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Estudio de dosis única ascendente de SAR439459 en adultos con osteogénesis imperfecta (OI)

4 de septiembre de 2025 actualizado por: Sanofi

Estudio de fase 1b, de dosis única ascendente, aleatorizado, doble ciego para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad de SAR439459 en adultos con osteogénesis imperfecta

SAR439459 es un anticuerpo monoclonal humano anti-TGFβ. Este estudio clínico de fase 1 investiga la seguridad, la tolerabilidad y la actividad de una dosis única de SAR439459 en participantes adultos con OI.

Los participantes recibirán una dosis IV única de SAR439459 con evaluaciones de seguridad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) durante 24 semanas.

Habrá hasta 3 cohortes de dosis. Además de las evaluaciones de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética, la densidad mineral ósea (DMO) se evaluará mediante una exploración de absorcimetría de rayos X de energía dual (DXA) y se controlará una serie de biomarcadores sanguíneos para documentar los efectos farmacodinámicos de la dosis única de SAR439459.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración del estudio para todos los participantes será de aproximadamente 29 semanas:

  • Hasta 5 semanas desde el inicio del cribado hasta la administración de la dosis
  • Tratamiento el día 1
  • Seguimiento y observación de seguridad y DP durante 24 semanas
  • Visita de estudio final en la semana 24

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

16

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
  • Canadá
      • Toronto, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University - Site Number:8400007
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69003
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
      • Paris, Francia, 75010
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes clasificados clínicamente como osteogénesis imperfecta tipo I o IV con una variante genética patogénica previamente documentada en COL1A1 o COL1A2.
  • Participantes que hayan experimentado al menos 1 fractura ósea en los últimos 10 años O 2 o más (≥2) fracturas desde los 18 años.
  • Peso corporal ≥30,0 kg.
  • Anticoncepción para participantes masculinos sexualmente activos o pacientes femeninas; no embarazada ni amamantando; no hay donación de esperma para el participante masculino.
  • Asentimiento/consentimiento informado por escrito firmado.

Criterio de exclusión:

  • Varillas o herrajes metálicos previamente instalados que impedirían la evaluación de la densidad mineral ósea de la columna lumbar.
  • Antecedentes de escoliosis moderada (25-40°) a severa (>40°) evaluada como ángulo de Cobb.
  • Mujeres postmenopáusicas.
  • Antecedentes de tratamiento con denosumab, anticuerpos antiesclerostina, hormona paratiroidea, bisfosfonatos o cualquier otra terapia experimental para la OI en los 6 meses anteriores a cualquier evaluación inicial del estudio.
  • Trastorno hemorrágico conocido.
  • Historial de evento hemorrágico significativo que requirió hospitalización, cirugía o una transfusión de sangre que posiblemente se asoció con una mayor tendencia al sangrado.
  • Cualquier cirugía mayor en los últimos 28 días antes de la administración del medicamento en investigación (IMP).
  • Cirugía electiva o procedimiento invasivo anticipado dentro de los 6 meses posteriores a la administración de IMP.
  • Dosis terapéuticas de anticoagulantes o agentes antiplaquetarios (p. ej., 1 mg/kg dos veces al día de enoxaparina, 300 mg de aspirina al día y 75 mg de clopidogrel al día o equivalente) dentro de los 7 días anteriores a la administración del IMP.
  • Cualquier lesión conocida del SNC o intraocular que tenga riesgo de sangrado.
  • Historia previa de cánceres de piel, incluidos melanoma, carcinoma de células escamosas o carcinoma de células basales.
  • Trastorno valvular cardíaco clínicamente significativo o insuficiencia cardíaca sintomática.
  • Vitamina D (25-hidroxivitamina D)

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para una posible participación en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SAR439459
Los participantes recibirán una dosis única de SAR439459
Droga: SAR439459
Polvo para solución para perfusión; infusión IV
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibirán una dosis única de placebo.
Droga: Placebo
Solución para perfusión; infusión IV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos (AE)/eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluación de parámetros PK: área bajo la curva (AUC)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Evaluación de los parámetros farmacocinéticos: concentración sérica máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Evaluación de los parámetros farmacocinéticos: tiempo para alcanzar la concentración máxima observada (tmax)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Título de anticuerpos anti-SAR439459 (si se detecta)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio porcentual desde el inicio en la densidad mineral ósea (DMO)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sanofi

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de agosto de 2022

Finalización primaria (Actual)

12 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

12 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de enero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

9 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

11 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Identificador de registro: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (Número EudraCT)
  • 2024-511369-12-00 (Identificador de registro: CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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