選択された FGFR1-3 変異を伴う進行性固形腫瘍および中枢神経系腫瘍、または再発性または進行性の低悪性度神経膠腫の被験者におけるインフィグラチニブの研究 (NEWEL)

包含基準:

フェーズ 1b:

• -被験者はスクリーニング訪問時の年齢が3歳以上から18歳未満でなければなりません。

• 以下のいずれかの確定診断：

  1. LGG (WHO グレード I または II グリオーマ) は、組織学的、分子的、および臨床的基準に基づいており、グリアまたは混合神経細胞 - グリア腫瘍を含む中枢神経系の腫瘍の WHO グレーディングと一致しています。
  2. -組織学的/細胞学的に確認されたCNS腫瘍（LGG以外）。
  3. -組織学的/細胞学的に確認された進行性固形腫瘍。
• 疾患は標準治療後に再発または進行性である（利用可能な標準治療が被験者にとって不適切であると見なされない限り、腫瘍の種類および病期に適した少なくとも1つの以前の標準治療）。

スクリーニング時のフェーズ 2:

• -再発または進行性（少なくとも1つの以前の標準治療）LGG（WHOグレードIまたはIIグリオーマ）の診断、グリアまたは神経膠細胞混合腫瘍を含む、組織学、分子、およびWHOの腫瘍のグレーディングに一致する臨床基準に基づく中枢神経系。
• -スクリーニング訪問時の年齢が3歳以上。

スクリーニング時のフェーズ 1b/2 (すべての被験者):

• 経口薬を飲み込み、保持することができます。
• グレープフルーツ、グレープフルーツ ジュース、グレープフルーツ ハイブリッド、ザクロ、スター フルーツ、ザボン、セビリア オレンジ、またはこれらの果物のジュースを含む製品の消費をやめることをいとわない;治験薬の初回投与前7日以内にこれらを摂取していない。
• -予定された訪問、治療計画、および臨床検査に喜んで従うことができます。

性別および避妊/バリアの要件

• 避妊具とバリアの使用、および妊娠検査は、小児および成人の被験者の年齢と性的活動に適切であり、地域の規制で要求されているとおりに必要です。
• 被験者は男性および女性であり得る。
• 法定後見人または介護者は、一般的な健康状態の項目を含め、小児対象者の持ち帰り記録を正確に維持できなければなりません。

除外基準:

• -FGFR1-3選択的阻害剤による前治療。
• -既知の重篤な活動性感染症または臨床的に重要な全身性疾患は、治験責任医師の意見では、適切な治療法で適切に制御できないか、治験薬に耐える被験者の能力を損なう可能性があります。
• -CYP3A4の強力な誘導剤である抗痙攣薬（すなわち、カルバマゼピン、フェノバルビタール、フェニトイン）を4週間以内に投与された 研究治療を開始する前。
• -現在、治療開始から4週間以内にCYP3A4の強力および中等度の誘導剤であることが知られている薬剤による治療を受けている、または治療開始から1週間以内のCYP3A4の阻害剤（ハーブ製剤を含む）;血清リンおよび/またはカルシウム濃度を上昇させる薬; -研究療法の開始前4日以内のプロトンポンプ阻害剤（例：オメプラゾール）または研究療法の開始前2日以内のH2受容体拮抗薬（例：ファモチジン）の使用。
• 制御不能な発作。
• -角膜または網膜の障害/角膜障害の現在の証拠がありますが、これに限定されません, 水疱/バンド角膜症;角膜の摩耗、炎症、または潰瘍;または眼科検査で確認された角結膜炎。 研究参加のリスクが最小限であると治験責任医師によって評価された無症候性の眼科的状態を有する被験者は、研究に登録され得る。
• -カルシウム/リン酸ホメオスタシスの内分泌変化の現在の証拠があります（例、副甲状腺障害、副甲状腺摘出術の病歴、腫瘍溶解、腫瘍石灰沈着症）。
• -軟部組織、腎臓、腸、血管系、心筋、および肺を含むがこれらに限定されない広範な組織石灰化の歴史および/または現在の証拠がある 石灰化リンパ節、軽度の肺実質石灰化、小さな腎嚢胞または石の石灰化、および無症候性の冠状動脈の石灰化。
• -経口インフィグラチニブの吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸（GI）機能またはGI疾患（例：活動性潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群、小腸切除）。
• -登録から2週間以内に大手術を受けたか、開いた傷が完全に治癒していません。