Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pojedynczej rosnącej dawki SAR439459 u dorosłych z wrodzoną łamliwością kości (OI)

4 września 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Faza 1b, pojedyncza rosnąca dawka, randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i aktywność SAR439459 u dorosłych z wrodzoną łamliwością kości

SAR439459 jest ludzkim przeciwciałem monoklonalnym anty-TGFβ. To badanie kliniczne fazy 1 bada bezpieczeństwo, tolerancję i aktywność pojedynczej dawki SAR439459 u dorosłych uczestników z OI.

Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę dożylną SAR439459 wraz z oceną bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) przez 24 tygodnie.

Będzie maksymalnie 3 kohorty dawek. Oprócz oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki, gęstość mineralna kości (BMD) zostanie oceniona za pomocą skanu absorpcji promieniowania rentgenowskiego o podwójnej energii (DXA), a seria biomarkerów krwi będzie monitorowana w celu udokumentowania skutków farmakodynamicznych pojedynczej dawki SAR439459.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania dla wszystkich uczestników wyniesie około 29 tygodni:

  • Do 5 tygodni od rozpoczęcia badań przesiewowych do podania dawki
  • Leczenie w dniu 1
  • Obserwacja i obserwacja bezpieczeństwa i PD przez 24 tygodnie
  • Ostatnia wizyta studyjna w 24. tygodniu

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69003
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
      • Paris, Francja, 75010
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University - Site Number:8400007
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy, którzy są klinicznie sklasyfikowani jako osteogenesis imperfecta typu I lub IV z wcześniej udokumentowanym patogennym wariantem genetycznym w COL1A1 lub COL1A2.
  • Uczestnicy, którzy doświadczyli co najmniej 1 złamania kości w ciągu ostatnich 10 lat LUB 2 lub więcej (≥2) złamań od 18 roku życia.
  • Masa ciała ≥30,0 kg.
  • Antykoncepcja dla aktywnych seksualnie mężczyzn lub pacjentek; nie jest w ciąży ani nie karmi piersią; brak dawstwa nasienia dla męskiego uczestnika.
  • Podpisana świadoma zgoda/zgoda na piśmie.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniej zainstalowane pręty lub metalowe elementy uniemożliwiające ocenę gęstości mineralnej kości odcinka lędźwiowego kręgosłupa.
  • Historia umiarkowanej (25-40°) do ciężkiej (>40°) skoliozy oceniana jako kąt Cobba.
  • Kobiet po menopauzie.
  • Historia leczenia denosumabem, przeciwciałami przeciwko sklerostynie, parathormonem, bisfosfonianami lub jakąkolwiek inną eksperymentalną terapią OI w ciągu 6 miesięcy przed jakąkolwiek oceną wyjściową badania.
  • Znana skaza krwotoczna.
  • Historia znaczącego krwawienia, które wymagało hospitalizacji, zabiegu chirurgicznego lub transfuzji krwi, które prawdopodobnie wiązało się ze zwiększoną skłonnością do krwawień.
  • Każda poważna operacja w ciągu ostatnich 28 dni przed podaniem badanego produktu leczniczego (IMP).
  • Planowy zabieg chirurgiczny lub zabieg inwazyjny przewidywany w ciągu 6 miesięcy po podaniu IMP.
  • Terapeutyczne dawki leków przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych (np. 1 mg/kg mc. enoksaparyny dwa razy dziennie, 300 mg aspiryny dziennie i 75 mg klopidogrelu dziennie lub równoważne) w ciągu 7 dni przed podaniem IMP.
  • Wszelkie znane zmiany w ośrodkowym układzie nerwowym lub wewnątrzgałkowe, które mogą wiązać się z ryzykiem krwawienia.
  • Wcześniejsza historia raka skóry, w tym czerniaka, raka płaskonabłonkowego lub raka podstawnokomórkowego.
  • Klinicznie istotna wada zastawek serca lub objawowa niewydolność serca.
  • Witamina D (25-hydroksywitamina D)

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: SAR439459
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę SAR439459
Lek: SAR439459
Proszek do sporządzania roztworu do infuzji; Infuzja dożylna
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę placebo
Lek: Placebo
Roztwór do infuzji; Infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)/zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena parametrów PK: pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Ocena parametrów farmakokinetycznych: obserwowane maksymalne stężenie w surowicy (Cmax)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Ocena parametrów PK: czas do osiągnięcia maksymalnego zaobserwowanego stężenia (tmax)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Miano przeciwciał anty-SAR439459 (jeśli wykryto)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Procentowa zmiana gęstości mineralnej kości (BMD) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Od punktu początkowego do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

11 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (Numer EudraCT)
  • 2024-511369-12-00 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, pustego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj