- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05231668
Enkelt stigende dosestudie av SAR439459 hos voksne med Osteogenesis Imperfecta (OI)
En fase 1b, enkelt stigende dose, randomisert, dobbeltblind studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og aktiviteten til SAR439459 hos voksne med osteogenesis imperfecta
SAR439459 er et humant anti-TGFβ monoklonalt antistoff. Denne fase 1 kliniske studien undersøker sikkerheten, toleransen og aktiviteten til en enkelt dose SAR439459 hos voksne deltakere med OI.
Deltakerne vil motta en enkelt IV-dose av SAR439459 med sikkerhets-, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) vurderinger over 24 uker.
Det vil være inntil 3 dosekohorter. I tillegg til vurderinger av sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetiske egenskaper, vil beinmineraltetthet (BMD) bli evaluert ved hjelp av dual-energy Xray absorptimetry (DXA) skanning og en serie blodbiomarkører vil bli overvåket for å dokumentere farmakodynamiske effekter av enkeltdosen SAR439459.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Varigheten av studien for alle deltakerne vil være omtrent 29 uker:
- Inntil 5 uker fra start av screening til doseadministrasjon
- Behandling på dag 1
- Oppfølging og observasjon av sikkerhet og PD i 24 uker
- Siste studiebesøk uke 24
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: Contact-US@sanofi.com
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Rekruttering
- Westmead Hospital_Site Number :0360003
-
Hovedetterforsker:
- Christian Girgis, Dr
-
Ta kontakt med:
- Sharon Lee
- E-post: Sharon.Lee1@health.nsw.gov.au
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Rekruttering
- Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
-
Hovedetterforsker:
- Peter Ebeling, Prof
-
Ta kontakt med:
- Cat Shore-Lorenti
- E-post: cat.shore-lorenti@monash.edu
-
-
-
-
-
Toronto, Canada, M5G 2C4
- Rekruttering
- Toronto general Hospital_Site Number :1240002
-
Ta kontakt med:
- Irene Ho
- E-post: irene.ho@uhn.ca
-
Hovedetterforsker:
- Angela Cheung, Dr
-
-
Ontario
-
Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
- Rekruttering
- Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
-
Ta kontakt med:
- Shehryar Mehmood
- Telefonnummer: 905-844-5677
- E-post: shehryar@boneresearch.ca
-
Hovedetterforsker:
- Aliya Khan, Dr
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Rekruttering
- UCLA Health_Site Number: 8400006
-
Ta kontakt med:
- Hannah Ebbers
- Telefonnummer: 310-267-4331
- E-post: hebbers@mednet.ucla.edu
-
Hovedetterforsker:
- Deborah Krakow, Dr
-
Ta kontakt med:
- Safia Khan
- Telefonnummer: 310-794-3467
- E-post: sfkhan@mednet.ucla.edu
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Rekruttering
- Yale University - Site Number:8400007
-
Ta kontakt med:
- Jacqueline Prinz
- Telefonnummer: 203-785-5977
- E-post: jacqueline.prinz@yale.edu
-
Hovedetterforsker:
- Clemens Bergwitz, Dr.
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
-
Hovedetterforsker:
- Erik Imel, Doctor
-
Ta kontakt med:
- Marian Hart
- Telefonnummer: 317-948-8346
- E-post: marihart@iu.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Rekruttering
- Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
-
Ta kontakt med:
- Clinical Trials Unit
- Telefonnummer: 443-923-3850
- E-post: researchtrials@kennedykrieger.org
-
Hovedetterforsker:
- Mahim Jain, Dr
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
-
Ta kontakt med:
- Mollie Hemminger
- Telefonnummer: 800-647-4805 513-636-3974
- E-post: mollie.hemminger@cchmc.org
-
Hovedetterforsker:
- Howard Saal, Dr
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Site Number : 8400011
-
Ta kontakt med:
- Emily Sharelow
- Telefonnummer: 615-875-8949
- E-post: emily.m.shardelow@vumc.org
-
Hovedetterforsker:
- Kathryn Dahir, Dr
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Baylor College of Medicine - Site Number:8400003
-
Hovedetterforsker:
- Sandesh Nagamani, Dr.
-
Ta kontakt med:
- Dianne Nguyen
- Telefonnummer: 713-798-6694
- E-post: diannen@bcm.edu
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike, 69003
- Rekruttering
- Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
-
Ta kontakt med:
- Catherine Planckaert
- Telefonnummer: 33 4 72 11 74 40
- E-post: c.planckaert@pmo-lyon.fr
-
Hovedetterforsker:
- Roland Chapurlat, Prof
-
Paris, Frankrike, 75010
- Rekruttering
- Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
-
Ta kontakt med:
- Sylvie Fernandez
- Telefonnummer: 33 6 60 93 17 75
- E-post: sylvie.fernandez-ext@aphp.fr
-
Hovedetterforsker:
- Martine Cohen Solal, Prof
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere som er klinisk kategorisert som type I eller IV osteogenesis imperfecta med en tidligere dokumentert patogen genetisk variant i COL1A1 eller COL1A2.
