골형성 부전증(OI)이 있는 성인에서 SAR439459의 단일 상승 용량 연구
2025년 9월 4일 업데이트: Sanofi
골형성 부전증이 있는 성인에서 SAR439459의 안전성, 내약성 및 활성을 평가하기 위한 1b상, 단일 상승 용량, 무작위 이중 맹검 연구
SAR439459는 인간 항-TGFβ 단클론 항체입니다. 이 1상 임상 연구는 OI가 있는 성인 참가자에서 SAR439459의 단일 용량의 안전성, 내약성 및 활성을 조사합니다.
참가자는 24주 동안 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD) 평가와 함께 SAR439459의 단일 IV 용량을 받게 됩니다.
최대 3개의 용량 코호트가 있을 것입니다. 안전성, 내약성 및 PK 평가 외에도 이중 에너지 X선 흡수계측법(DXA) 스캔으로 골밀도(BMD)를 평가하고 단일 용량의 SAR439459의 약력학적 효과를 문서화하기 위해 일련의 혈액 바이오마커를 모니터링합니다.
연구 개요
상세 설명
모든 참가자의 연구 기간은 약 29주입니다.
- 스크리닝 시작부터 투여까지 최대 5주
- 1일차 치료
- 24주 동안 안전성과 PD의 추적 관찰 및 관찰
- 24주차 최종 연구 방문
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Health_Site Number: 8400006
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale University - Site Number:8400007
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Site Number : 8400011
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine - Site Number:8400003
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Toronto, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto general Hospital_Site Number :1240002
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Ontario
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Oakville, Ontario, 캐나다, L6M 1M1
- Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
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Lyon, 프랑스, 69003
- Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
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Paris, 프랑스, 75010
- Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Westmead Hospital_Site Number :0360003
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- COL1A1 또는 COL1A2에서 이전에 문서화된 병원성 유전 변이가 있는 I형 또는 IV형 골형성 부전증으로 임상적으로 분류된 참가자.
- 지난 10년 동안 1회 이상 골절을 경험했거나 18세 이후 2회 이상(≥2) 골절을 경험한 참가자.
- 체중 ≥30.0kg.
- 성적으로 활동적인 남성 참여자 또는 여성 환자를 위한 피임; 임신 중이거나 모유 수유 중이 아닙니다. 남성 참가자를 위해 정자를 기증하지 않습니다.
- 서명된 서면 동의서/동의서.
제외 기준:
- 요추의 골밀도 평가를 방지하는 막대 또는 금속 하드웨어를 이전에 설치했습니다.
- Cobb 각도로 평가된 중등도(25-40°)에서 중증(>40°) 척추측만증의 병력.
- 폐경기 여성.
- 임의의 연구 기준선 평가 전 6개월 이내에 OI에 대한 데노수맙, 항-스클레로스틴 항체, 부갑상선 호르몬, 비스포스포네이트 또는 임의의 다른 실험 요법으로 치료한 이력.
- 알려진 출혈 장애.
- 입원, 수술 또는 출혈 경향 증가와 관련이 있을 수 있는 수혈이 필요한 중대한 출혈 사건의 병력.
- 시험용 의약품(IMP) 투여 전 마지막 28일 이내에 모든 주요 수술.
- IMP 투여 후 6개월 이내에 예상되는 선택적 수술 또는 침습적 시술.
- IMP 투여 전 7일 이내에 치료 용량의 항응고제 또는 항혈소판제(예: 매일 에녹사파린 1mg/kg, 아스피린 300mg, 클로피도그렐 75mg 또는 등가물).
- 출혈 위험이 있는 모든 알려진 CNS 또는 안내 병변.
- 흑색종, 편평 세포 암종 또는 기저 세포 암종을 포함한 피부암의 이전 병력.
- 임상적으로 유의한 심장 판막 장애 또는 증후성 심부전.
- 비타민 D(25-하이드록시비타민 D)
위의 정보는 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SAR439459
참가자는 SAR439459의 단일 용량을 받게 됩니다.
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주입 용액 용 분말; IV 주입
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위약 비교기: 위약
참가자는 단일 용량의 위약을 받게 됩니다.
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주입 솔루션; IV 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용(AE)/치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 24주차까지
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기준선에서 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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PK 매개변수의 평가: 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 기준선에서 24주차까지
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기준선에서 24주차까지
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PK 매개변수의 평가: 관찰된 최대 혈청 농도(Cmax)
기간: 기준선에서 24주차까지
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기준선에서 24주차까지
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PK 매개변수의 평가: 관찰된 최대 농도에 도달하는 시간(tmax)
기간: 기준선에서 24주차까지
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기준선에서 24주차까지
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항-SAR439459 항체 역가(검출된 경우)
기간: 기준선에서 24주차까지
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기준선에서 24주차까지
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골밀도(BMD)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선에서 24주차까지
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기준선에서 24주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 25일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 12일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 31일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 4일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SAD17378
- U1111-1269-6569 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2021-004914-21 (EudraCT 번호)
- 2024-511369-12-00 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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