Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол расширенного доступа к сетмеланотиду для лечения синдрома Барде-Бидля (BBS)

8 августа 2022 г. обновлено: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Открытый одногрупповой многоцентровый протокол расширенного доступа [EAP], разработанный для обеспечения доступа к лечению сетмеланотидом (3 мг, вводимого подкожно [п/к] один раз в день) для подходящих пациентов с BBS, у которых нет альтернативных вариантов лечения. Все пациенты будут продолжать получать сетмеланотид по усмотрению лечащего врача и пока они получают клиническую пользу.

Обзор исследования

Статус

Одобрено для маркетинга

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытая многоцентровая программа EAP, предназначенная для предоставления доступа к лечению сетмеланотидом подходящим пациентам с BBS и у которых нет альтернативных вариантов лечения.

Пациенты проходят клиническую оценку и оценку безопасности перед началом приема сетмеланотида, а затем с интервалом в 3 месяца или чаще, если это клинически показано, после начала лечения сетмеланотидом и до завершения или прекращения лечения. Все пациенты должны пройти 4-недельную (30-дневную) последующую оценку безопасности после прекращения лечения.

Окончание программы определяется как последняя ожидаемая оценка последнего пациента или дата возмещения расходов и коммерциализации сетмеланотида по этим показаниям, в зависимости от того, что наступит раньше.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

  • Лечение IND/протокол

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Пациенты, которые не принимали участие в каком-либо предыдущем клиническом исследовании сетмеланотида, должны соответствовать всем следующим критериям приемлемости исследования:

Критерии включения:

  1. Клинический диагноз ББС
  2. Самцы и самки в возрасте ≥6 лет
  3. Ожирение (≥30 кг/м2) для пациентов ≥18 лет или вес >97-го процентиля для возраста и пола по шкале оценки роста для пациентов в возрасте от 6 до 17 лет
  4. Женщины-участницы детородного возраста должны быть подтверждены как небеременные.
  5. Пациентов со значительными нервно-психическими расстройствами, такими как депрессия, следует тщательно обследовать в отношении соотношения польза/риск применения сетмеланотида.
  6. Пациенты, которые не могут участвовать в другом клиническом исследовании сетмеланотида по решению лечащего врача.

Критерий исключения:

  1. Умеренная или тяжелая почечная дисфункция, определяемая как скорость клубочковой фильтрации (СКФ) <60 мл/мин/1,73 м2
  2. История или близкий семейный анамнез (родители или братья и сестры) рака кожи (за исключением неинвазивного базальноклеточного или плоскоклеточного поражения), меланомы или пациента с глазным кожным альбинизмом в анамнезе
  3. Невозможность соблюдать ежедневный режим инъекций

Пациенты, которые принимали участие в любом предыдущем клиническом исследовании сетмеланотида, соответствовали всем критериям включения в исследование и продемонстрировали значимую клиническую пользу, определяемую как снижение массы тела не менее чем на 5% для пациентов в возрасте ≥18 лет или снижение на 5%. ИМТ у пациентов в возрасте <18 лет от исходного уровня до конца предыдущего исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rhythm Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

  • Учебный стул: Linda Shapiro, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Rhythm Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 января 2022 г.

Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

11 января 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

10 августа 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 августа 2022 г.

Последняя проверка

1 августа 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RM-493-036

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться