Um protocolo de acesso expandido para setmelanotida para tratamento da síndrome de Bardet-Biedl (BBS)

Os pacientes que não participaram de nenhum ensaio clínico anterior com setmelanotida devem preencher todos os critérios de elegibilidade do estudo a seguir:

Critério de inclusão:

1. Diagnóstico clínico de BBS
2. Homens e mulheres com idade ≥6 anos
3. Obesidade (≥30 kg/m2) para pacientes ≥18 anos ou peso > percentil 97 para idade e sexo na avaliação do gráfico de crescimento para pacientes de 6 a 17 anos
4. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ser confirmadas como não grávidas
5. Pacientes com distúrbios neuropsiquiátricos significativos, como depressão, devem ser cuidadosamente avaliados quanto à relação benefício/risco do uso de setmelanotida
6. Pacientes incapazes de se inscrever em outro ensaio clínico com setmelanotida conforme determinado pelo médico assistente

Critério de exclusão:

1. Disfunção renal moderada a grave definida como uma taxa de filtração glomerular (GFR) <60 mL/min/1,73m2
2. História ou história familiar próxima (pais ou irmãos) de câncer de pele (excluindo lesão não invasiva de células escamosas ou basais) melanoma ou história do paciente de albinismo cutâneo ocular
3. Incapacidade de cumprir um regime de injeção diária

Pacientes que participaram de qualquer ensaio clínico anterior com setmelanotida, atenderam a todos os critérios de elegibilidade do estudo e demonstraram benefício clínico significativo, definido como uma redução de pelo menos 5% no peso corporal para pacientes com idade ≥18 anos ou uma redução de 5% no IMC em pacientes com idade <18 anos desde o início até o final do estudo anterior, serão elegíveis.