Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enkelt stigende dosisundersøgelse af SAR439459 hos voksne med osteogenesis imperfecta (OI)

13. marts 2024 opdateret af: Sanofi

En fase 1b, enkelt stigende dosis, randomiseret, dobbeltblind undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og aktiviteten af ​​SAR439459 hos voksne med osteogenesis imperfecta

SAR439459 er et humant anti-TGFβ monoklonalt antistof. Denne fase 1 kliniske undersøgelse undersøger sikkerheden, tolerabiliteten og aktiviteten af ​​en enkelt dosis SAR439459 hos voksne deltagere med OI.

Deltagerne vil modtage en enkelt IV-dosis af SAR439459 med sikkerheds-, farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) vurderinger over 24 uger.

Der vil være op til 3 dosiskohorter. Ud over sikkerheds-, tolerabilitets- og farmakokinetiske vurderinger vil knoglemineraltæthed (BMD) blive evalueret ved dobbelt-energi røntgenabsorptimetri (DXA) scanning, og en række blodbiomarkører vil blive overvåget for at dokumentere farmakodynamiske effekter af enkeltdosis SAR439459.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens varighed for alle deltagere vil være cirka 29 uger:

  • Op til 5 uger fra påbegyndelse af screening til dosisindgivelse
  • Behandling på dag 1
  • Opfølgning og observation af sikkerhed og PD i 24 uger
  • Afsluttende studiebesøg i uge 24

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Girgis, Dr
        • Kontakt:
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Rekruttering
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Ebeling, Prof
        • Kontakt:
  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Angela Cheung, Dr
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Rekruttering
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aliya Khan, Dr
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deborah Krakow, Dr
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Rekruttering
        • Yale University - Site Number:8400007
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Clemens Bergwitz, Dr.
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
        • Ledende efterforsker:
          • Erik Imel, Doctor
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Rekruttering
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mahim Jain, Dr
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Howard Saal, Dr
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Dahir, Dr
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003
        • Ledende efterforsker:
          • Sandesh Nagamani, Dr.
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Rekruttering
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Roland Chapurlat, Prof
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Rekruttering
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Martine Cohen Solal, Prof

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der er klinisk kategoriseret som Type I eller IV osteogenesis imperfecta med en tidligere dokumenteret patogen genetisk variant i COL1A1 eller COL1A2.
  • Deltagere, der har oplevet mindst 1 knoglebrud inden for de seneste 10 år ELLER 2 eller flere (≥2) frakturer siden 18-årsalderen.
  • Kropsvægt ≥30,0 kg.
  • Prævention til seksuelt aktive mandlige deltagere eller kvindelige patienter; ikke gravid eller ammende; ingen sæddonation til mandlig deltager.
  • Underskrevet skriftlig informeret samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere installerede stænger eller metalhardware, der ville forhindre knoglemineraltæthedsvurdering af lændehvirvelsøjlen.
  • Anamnese med moderat (25-40°) til svær (>40°) skoliose vurderet som Cobb-vinkel.
  • Postmenopausale kvinder.
  • Anamnese med behandling med denosumab, anti-sclerostin-antistof, parathyreoideahormon, bisphosphonater eller enhver anden eksperimentel behandling for OI inden for 6 måneder forud for enhver undersøgelses baseline-vurdering.
  • Kendt blødningsforstyrrelse.
  • Anamnese med betydelig blødningshændelse, der krævede hospitalsindlæggelse, operation eller en blodtransfusion, der muligvis var forbundet med øget blødningstendens.
  • Enhver større operation inden for de sidste 28 dage før administration af forsøgslægemiddel (IMP).
  • Elektiv kirurgi eller invasiv procedure forventes inden for 6 måneder efter IMP-administrationen.
  • Terapeutiske doser af antikoagulantia eller trombocythæmmende midler (f.eks. 1 mg/kg to gange dagligt enoxaparin, 300 mg aspirin dagligt og 75 mg clopidogrel dagligt eller tilsvarende) inden for 7 dage før IMP-administrationen.
  • Enhver kendt CNS eller intraokulær læsion, der har risiko for blødning.
  • Tidligere hudkræftsygdomme, herunder melanom, pladecellekarcinom eller basalcellekarcinom.
  • Klinisk signifikant hjerteklaplidelse eller symptomatisk hjertesvigt.
  • D-vitamin (25-hydroxyvitamin D)

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en potentiel deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SAR439459
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis SAR439459
Medicin: SAR439459
Pulver til opløsning til infusion; IV infusion
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis placebo
Medicin: Placebo
Opløsning til infusion; IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AE'er)/behandlings-emergent adverse events (TEAE'er)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurdering af PK-parametre: areal under kurven (AUC)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Vurdering af PK-parametre: maksimal serumkoncentration observeret (Cmax)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Vurdering af PK-parametre: tid til at nå maksimal observeret koncentration (tmax)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Titer af anti-SAR439459-antistoffer (hvis påvist)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i knoglemineraltæthed (BMD)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Fra baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2025

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

9. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (EudraCT nummer)
  • 2024-511369-12-00 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Osteogenesis Imperfecta

Kliniske forsøg med SAR439459

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner