선택된 FGFR1-3 변형이 있는 진행성 고형 및 CNS 종양 또는 재발성 또는 진행성 저등급 신경아교종 환자에서 인피그라티닙을 사용한 연구 (NEWEL)
2023년 2월 21일 업데이트: Helsinn Healthcare SA
진행성 고형 및 중추신경계(CNS) 종양이 있는 소아 피험자(1b상) 및 선택된 FGFR1, FGFR2, 또는 FGFR3 변경(2상)
1b상 연구는 Infigratinib의 소아 권장 2상 용량(RP2D) 결정을 목표로 합니다.
2상 연구는 infigratinib의 효능과 안전성을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
1b단계:
진행성 고형 및 CNS 종양 또는 선택된 FGFR1-3 변경이 있는 재발성 또는 진행성 저등급 신경아교종을 가진 소아 피험자는 소아 권장 2상 용량(RP2D)을 결정하고 안전성을 평가하기 위해 3가지 용량 수준에서 표준 용량 증량을 따를 것입니다. .
용량 증량 결정은 3개의 용량 수준 코호트를 통해 평가될 것이다.
2 단계:
선택된 FGFR1-3 변형이 있는 LGG가 있는 소아 및 성인 피험자(RP2D에서 인피그라티닙을 투여받은 피험자 포함)에서 효능 및 안전성을 평가합니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Baden-Wuerttemberg
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Heidelberg, Baden-Wuerttemberg, 독일, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg (UKHD) - Zentrum fuer Kinder- und Jugendmedizin - Klinik Kinderheilkunde III
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital at Stanford University Medical Center
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010-2916
- Children's National Hospital - Brain Tumor Institute
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27702-3624
- Duke Cancer Institute (DCI) - The Preston Robert Tisch Brain Tumor Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224-1529
- UPCM - Children's Hospital of Pittsburgh
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- University of Alberta - Stollery Children's Hospital (SCH)
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital (MCH)
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- University of Toronto - the Hospital For Sick Children (Sickkids)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
1b단계:
- 피험자는 스크리닝 방문 시 ≥ 3세 내지 <18세이어야 합니다.
다음 중 하나에 대한 확인된 진단:
- LGG(WHO 등급 I 또는 II 신경아교종)는 신경아교종 또는 혼합 신경교 종양을 포함하여 중추신경계 종양의 WHO 등급과 일치하는 조직학, 분자 및 임상 기준에 근거합니다.
- 조직학적/세포학적으로 확인된 CNS 종양(LGG 제외).
- 조직학적/세포학적으로 확인된 진행성 고형 종양.
- 표준 요법 후 질병이 재발하거나 진행됩니다(이용 가능한 표준 요법이 피험자에게 부적절하다고 간주되지 않는 한 종양 유형 및 질병 단계에 적합한 적어도 1개의 사전 표준 요법).
스크리닝 단계 2:
- 재발성 또는 진행성(이전 표준 치료 1회 이상) LGG(WHO 등급 I 또는 II 신경아교종)의 진단 중추 신경계.
- 스크리닝 방문 시 3세 이상.
스크리닝 시 1b/2상(모든 피험자):
- 경구 약물을 삼키고 유지할 수 있습니다.
- 자몽, 자몽 주스, 자몽 잡종, 석류, 스타 후르츠, 포멜로, 세비야 오렌지 또는 이러한 과일 주스가 포함된 제품의 소비를 중단할 의향이 있습니다. 연구 약물의 첫 번째 투여 전 7일 이내에 이를 섭취하지 않았습니다.
- 예정된 방문, 치료 계획 및 실험실 테스트를 기꺼이 준수할 수 있습니다.
성 및 피임/장벽 요건
- 소아 및 성인 피험자의 연령과 성적 활동에 적합하고 현지 규정에서 요구하는 대로 피임 및 장벽 사용과 임신 테스트가 필요합니다.
- 주제는 남성과 여성이 될 수 있습니다.
- 법적 보호자 또는 간병인은 일반 건강 항목을 포함하여 소아 피험자의 집에 가져가는 기록을 정확하게 유지할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- FGFR1-3 선택적 억제제로 사전 치료.
- 연구자의 의견으로는 적절한 요법으로 적절하게 제어할 수 없거나 연구 약물을 견딜 수 있는 피험자의 능력을 손상시킬 것으로 알려진 알려진 심각한 활동성 감염 또는 임의의 임상적으로 유의한 전신 질환.
- 연구 치료를 시작하기 전 4주 이내에 CYP3A4의 강력한 유도제인 항경련제(즉, 카르바마제핀, 페노바르비탈, 페니토인)를 투여 받았습니다.
- 약초 제제를 포함하여, 치료 시작으로부터 4주 이내에 CYP3A4의 강력하고 중간 정도의 유도제 또는 치료 시작으로부터 1주 이내에 CYP3A4의 억제제로 알려진 제제로 현재 치료를 받고 있는 자; 혈청 인 및/또는 칼슘 농도를 증가시키는 약물; 연구 요법 시작 전 4일 이내에 양성자 펌프 억제제(예: 오메프라졸) 또는 연구 요법 시작 전 2일 이내에 H2 수용체 길항제(예: 파모티딘)의 사용.
- 제어할 수 없는 발작.
- 수포성/띠 각막병증을 포함하되 이에 국한되지 않는 각막 또는 망막 장애/각막병증의 현재 증거가 있음; 각막 찰과상, 염증 또는 궤양; 또는 안과 검사로 확인된 각결막염. 조사자에 의해 평가된 무증상 안과 질환이 있는 피험자는 연구 참여에 대한 최소한의 위험이 있는 것으로 연구에 등록할 수 있습니다.
- 잘 조절되지 않는 한 칼슘/인 항상성의 내분비 변화(예: 부갑상선 장애, 부갑상선 절제 병력, 종양 용해, 종양 석회화)의 현재 증거가 있습니다.
- 석회화된 림프절, 경미한 폐 실질 석회화, 작은 신장 낭종 또는 결석 석회화 및 무증상 관상 석회화.
- 위장관(GI) 기능 장애 또는 경구 인피그라티닙의 흡수를 유의하게 변화시킬 수 있는 위장관 질환(예: 활동성 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 설사, 흡수장애 증후군, 소장 절제술)이 있는 경우.
- 등록 2주 이내에 대수술을 받았거나 열린 상처가 완전히 치유되지 않은 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 인피그라티닙(BGJ398)
일반명: 인피그라티닙. 제형: 18mg 및 25mg 스프링클 캡슐 및 25mg, 75mg, 100mg 캡슐. 1b상 RP2D가 결정될 때까지 세 가지 용량 수준 증량. 2 단계
빈도: 각 28일 치료 주기에서 21일 동안 매일 1회. 기간: 진행, 사망 또는 허용할 수 없는 독성이 발생하지 않는 한 치료 기간은 최대 26주기까지 지속됩니다. |
경구용 경질 젤라틴 캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1b상 용량 제한 독성(DLT) 비율
기간: 28일
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재치료 기준을 충족시키지 못하는 AE 및 비정상 실험실 값을 포함하여 기저 질환 또는 외인성 원인으로 인해 명확하게 발생하지 않는 유해 사례(AE) 또는 비정상 실험실 값.
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28일
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Blinded Independent Central Review(BICR)에 의한 2단계 객관적 반응률(ORR)
기간: 최대 24개월
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LGG 대상자에 대해 확인된 완전 반응(CR), 확인된 부분 반응(PR) 또는 확인된 경미한 반응(MR)을 달성한 대상자의 비율.
다른 피험자의 경우 ORR은 확인된 CR 또는 확인된 PR을 달성한 피험자의 비율로 정의됩니다.
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1b상 약동학(PK): Cmax
기간: 최대 24개월
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약물 투여 후 관찰된 최대 혈장 농도(투약 후 2시간 농도로 정의됨)
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최대 24개월
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1b상 약동학(PK): AUC
기간: 최대 24개월
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혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
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최대 24개월
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1b상 약동학(PK): T1/2
기간: 최대 24개월
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명백한 말단 반감기
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최대 24개월
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1b상 약동학(PK): Tmax
기간: 최대 24개월
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피크 시간
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최대 24개월
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1b상 약동학(PK): CL/F
기간: 최대 24개월
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명백한 클리어런스 Day1
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최대 24개월
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1b상 약동학(PK): Vz/F
기간: 최대 24개월
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겉보기 분포량
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최대 24개월
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조사자가 평가한 1b상 최고 종합 반응(BOR)
기간: 최대 24개월
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확인을 위한 모든 요구 사항을 고려하여 연구 치료 시작부터 치료 종료까지 기록된 최상의 반응.
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최대 24개월
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연구자가 평가한 1b상 질병 통제율(DCR)
기간: 최대 24개월
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LGG 대상자에 대한 완전 반응(CR), 부분 반응(PR), 경미한 반응(MR) 또는 표준 편차(SD)의 최상의 전체 반응(BOR)을 갖는 대상자의 비율.
다른 피험자의 경우 DCR은 BOR이 CR, PR 또는 SD인 피험자의 비율로 정의됩니다.
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최대 24개월
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임상시험자가 평가한 1b상 객관적 반응률(ORR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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조사자가 평가한 1b상 반응 기간(DOR)
기간: 최대 24개월
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객관적 반응(부분 반응(PR), 완전 반응(CR), 경미한 반응(MR))의 첫 번째 문서화부터 PD 또는 모든 원인으로 인한 사망의 첫 번째 문서화까지의 시간입니다.
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최대 24개월
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조사자가 평가한 1b상 반응까지의 시간(TTR)
기간: 최대 24개월
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치료 시작일로부터 차후 확인되는 최초의 문서화된 객관적 반응(부분 반응(PR), 완전 반응(CR), 경미한 반응(MR)) 날짜까지의 시간.
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최대 24개월
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연구자가 평가한 1b상 무진행 생존(PFS)
기간: 최대 24개월
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치료 시작일부터 어떤 원인으로든 처음 문서화된 진행 또는 사망 날짜 중 더 빠른 날짜까지의 시간.
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최대 24개월
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조사자가 평가한 치료 종료 1b상 무진행 생존(Progression Free Survival, PFS)
기간: 치료 종료 후 질병 진행(PD)까지 추가 24개월 동안 평가
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치료 종료 후 무진행생존(PFS)은 질병 진행(PD)을 제외한 어떤 이유로든 치료를 중단한 날짜부터 어떤 원인으로든 처음 문서화된 진행 또는 사망 날짜 중 더 빠른 날짜까지의 시간입니다.
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치료 종료 후 질병 진행(PD)까지 추가 24개월 동안 평가
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연구자가 평가한 1b상 종양 크기의 최상의 변화
기간: 최대 24개월
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표적 병변의 직경 합계에서 기준선으로부터의 최소 변화.
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최대 24개월
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블라인드 독립 중앙 검토(BICR)로 평가한 2상 반응 기간(DOR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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맹검 독립 중앙 검토(BICR)로 평가한 2상 반응 시간(TTR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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맹검 독립 중심 검토(BICR)로 평가한 2상 무진행 생존(PFS)
기간: 치료 시작 후 6개월
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치료 시작 후 6개월
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맹검 독립 중심 검토(BICR)로 평가한 2상 무진행 생존(PFS)
기간: 치료 시작일로부터 12개월
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치료 시작일로부터 12개월
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맹검 독립 중심 검토(BICR)로 평가한 2상 무진행 생존(PFS)
기간: 치료 시작일로부터 24개월
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치료 시작일로부터 24개월
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맹검 독립 중앙 검토(BICR)에 의해 평가된 치료 종료 후 2상 무진행 생존(PFS)
기간: 치료 종료 후 질병 진행(PD)까지 추가 24개월 동안 평가
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치료 종료 후 질병 진행(PD)까지 추가 24개월 동안 평가
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2단계 전체 생존(OS)
기간: 12 개월
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전체 생존(OS)은 치료 시작일부터 모든 원인으로 인한 사망일까지의 시간으로 정의됩니다.
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12 개월
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2단계 전체 생존(OS)
기간: 24개월
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24개월
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블라인드 독립 중앙 검토(BICR)에 의해 평가된 2상 최상의 종합 반응(BOR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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블라인드 독립 중앙 검토(BICR)로 평가한 2상 질병 통제율(DCR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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맹검 독립 중앙 검토(BICR)로 평가한 2상 종양 크기의 최상의 변화
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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조사자가 평가한 2상 최상의 전체 반응(BOR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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연구자가 평가한 2상 질병 통제율(DCR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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연구자가 평가한 2상 객관적 반응률(ORR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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조사자가 평가한 2상 반응 기간(DOR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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조사자가 평가한 2상 반응 시간(TTR)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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연구자가 평가한 2상 무진행 생존(PFS)
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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조사자가 평가한 2상 종양 크기의 최상의 변화
기간: 최대 24개월
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최대 24개월
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조사자가 평가한 치료 종료 2상 무진행 생존(PFS)
기간: 치료 종료 후 질병 진행(PD)까지 추가 24개월 동안 평가
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치료 종료 후 질병 진행(PD)까지 추가 24개월 동안 평가
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부작용(AE)의 1b상 발생률/심각도
기간: 치료 종료 후 30일까지
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재발성 또는 진행성 LGG 대상자에서 인피그라티닙의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 AE를 경험한 환자 수.
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치료 종료 후 30일까지
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부작용(AE)의 2단계 발생률/중증도
기간: 치료 종료 후 30일까지
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치료 종료 후 30일까지
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중대한 부작용(SAE)의 1b상 발생률/심각도
기간: 치료 종료 후 30일까지
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재발성 또는 진행성 LGG 대상자에서 인피그라티닙의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 SAE를 경험한 환자 수.
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치료 종료 후 30일까지
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중대한 부작용(SAE)의 2단계 발생률/심각도
기간: 치료 종료 후 30일까지
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치료 종료 후 30일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Alberto Broniscer, MD, University of Pittsburgh
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 16일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 1일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 21일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- INFI-21-07
- 2021-005614-34 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .