotide への治療アクセスを提供するように設計されています。
患者は、セットメラノチドの開始前に臨床的および安全性の評価を受け、その後、セットメラノチドの開始後、治療が完了するか中止されるまで、3か月間隔で、または臨床的に必要な場合はより頻繁に行われます。 すべての患者は、治療中止後、4 週間 (30 日) の安全性評価をフォローアップする必要があります。
プログラムの終了は、最後の患者の最後に予想される評価日、またはこれらの適応症における setmelanotide の償還日および商品化日のいずれか早い方として定義されます。
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 治療IND/プロトコル
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
説明
以前の setmelanotide 臨床試験に参加したことがない患者は、次の試験の適格基準をすべて満たす必要があります。
包含基準:
- BBSの臨床診断
- 6歳以上の男女
- -18歳以上の患者の肥満（30kg / m2以上）または体重が6〜17歳の患者の成長チャート評価で年齢と性別の97パーセンタイルを超える
- -出産の可能性のある女性参加者は、妊娠していないことを確認する必要があります
- うつ病などの重大な神経精神障害を有する患者は、セットメラノチドの使用に関するベネフィット/リスク比に関して慎重に評価する必要があります。
- -別の臨床試験に登録できない患者 setmelanotideを使用して、担当医が決定した
除外基準:
- -糸球体濾過率（GFR）<60 mL /分/ 1.73m2として定義される中等度から重度の腎機能障害
- -皮膚がんの病歴または家族歴（両親または兄弟）（非侵襲性基底細胞または扁平上皮細胞病変を除く）黒色腫、または眼皮膚白皮症の患者歴
- 毎日の注射レジメンを遵守できない
-以前のセットメラノチド臨床試験に参加した患者は、試験の適格基準をすべて満たしており、有意義な臨床的利益を示しています。これは、18歳以上の患者の体重の少なくとも5％の減少または5％の減少として定義されますベースラインから前の研究の終わりまでの年齢が18歳未満の患者のBMIが対象となります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Linda Shapiro, M.D., Ph.D.、Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2021年11月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月7日
最初の投稿 (実際)
2022年1月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月8日
最終確認日
2022年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。