Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A SAR439459 egyszeri növekvő dózisú vizsgálata Osteogenesis Imperfecta (OI) felnőtteknél

2024. március 13. frissítette: Sanofi

1b. fázis, egyszeri növekvő dózisú, randomizált, kettős vak vizsgálat a SAR439459 biztonságosságának, tolerálhatóságának és aktivitásának értékelésére Osteogenesis Imperfectában szenvedő felnőtteknél

A SAR439459 egy humán anti-TGFβ monoklonális antitest. Ez az 1. fázisú klinikai vizsgálat egyetlen adag SAR439459 biztonságosságát, tolerálhatóságát és aktivitását vizsgálja OI-ban szenvedő felnőtt résztvevőknél.

A résztvevők egyetlen intravénás dózisban kapják a SAR439459-et biztonsági, farmakokinetikai (PK) és farmakodinamikai (PD) értékelésekkel 24 héten keresztül.

Legfeljebb 3 adag kohorsz lesz. A biztonságosság, a tolerálhatóság és a farmakokinetikai értékelések mellett a csont ásványi sűrűségét (BMD) kettős energiás röntgenabszorptimetriás (DXA) vizsgálattal értékelik, és egy sor vér biomarkert monitoroznak a SAR439459 egyszeri dózisának farmakodinámiás hatásainak dokumentálására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálat időtartama minden résztvevő esetében körülbelül 29 hét lesz:

  • Legfeljebb 5 hét a szűrés kezdetétől a dózis beadásáig
  • Kezelés az 1. napon
  • A biztonság és a PD nyomon követése és megfigyelése 24 hétig
  • Utolsó tanulmányút a 24. héten

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

24

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonszám: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Toborzás
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
        • Kutatásvezető:
          • Christian Girgis, Dr
        • Kapcsolatba lépni:
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Ausztrália, 3168
        • Toborzás
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
        • Kutatásvezető:
          • Peter Ebeling, Prof
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Deborah Krakow, Dr
        • Kapcsolatba lépni:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Toborzás
        • Yale University - Site Number:8400007
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Clemens Bergwitz, Dr.
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
        • Kutatásvezető:
          • Erik Imel, Doctor
        • Kapcsolatba lépni:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Toborzás
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mahim Jain, Dr
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Howard Saal, Dr
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kathryn Dahir, Dr
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003
        • Kutatásvezető:
          • Sandesh Nagamani, Dr.
        • Kapcsolatba lépni:
  • Franciaország
      • Lyon, Franciaország, 69003
        • Toborzás
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Roland Chapurlat, Prof
      • Paris, Franciaország, 75010
        • Toborzás
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Martine Cohen Solal, Prof
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toborzás
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Angela Cheung, Dr
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Toborzás
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Aliya Khan, Dr

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Olyan résztvevők, akik klinikailag az I. vagy IV. típusú osteogenesis imperfecta kategóriába tartoznak, és a COL1A1 vagy COL1A2 korábban dokumentált patogén genetikai változata van.
  • Azok a résztvevők, akik legalább 1 csonttörést tapasztaltak az elmúlt 10 évben VAGY 2 vagy több (≥2) törést 18 éves koruk óta.
  • Testtömeg ≥30,0 kg.
  • Fogamzásgátlás szexuálisan aktív férfi résztvevők vagy nőbetegek számára; nem terhes vagy nem szoptat; nem adnak spermát férfi résztvevőnek.
  • Aláírt írásbeli tájékozott hozzájárulás/beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  • Korábban telepített rudak vagy fém hardverek, amelyek megakadályozzák az ágyéki gerinc csontsűrűségének értékelését.
  • Mérsékelt (25-40°) és súlyos (>40°) scoliosis anamnézisében, Cobb-szögben értékelve.
  • Posztmenopauzás nők.
  • A denosumabbal, anti-szklerosztin antitesttel, parathormonnal, biszfoszfonátokkal vagy bármely más kísérleti OI-kezelés kórtörténetében a vizsgálat bármely kiindulási értékelését megelőző 6 hónapon belül.
  • Ismert vérzési rendellenesség.
  • Jelentős vérzéses esemény anamnézisében, amely kórházi kezelést, műtétet vagy vérátömlesztést igényelt, amely valószínűleg fokozott vérzési hajlamhoz társult.
  • Bármely nagyobb műtét a vizsgálati gyógyszer (IMP) beadását megelőző 28 napon belül.
  • Elektív műtét vagy invazív beavatkozás várható az IMP beadását követő 6 hónapon belül.
  • Antikoagulánsok vagy thrombocyta-aggregációt gátló szerek terápiás dózisai (pl. naponta kétszer 1 mg/kg enoxaparin, napi 300 mg aszpirin és napi 75 mg klopidogrél vagy azzal egyenértékű) az IMP beadását megelőző 7 napon belül.
  • Bármilyen ismert központi idegrendszeri vagy intraokuláris elváltozás, amelynél fennáll a vérzés kockázata.
  • Korábban előfordult bőrrák, beleértve a melanomát, a laphámrákot vagy a bazálissejtes karcinómát.
  • Klinikailag jelentős szívbillentyű-rendellenesség vagy tünetekkel járó szívelégtelenség.
  • D-vitamin (25-hidroxi-D-vitamin)

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a klinikai vizsgálatban való részvétellel kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SAR439459
A résztvevők egyetlen adag SAR439459-et kapnak
Drog: SAR439459
Por oldatos infúzióhoz; IV infúzió
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők egyetlen adag placebót kapnak
Drog: Placebo
Infúziós oldat; IV infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Azon résztvevők száma, akiknél nemkívánatos események (AE)/kezelés közben jelentkező nemkívánatos események (TEAE) fordultak elő
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A PK paraméterek értékelése: görbe alatti terület (AUC)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A PK paraméterek értékelése: maximális megfigyelt szérumkoncentráció (Cmax)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A PK paraméterek értékelése: a maximális megfigyelt koncentráció eléréséig eltelt idő (tmax)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az anti-SAR439459 antitestek titere (ha kimutatható)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig
A csont ásványianyag-sűrűségének (BMD) százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Az alaphelyzettől a 24. hétig
Az alaphelyzettől a 24. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanofi

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. augusztus 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. január 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 31.

Első közzététel (Tényleges)

2022. február 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 13.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (EudraCT szám)
  • 2024-511369-12-00 (Registry Identifier: CTIS)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a kísérletben résztvevők magánéletének védelme érdekében. A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Osteogenesis Imperfecta

Klinikai vizsgálatok a SAR439459

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Jamaica

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel