Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SAR439459:n kerta-annostutkimus aikuisilla, joilla on epäpuhdas osteogenesis (OI)

keskiviikko 13. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Sanofi

Vaihe 1b, yksittäinen nouseva annos, satunnaistettu kaksoissokkotutkimus SAR439459:n turvallisuuden, siedettävyyden ja aktiivisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on osteogenesis Imperfecta

SAR439459 on ihmisen monoklonaalinen anti-TGFp-vasta-aine. Tämä vaiheen 1 kliininen tutkimus tutkii SAR439459:n kerta-annoksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja aktiivisuutta aikuisilla potilailla, joilla on OI.

Osallistujat saavat yhden IV annoksen SAR439459:ää turvallisuus-, farmakokineettisten (PK) ja farmakodynaamisten (PD) arvioiden kanssa 24 viikon ajan.

Annoskohortteja on enintään 3. Turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokineettisten arviointien lisäksi luun mineraalitiheys (BMD) arvioidaan kaksoisenergia-röntgenabsorptimetriä (DXA) -skannauksella, ja sarjaa veren biomarkkereita seurataan SAR439459:n kerta-annoksen farmakodynaamisten vaikutusten dokumentoimiseksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen kesto kaikille osallistujille on noin 29 viikkoa:

  • Enintään 5 viikkoa seulonnan aloittamisesta annoksen antamiseen
  • Hoito päivänä 1
  • Turvallisuuden ja PD:n seuranta ja tarkkailu 24 viikon ajan
  • Viimeinen opintokäynti viikolla 24

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
  • Sähköposti: Contact-US@sanofi.com

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Rekrytointi
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
        • Päätutkija:
          • Christian Girgis, Dr
        • Ottaa yhteyttä:
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Rekrytointi
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
        • Päätutkija:
          • Peter Ebeling, Prof
        • Ottaa yhteyttä:
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Rekrytointi
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Angela Cheung, Dr
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Rekrytointi
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aliya Khan, Dr
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69003
        • Rekrytointi
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Roland Chapurlat, Prof
      • Paris, Ranska, 75010
        • Rekrytointi
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Martine Cohen Solal, Prof
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deborah Krakow, Dr
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Rekrytointi
        • Yale University - Site Number:8400007
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Clemens Bergwitz, Dr.
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
        • Päätutkija:
          • Erik Imel, Doctor
        • Ottaa yhteyttä:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Rekrytointi
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mahim Jain, Dr
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Howard Saal, Dr
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathryn Dahir, Dr
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003
        • Päätutkija:
          • Sandesh Nagamani, Dr.
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka on kliinisesti luokiteltu tyypin I tai IV osteogenesis imperfectaksi, joilla on aiemmin dokumentoitu patogeeninen geneettinen variantti COL1A1:ssä tai COL1A2:ssa.
  • Osallistujat, jotka ovat kokeneet vähintään yhden luunmurtuman viimeisen 10 vuoden aikana TAI 2 tai useampia (≥2) murtumia 18-vuotiaana.
  • Paino ≥30,0 kg.
  • Ehkäisy seksuaalisesti aktiivisille miespuolisille osallistujille tai naispotilaille; ei ole raskaana tai imetä; miehille ei luovuteta spermaa.
  • Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin asennetut tangot tai metalliosat, jotka estäisivät lannerangan luun mineraalitiheyden arvioinnin.
  • Aiempi kohtalainen (25-40°) tai vaikea (>40°) skolioosi arvioituna Cobb-kulmana.
  • Postmenopausaaliset naiset.
  • Aiempi hoito denosumabilla, sklerostiinivasta-aineella, lisäkilpirauhashormonilla, bisfosfonaateilla tai millä tahansa muulla kokeellisella OI-hoidolla kuuden kuukauden aikana ennen tutkimuksen lähtötilanteen arviointia.
  • Tunnettu verenvuotohäiriö.
  • Aiempi merkittävä verenvuototapahtuma, joka vaati sairaalahoitoa, leikkausta tai verensiirtoa, joka mahdollisesti liittyi lisääntyneeseen verenvuototaipumukseen.
  • Mikä tahansa suuri leikkaus viimeisten 28 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen (IMP) antamista.
  • Elektiivinen leikkaus tai invasiivinen toimenpide on odotettavissa 6 kuukauden sisällä IMP:n antamisesta.
  • Antikoagulanttien tai verihiutalelääkkeiden terapeuttiset annokset (esim. 1 mg/kg kahdesti enoksapariinia, 300 mg aspiriinia vuorokaudessa ja 75 mg klopidogreelia päivässä tai vastaava) 7 päivän sisällä ennen IMP:n antamista.
  • Mikä tahansa tunnettu keskushermoston tai silmänsisäinen vaurio, jolla on verenvuotoriski.
  • Aikaisempi ihosyöpä, mukaan lukien melanooma, okasolusyöpä tai tyvisolusyöpä.
  • Kliinisesti merkittävä sydämen läppähäiriö tai oireinen sydämen vajaatoiminta.
  • D-vitamiini (25-hydroksi-D-vitamiini)

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät mahdolliseen kliiniseen tutkimukseen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SAR439459
Osallistujat saavat yhden annoksen SAR439459
Lääke: SAR439459
Infuusiokuiva-aine, liuosta varten; IV-infuusio
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat yhden annoksen lumelääkettä
Lääke: Plasebo
Liuos infuusiota varten; IV-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) / hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Lähtötilanteesta viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
PK-parametrien arviointi: käyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Lähtötilanteesta viikkoon 24
PK-parametrien arviointi: havaittu enimmäispitoisuus seerumissa (Cmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Lähtötilanteesta viikkoon 24
PK-parametrien arviointi: aika havaittu enimmäispitoisuuden saavuttamiseen (tmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Lähtötilanteesta viikkoon 24
Anti-SAR439459-vasta-aineiden tiitteri (jos havaitaan)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Lähtötilanteesta viikkoon 24
Luun mineraalitiheyden (BMD) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 24
Lähtötilanteesta viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sanofi

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 25. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 31. tammikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 31. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (EudraCT-numero)
  • 2024-511369-12-00 (Rekisterin tunniste: CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi. Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Osteogenesis Imperfecta

Kliiniset tutkimukset SAR439459

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa