Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Enkelt stigende dosestudie av SAR439459 hos voksne med Osteogenesis Imperfecta (OI)

4. september 2025 oppdatert av: Sanofi

En fase 1b, enkelt stigende dose, randomisert, dobbeltblind studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og aktiviteten til SAR439459 hos voksne med osteogenesis imperfecta

SAR439459 er et humant anti-TGFβ monoklonalt antistoff. Denne fase 1 kliniske studien undersøker sikkerheten, toleransen og aktiviteten til en enkelt dose SAR439459 hos voksne deltakere med OI.

Deltakerne vil motta en enkelt IV-dose av SAR439459 med sikkerhets-, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) vurderinger over 24 uker.

Det vil være inntil 3 dosekohorter. I tillegg til vurderinger av sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetiske egenskaper, vil beinmineraltetthet (BMD) bli evaluert ved hjelp av dual-energy Xray absorptimetry (DXA) skanning og en serie blodbiomarkører vil bli overvåket for å dokumentere farmakodynamiske effekter av enkeltdosen SAR439459.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Varigheten av studien for alle deltakerne vil være omtrent 29 uker:

  • Inntil 5 uker fra start av screening til doseadministrasjon
  • Behandling på dag 1
  • Oppfølging og observasjon av sikkerhet og PD i 24 uker
  • Siste studiebesøk uke 24

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University - Site Number:8400007
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere som er klinisk kategorisert som type I eller IV osteogenesis imperfecta med en tidligere dokumentert patogen genetisk variant i COL1A1 eller COL1A2.
  • Deltakere som har opplevd minst 1 benbrudd de siste 10 årene ELLER 2 eller flere (≥2) brudd siden fylte 18 år.
  • Kroppsvekt ≥30,0 kg.
  • Prevensjon for seksuelt aktive mannlige deltakere eller kvinnelige pasienter; ikke gravid eller ammer; ingen sæddonasjon for mannlig deltaker.
  • Signert skriftlig informert samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere installerte stenger eller metallbeslag som ville forhindre beinmineraltetthetsevaluering av korsryggen.
  • Anamnese med moderat (25-40°) til alvorlig (>40°) skoliose vurdert som Cobb-vinkel.
  • Postmenopausale kvinner.
  • Anamnese med behandling med denosumab, anti-sklerostinantistoff, paratyreoideahormon, bisfosfonater eller annen eksperimentell terapi for OI innen 6 måneder før en baselinevurdering av studien.
  • Kjent blødningsforstyrrelse.
  • Anamnese med betydelig blødningshendelse som krevde sykehusinnleggelse, kirurgi eller blodoverføring som muligens var assosiert med økt blødningstendens.
  • Enhver større operasjon i løpet av de siste 28 dagene før administrering av forsøksmedisin (IMP).
  • Elektiv kirurgi eller invasiv prosedyre forventes innen 6 måneder etter IMP-administrasjonen.
  • Terapeutiske doser av antikoagulantia eller blodplatehemmere (f.eks. 1 mg/kg to ganger daglig enoksaparin, 300 mg aspirin daglig og 75 mg klopidogrel daglig eller tilsvarende) innen 7 dager før IMP-administrasjonen.
  • Enhver kjent CNS eller intraokulær lesjon som har risiko for blødning.
  • Tidligere historie med hudkreft inkludert melanom, plateepitelkarsinom eller basalcellekarsinom.
  • Klinisk signifikant hjerteklafflidelse eller symptomatisk hjertesvikt.
  • Vitamin D (25-hydroksyvitamin D)

Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SAR439459
Deltakerne vil motta en enkelt dose SAR439459
Legemiddel: SAR439459
Pulver til infusjonsvæske, oppløsning; IV infusjon
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta en enkelt dose placebo
Legemiddel: Placebo
Infusjonsløsning; IV infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)/behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurdering av PK-parametere: areal under kurven (AUC)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24
Vurdering av farmakokinetiske parametere: maksimal serumkonsentrasjon observert (Cmax)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24
Vurdering av farmakokinetiske parametere: tid til å nå maksimal konsentrasjon observert (tmax)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24
Titer på anti-SAR439459 antistoffer (hvis oppdaget)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i beinmineraltetthet (BMD)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Fra baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2022

Primær fullføring (Faktiske)

12. november 2024

Studiet fullført (Faktiske)

12. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

9. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

11. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Registeridentifikator: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (EudraCT-nummer)
  • 2024-511369-12-00 (Registeridentifikator: CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne. Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere