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Étude à dose unique croissante de SAR439459 chez des adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite (OI)

4 septembre 2025 mis à jour par: Sanofi

Une étude de phase 1b, à dose unique croissante, randomisée, en double aveugle pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'activité du SAR439459 chez les adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite

SAR439459 est un anticorps monoclonal humain anti-TGFβ. Cette étude clinique de phase 1 examine l'innocuité, la tolérabilité et l'activité d'une dose unique de SAR439459 chez des participants adultes atteints d'OI.

Les participants recevront une dose IV unique de SAR439459 avec des évaluations de sécurité, pharmacocinétique (PK) et pharmacodynamique (PD) sur 24 semaines.

Il y aura jusqu'à 3 cohortes de doses. En plus des évaluations de la sécurité, de la tolérabilité et de la pharmacocinétique, la densité minérale osseuse (DMO) sera évaluée par analyse d'absorptimétrie à rayons X à double énergie (DXA) et une série de biomarqueurs sanguins seront surveillés pour documenter les effets pharmacodynamiques de la dose unique de SAR439459.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée de l'étude pour tous les participants sera d'environ 29 semaines :

  • Jusqu'à 5 semaines entre le début du dépistage et l'administration de la dose
  • Traitement le jour 1
  • Suivi et observation de la sécurité et de la DP pendant 24 semaines
  • Visite d'étude finale à la semaine 24

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Hospital_Site Number :0360003
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto general Hospital_Site Number :1240002
    • Ontario
      • Oakville, Ontario, Canada, L6M 1M1
        • Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
  • France
      • Lyon, France, 69003
        • Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
      • Paris, France, 75010
        • Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Health_Site Number: 8400006
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Yale University - Site Number:8400007
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Site Number : 8400011
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine - Site Number:8400003

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants cliniquement classés comme ostéogenèse imparfaite de type I ou IV avec une variante génétique pathogène précédemment documentée dans COL1A1 ou COL1A2.
  • Participants ayant subi au moins 1 fracture osseuse au cours des 10 dernières années OU 2 fractures ou plus (≥ 2) depuis l'âge de 18 ans.
  • Poids corporel ≥30,0 kg.
  • Contraception pour les participants masculins ou les patientes sexuellement actifs ; pas enceinte ou allaitante; pas de don de sperme pour le participant masculin.
  • Assentiment/consentement éclairé écrit signé.

Critère d'exclusion:

  • Des tiges ou du matériel métallique précédemment installés qui empêcheraient l'évaluation de la densité minérale osseuse de la colonne lombaire.
  • Antécédents de scoliose modérée (25-40°) à sévère (>40°) évaluée par l'angle de Cobb.
  • Femmes ménopausées.
  • Antécédents de traitement par dénosumab, anticorps anti-sclérostine, hormone parathyroïdienne, bisphosphonates ou tout autre traitement expérimental pour l'OI dans les 6 mois précédant toute évaluation initiale de l'étude.
  • Trouble hémorragique connu.
  • Antécédents d'événement hémorragique important ayant nécessité une hospitalisation, une intervention chirurgicale ou une transfusion sanguine pouvant être associée à une tendance accrue aux saignements.
  • Toute intervention chirurgicale majeure au cours des 28 derniers jours précédant l'administration du médicament expérimental (IMP).
  • Chirurgie élective ou procédure invasive prévue dans les 6 mois suivant l'administration de l'IMP.
  • Doses thérapeutiques d'anticoagulants ou d'agents antiplaquettaires (p. ex., 1 mg/kg bid d'énoxaparine, 300 mg d'aspirine par jour et 75 mg de clopidogrel par jour ou équivalent) dans les 7 jours précédant l'administration de l'IMP.
  • Toute lésion connue du SNC ou intraoculaire présentant un risque de saignement.
  • Antécédents de cancers de la peau, y compris le mélanome, le carcinome épidermoïde ou le carcinome basocellulaire.
  • Trouble valvulaire cardiaque cliniquement significatif ou insuffisance cardiaque symptomatique.
  • Vitamine D (25-hydroxyvitamine D)

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à une participation potentielle à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: SAR439459
Les participants recevront une dose unique de SAR439459
Médicament: SAR439459
Poudre pour solution pour perfusion; perfusion IV
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront une dose unique de placebo
Médicament: Placebo
Solution pour perfusion; perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables (EI)/événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluation des paramètres PK : aire sous la courbe (AUC)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Evaluation des paramètres PK : concentration sérique maximale observée (Cmax)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Évaluation des paramètres PK : temps pour atteindre la concentration maximale observée (tmax)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Titre d'anticorps anti-SAR439459 (si détecté)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la densité minérale osseuse (DMO)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 août 2022

Achèvement primaire (Réel)

12 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

12 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 janvier 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 janvier 2022

Première publication (Réel)

9 février 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

11 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SAD17378
  • U1111-1269-6569 (Identificateur de registre: ICTRP)
  • 2021-004914-21 (Numéro EudraCT)
  • 2024-511369-12-00 (Identificateur de registre: CTIS)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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