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Studie mit ansteigender Einzeldosis von SAR439459 bei Erwachsenen mit Osteogenesis imperfecta (OI)

4. September 2025 aktualisiert von: Sanofi

Eine randomisierte Doppelblindstudie der Phase 1b mit ansteigender Einzeldosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Aktivität von SAR439459 bei Erwachsenen mit Osteogenesis imperfecta

SAR439459 ist ein humaner monoklonaler Anti-TGFβ-Antikörper. Diese klinische Phase-1-Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und Aktivität einer Einzeldosis von SAR439459 bei erwachsenen Teilnehmern mit OI.

Die Teilnehmer erhalten eine intravenöse Einzeldosis von SAR439459 mit Bewertungen der Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) über 24 Wochen.

Es wird bis zu 3 Dosiskohorten geben. Zusätzlich zu Sicherheits-, Verträglichkeits- und PK-Bewertungen wird die Knochenmineraldichte (BMD) durch Dual-Energy-Röntgen-Absorptimetrie (DXA)-Scan bewertet und eine Reihe von Blut-Biomarkern überwacht, um die pharmakodynamischen Wirkungen der Einzeldosis von SAR439459 zu dokumentieren.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studiendauer beträgt für alle Teilnehmer ca. 29 Wochen:

  • Bis zu 5 Wochen vom Beginn des Screenings bis zur Verabreichung der Dosis
  • Behandlung am 1
  • Follow-up und Beobachtung von Sicherheit und PD für 24 Wochen
  • Abschließender Studienbesuch in Woche 24

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
  • Kanada
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Kanada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Yale University - Site Number:8400007
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die klinisch als Typ I oder IV Osteogenesis imperfecta mit einer zuvor dokumentierten pathogenen genetischen Variante in COL1A1 oder COL1A2 kategorisiert sind.
  • Teilnehmer, die in den letzten 10 Jahren mindestens 1 Knochenbruch ODER 2 oder mehr (≥ 2) Knochenbrüche seit dem 18. Lebensjahr erlitten haben.
  • Körpergewicht ≥30,0 kg.
  • Verhütung für sexuell aktive männliche Teilnehmer oder weibliche Patienten; nicht schwanger oder stillend; keine Samenspende für männliche Teilnehmer.
  • Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung.

Ausschlusskriterien:

  • Zuvor installierte Stäbe oder Metallteile, die eine Bewertung der Knochenmineraldichte der Lendenwirbelsäule verhindern würden.
  • Vorgeschichte von mittelschwerer (25-40°) bis schwerer (>40°) Skoliose, bewertet als Cobb-Winkel.
  • Frauen nach der Menopause.
  • Vorgeschichte der Behandlung mit Denosumab, Anti-Sclerostin-Antikörper, Parathormon, Bisphosphonaten oder einer anderen experimentellen Therapie für OI innerhalb von 6 Monaten vor einer Studienbewertung.
  • Bekannte Blutgerinnungsstörung.
  • Vorgeschichte eines signifikanten Blutungsereignisses, das einen Krankenhausaufenthalt, eine Operation oder eine Bluttransfusion erforderte, das möglicherweise mit einer erhöhten Blutungsneigung verbunden war.
  • Jede größere Operation innerhalb der letzten 28 Tage vor der Verabreichung des Prüfpräparats (IMP).
  • Gewählter chirurgischer oder invasiver Eingriff, der innerhalb von 6 Monaten nach der IMP-Verabreichung erwartet wird.
  • Therapeutische Dosen von Antikoagulanzien oder Thrombozytenaggregationshemmern (z. B. 1 mg/kg 2-mal täglich Enoxaparin, 300 mg Aspirin täglich und 75 mg Clopidogrel täglich oder Äquivalent) innerhalb von 7 Tagen vor der IMP-Verabreichung.
  • Jede bekannte ZNS- oder intraokulare Läsion, bei der ein Blutungsrisiko besteht.
  • Vorgeschichte von Hautkrebs einschließlich Melanom, Plattenepithelkarzinom oder Basalzellkarzinom.
  • Klinisch signifikante Herzklappenerkrankung oder symptomatische Herzinsuffizienz.
  • Vitamin D (25-Hydroxyvitamin D)

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für eine mögliche Teilnahme an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SAR439459
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis von SAR439459
Arzneimittel: SAR439459
Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung; IV-Infusion
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis Placebo
Arzneimittel: Placebo
Infusionslösung; IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)/behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der PK-Parameter: Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24
Beurteilung der PK-Parameter: beobachtete maximale Serumkonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24
Bewertung der PK-Parameter: Zeit bis zum Erreichen der beobachteten maximalen Konzentration (tmax)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24
Titer der Anti-SAR439459-Antikörper (falls nachgewiesen)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24
Prozentuale Veränderung der Knochenmineraldichte (BMD) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 24
Von der Grundlinie bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. August 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

11. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Registrierungskennung: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-511369-12-00 (Registrierungskennung: CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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