- Deltakere som har opplevd minst 1 benbrudd de siste 10 årene ELLER 2 eller flere (≥2) brudd siden fylte 18 år.
- Kroppsvekt ≥30,0 kg.
- Prevensjon for seksuelt aktive mannlige deltakere eller kvinnelige pasienter; ikke gravid eller ammer; ingen sæddonasjon for mannlig deltaker.
- Signert skriftlig informert samtykke/samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere installerte stenger eller metallbeslag som ville forhindre beinmineraltetthetsevaluering av korsryggen.
- Anamnese med moderat (25-40°) til alvorlig (>40°) skoliose vurdert som Cobb-vinkel.
- Postmenopausale kvinner.
- Anamnese med behandling med denosumab, anti-sklerostinantistoff, paratyreoideahormon, bisfosfonater eller annen eksperimentell terapi for OI innen 6 måneder før en baselinevurdering av studien.
- Kjent blødningsforstyrrelse.
- Anamnese med betydelig blødningshendelse som krevde sykehusinnleggelse, kirurgi eller blodoverføring som muligens var assosiert med økt blødningstendens.
- Enhver større operasjon i løpet av de siste 28 dagene før administrering av forsøksmedisin (IMP).
- Elektiv kirurgi eller invasiv prosedyre forventes innen 6 måneder etter IMP-administrasjonen.
- Terapeutiske doser av antikoagulantia eller blodplatehemmere (f.eks. 1 mg/kg to ganger daglig enoksaparin, 300 mg aspirin daglig og 75 mg klopidogrel daglig eller tilsvarende) innen 7 dager før IMP-administrasjonen.
- Enhver kjent CNS eller intraokulær lesjon som har risiko for blødning.
- Tidligere historie med hudkreft inkludert melanom, plateepitelkarsinom eller basalcellekarsinom.
- Klinisk signifikant hjerteklafflidelse eller symptomatisk hjertesvikt.
- Vitamin D (25-hydroksyvitamin D)
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en potensiell deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: SAR439459
Deltakerne vil motta en enkelt dose SAR439459
|
Pulver til infusjonsvæske, oppløsning; IV infusjon
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta en enkelt dose placebo
|
Infusjonsløsning; IV infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)/behandlingsutviklede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Vurdering av PK-parametere: areal under kurven (AUC)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
Vurdering av farmakokinetiske parametere: maksimal serumkonsentrasjon observert (Cmax)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
Vurdering av farmakokinetiske parametere: tid til å nå maksimal konsentrasjon observert (tmax)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
Titer på anti-SAR439459 antistoffer (hvis oppdaget)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
Prosentvis endring fra baseline i beinmineraltetthet (BMD)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Fra baseline til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SAD17378
- U1111-1269-6569 (Registeridentifikator: ICTRP)
- 2021-004914-21 (EudraCT-nummer)
- 2024-511369-12-00 (Registeridentifikator: CTIS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Osteogenesis Imperfecta
-
Nationwide Children's HospitalFullførtOsteogenesis Imperfecta Type III | Osteogenesis Imperfecta Type IIForente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaFullførtOsteogenesis Imperfecta Type III | Osteogenesis Imperfecta Type IV | Osteogenesis Imperfecta, Type IForente stater, Canada, Danmark, Frankrike, Storbritannia
-
Emory UniversityHar ikke rekruttert ennåOsteogenesis Imperfecta | Osteogenesis Imperfecta Type III
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtOsteogenesis ImperfectaForente stater
-
Shriners Hospitals for ChildrenNovartisFullført
-
AmgenAvsluttetOsteogenesis Imperfecta (OI)Canada, Tsjekkia, Spania, Storbritannia, Forente stater, Italia, Ungarn, Australia, Belgia, Frankrike, Tyskland, Polen
-
Istituto Ortopedico RizzoliRekrutteringOsteogenesis ImperfectaItalia
-
Baylor College of MedicineRekruttering
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaRekrutteringOsteogenesis ImperfectaForente stater, Canada, Tyrkia, Argentina, Tyskland, Australia, Italia, Portugal, Storbritannia, Polen, Frankrike, Nederland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncMereo BioPharmaAvsluttetOsteogenesis ImperfectaForente stater
Kliniske studier på SAR439459
-
Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.RekrutteringGastroøsofageal reflukssykdomKorea, Republikken
-
SanofiAvsluttetOndartet solid svulstFrankrike, Spania, Australia, Belgia, Italia, Storbritannia, Taiwan, Estland, Nederland, Korea, Republikken, Forente stater, Canada, Tyskland
-
M.D. Anderson Cancer CenterAvsluttetAvansert malignt solid neoplasma | Ikke-opererbar ondartet fast neoplasma | Metastatisk malignt fast neoplasmaForente stater
-
SanofiRekrutteringPlasmacellemyelom ildfastFrankrike, Australia, Hellas, Italia, Norge, Forente stater, Portugal, Puerto Rico