Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование однократной возрастающей дозы SAR439459 у взрослых с несовершенным остеогенезом (НО)

4 сентября 2025 г. обновлено: Sanofi

Фаза 1b, однократная возрастающая доза, рандомизированное, двойное слепое исследование для оценки безопасности, переносимости и активности SAR439459 у взрослых с несовершенным остеогенезом

SAR439459 представляет собой моноклональное антитело человека против TGFβ. В этом клиническом исследовании фазы 1 исследуются безопасность, переносимость и активность однократной дозы SAR439459 у взрослых участников с НО.

Участники получат одну внутривенную дозу SAR439459 с оценкой безопасности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамической (ФД) оценки в течение 24 недель.

Будет до 3 дозовых когорт. В дополнение к оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики, минеральная плотность костной ткани (МПКТ) будет оцениваться с помощью двухэнергетической рентгеновской абсорбтиметрии (DXA), а ряд биомаркеров крови будет контролироваться для документирования фармакодинамических эффектов однократной дозы SAR439459.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность исследования для всех участников составит примерно 29 недель:

  • До 5 недель от начала скрининга до введения дозы
  • Лечение в 1-й день
  • Последующее наблюдение и наблюдение за безопасностью и ПД в течение 24 недель.
  • Заключительный учебный визит на 24 неделе

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

16

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
  • Канада
      • Toronto, Канада, M5G 2C4
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Канада, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
        • Yale University - Site Number:8400007
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003
  • Франция
      • Lyon, Франция, 69003
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
      • Paris, Франция, 75010
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники, которые клинически классифицируются как несовершенный остеогенез типа I или IV с ранее задокументированным патогенным генетическим вариантом COL1A1 или COL1A2.
  • Участники, перенесшие как минимум 1 перелом кости за последние 10 лет ИЛИ 2 или более (≥2) переломов с 18 лет.
  • Масса тела ≥30,0 кг.
  • Контрацепция для сексуально активных участников мужского пола или пациента женского пола; не беременны и не кормите грудью; нет донорства спермы для участника-мужчины.
  • Подписанное письменное информированное согласие/согласие.

Критерий исключения:

  • Предварительно установленные стержни или металлоконструкции, препятствующие оценке минеральной плотности костей поясничного отдела позвоночника.
  • В анамнезе от умеренного (25-40°) до тяжелого (>40°) сколиоза, оцениваемого как угол Кобба.
  • Женщины в постменопаузе.
  • История лечения деносумабом, антителами к склеростину, паратиреоидным гормоном, бисфосфонатами или любой другой экспериментальной терапией НО в течение 6 месяцев до любой исходной оценки исследования.
  • Известное нарушение свертываемости крови.
  • История значительного кровотечения, которое потребовало госпитализации, хирургического вмешательства или переливания крови, которое, возможно, было связано с повышенной тенденцией к кровотечению.
  • Любое серьезное хирургическое вмешательство в течение последних 28 дней до введения исследуемого лекарственного препарата (ИЛП).
  • Плановая операция или инвазивная процедура, ожидаемая в течение 6 месяцев после введения ИМП.
  • Терапевтические дозы антикоагулянтов или антиагрегантов (например, эноксапарина 1 мг/кг два раза в день, аспирина 300 мг в день и клопидогреля 75 мг в день или эквивалент) в течение 7 дней до введения ИЛП.
  • Любое известное поражение ЦНС или внутриглазное поражение с риском кровотечения.
  • Рак кожи в анамнезе, включая меланому, плоскоклеточную карциному или базально-клеточную карциному.
  • Клинически значимое поражение клапанов сердца или симптоматическая сердечная недостаточность.
  • Витамин D (25-гидроксивитамин D)

Вышеприведенная информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 439459 юанейских юаней
Участники получат разовую дозу SAR439459.
Лекарство: 439459 юанейских юаней
Порошок для приготовления раствора для инфузий; внутривенное вливание
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получат разовую дозу плацебо.
Лекарство: Плацебо
Раствор для инфузий; внутривенное вливание

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)/нежелательными явлениями, возникшими после лечения (ПНЯ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценка фармакокинетических параметров: площадь под кривой (AUC)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели
Оценка фармакокинетических параметров: наблюдаемая максимальная концентрация в сыворотке (Cmax)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели
Оценка фармакокинетических параметров: время достижения максимальной наблюдаемой концентрации (tmax)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели
Титр анти-SAR439459 антител (при обнаружении)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели
Процентное изменение минеральной плотности костной ткани (МПКТ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
От исходного уровня до 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 августа 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 января 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 февраля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

11 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Идентификатор реестра: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (Номер EudraCT)
  • 2024-511369-12-00 (Идентификатор реестра: CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться