Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek met enkelvoudige oplopende dosis van SAR439459 bij volwassenen met Osteogenesis Imperfecta (OI)

4 september 2025 bijgewerkt door: Sanofi

Een gerandomiseerde, dubbelblinde fase 1b-studie met enkelvoudige oplopende dosis ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en activiteit van SAR439459 bij volwassenen met Osteogenesis Imperfecta

SAR439459 is een humaan anti-TGFβ monoklonaal antilichaam. Deze klinische fase 1-studie onderzoekt de veiligheid, verdraagbaarheid en activiteit van een enkele dosis SAR439459 bij volwassen deelnemers met OI.

Deelnemers krijgen gedurende 24 weken een enkele intraveneuze dosis SAR439459 met veiligheids-, farmacokinetische (PK) en farmacodynamische (PD) beoordelingen.

Er zullen maximaal 3 dosiscohorten zijn. Naast veiligheids-, verdraagbaarheids- en PK-beoordelingen, zal botmineraaldichtheid (BMD) worden geëvalueerd door middel van dual-energy Xray Absorptimetry (DXA) scan en zal een reeks bloedbiomarkers worden gecontroleerd om de farmacodynamische effecten van de enkele dosis SAR439459 te documenteren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De duur van de studie voor alle deelnemers zal ongeveer 29 weken zijn:

  • Tot 5 weken vanaf de start van de screening tot de toediening van de dosis
  • Behandeling op dag 1
  • Follow-up en observatie van veiligheid en PD gedurende 24 weken
  • Laatste studiebezoek in week 24

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk, 69003
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale University - Site Number:8400007
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers die klinisch zijn gecategoriseerd als Type I of IV osteogenesis imperfecta met een eerder gedocumenteerde pathogene genetische variant in COL1A1 of COL1A2.
  • Deelnemers die in de afgelopen 10 jaar ten minste 1 botbreuk hebben gehad OF 2 of meer (≥2) fracturen sinds de leeftijd van 18 jaar.
  • Lichaamsgewicht ≥30,0 kg.
  • Anticonceptie voor seksueel actieve mannelijke deelnemers of vrouwelijke patiënten; niet zwanger of borstvoeding gevend; geen spermadonatie voor mannelijke deelnemer.
  • Ondertekende schriftelijke geïnformeerde instemming/toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Eerder geïnstalleerde staven of metalen hardware die evaluatie van de botmineraaldichtheid van de lumbale wervelkolom zouden voorkomen.
  • Voorgeschiedenis van matige (25-40°) tot ernstige (>40°) scoliose beoordeeld als Cobb-hoek.
  • Postmenopauzale vrouwen.
  • Voorgeschiedenis van behandeling met denosumab, anti-sclerostine-antilichaam, parathyroïdhormoon, bisfosfonaten of enige andere experimentele therapie voor OI binnen 6 maanden voorafgaand aan een evaluatie van de basislijn van het onderzoek.
  • Bekende bloedingsstoornis.
  • Voorgeschiedenis van significante bloedingen waarvoor ziekenhuisopname, operatie of een bloedtransfusie nodig was die mogelijk verband hield met een verhoogde bloedingsneiging.
  • Elke grote operatie binnen de laatste 28 dagen voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (IMP).
  • Electieve chirurgie of invasieve procedure die binnen 6 maanden na de IMP-toediening wordt verwacht.
  • Therapeutische doses van anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers (bijv. 1 mg/kg tweemaal daags enoxaparine, 300 mg aspirine per dag en 75 mg clopidogrel per dag of equivalent) binnen 7 dagen voorafgaand aan de IMP-toediening.
  • Elke bekende CZS of intraoculaire laesie die een risico op bloedingen heeft.
  • Voorgeschiedenis van huidkanker waaronder melanoom, plaveiselcelcarcinoom of basaalcelcarcinoom.
  • Klinisch significante hartklepaandoening of symptomatisch hartfalen.
  • Vitamine D (25-hydroxyvitamine D)

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SAR439459
Deelnemers krijgen een enkele dosis SAR439459
Geneesmiddel: SAR439459
Poeder voor oplossing voor infusie; IV infusie
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een enkele dosis placebo
Geneesmiddel: Placebo
Oplossing voor infusie; IV infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)/behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 24
Van baseline tot week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Beoordeling van PK-parameters: gebied onder de curve (AUC)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 24
Van baseline tot week 24
Beoordeling van PK-parameters: waargenomen maximale serumconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 24
Van baseline tot week 24
Beoordeling van farmacokinetische parameters: tijd om de waargenomen maximale concentratie te bereiken (tmax)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 24
Van baseline tot week 24
Titer van anti-SAR439459-antilichamen (indien gedetecteerd)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 24
Van baseline tot week 24
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in botmineraaldichtheid (BMD)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 24
Van baseline tot week 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 augustus 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

12 november 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

12 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 januari 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

11 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Register-ID: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (EudraCT-nummer)
  • 2024-511369-12-00 (Register-ID: CTIS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren