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Studio a dose singola ascendente di SAR439459 in adulti con osteogenesi imperfetta (OI)

4 settembre 2025 aggiornato da: Sanofi

Uno studio di fase 1b, dose singola ascendente, randomizzato, in doppio cieco per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'attività di SAR439459 negli adulti con osteogenesi imperfetta

SAR439459 è un anticorpo monoclonale umano anti-TGFβ. Questo studio clinico di fase 1 indaga la sicurezza, la tollerabilità e l'attività di una singola dose di SAR439459 in partecipanti adulti con OI.

I partecipanti riceveranno una singola dose IV di SAR439459 con valutazioni di sicurezza, farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD) per 24 settimane.

Ci saranno fino a 3 coorti di dose. Oltre alle valutazioni di sicurezza, tollerabilità e PK, la densità minerale ossea (BMD) sarà valutata mediante scansione DXA (dual-energy Xray absorptimetry) e una serie di biomarcatori del sangue sarà monitorata per documentare gli effetti farmacodinamici della singola dose di SAR439459.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata dello studio per tutti i partecipanti sarà di circa 29 settimane:

  • Fino a 5 settimane dall'inizio dello screening alla somministrazione della dose
  • Trattamento il giorno 1
  • Follow-up e osservazione di sicurezza e PD per 24 settimane
  • Visita di studio finale alla settimana 24

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69003
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
      • Paris, Francia, 75010
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale University - Site Number:8400007
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipanti che sono clinicamente classificati come osteogenesi imperfetta di tipo I o IV con una variante genetica patogena precedentemente documentata in COL1A1 o COL1A2.
  • - Partecipanti che hanno subito almeno 1 frattura ossea negli ultimi 10 anni OPPURE 2 o più (≥2) fratture dall'età di 18 anni.
  • Peso corporeo ≥30,0 kg.
  • Contraccezione per partecipanti maschi sessualmente attivi o pazienti di sesso femminile; non incinta o in allattamento; nessuna donazione di sperma per il partecipante maschio.
  • Assenso/consenso informato scritto firmato.

Criteri di esclusione:

  • Aste precedentemente installate o componenti metallici che impedirebbero la valutazione della densità minerale ossea della colonna lombare.
  • Storia di scoliosi da moderata (25-40°) a grave (>40°) valutata come angolo di Cobb.
  • Donne in postmenopausa.
  • - Storia di trattamento con denosumab, anticorpo anti-sclerostina, ormone paratiroideo, bifosfonati o qualsiasi altra terapia sperimentale per OI entro 6 mesi prima di qualsiasi valutazione al basale dello studio.
  • Disturbo emorragico noto.
  • Anamnesi di eventi emorragici significativi che hanno richiesto il ricovero in ospedale, un intervento chirurgico o una trasfusione di sangue che è stata probabilmente associata a una maggiore tendenza al sanguinamento.
  • Qualsiasi intervento chirurgico importante negli ultimi 28 giorni prima della somministrazione del medicinale sperimentale (IMP).
  • Chirurgia elettiva o procedura invasiva anticipata entro 6 mesi dalla somministrazione di IMP.
  • Dosi terapeutiche di anticoagulanti o agenti antipiastrinici (p. es., 1 mg/kg bid di enoxaparina, 300 mg di aspirina al giorno e 75 mg di clopidogrel al giorno o equivalente) entro 7 giorni prima della somministrazione di IMP.
  • Qualsiasi lesione nota del sistema nervoso centrale o intraoculare che presenta un rischio di sanguinamento.
  • Storia precedente di tumori della pelle tra cui melanoma, carcinoma a cellule squamose o carcinoma a cellule basali.
  • Disturbo valvolare cardiaco clinicamente significativo o insufficienza cardiaca sintomatica.
  • Vitamina D (25-idrossivitamina D)

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SAR439459
I partecipanti riceveranno una singola dose di SAR439459
Droga: SAR439459
Polvere per soluzione per infusione; Infusione endovenosa
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno una singola dose di placebo
Droga: Placebo
Soluzione per infusione; Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE)/eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutazione dei parametri farmacocinetici: area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Valutazione dei parametri farmacocinetici: massima concentrazione sierica osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Valutazione dei parametri farmacocinetici: tempo per raggiungere la massima concentrazione osservata (tmax)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Titolo di anticorpi anti-SAR439459 (se rilevato)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24
Variazione percentuale rispetto al basale della densità minerale ossea (BMD)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 agosto 2022

Completamento primario (Effettivo)

12 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

12 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

9 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

11 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (Numero EudraCT)
  • 2024-511369-12-00 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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