Estudo de Dose Ascendente Única de SAR439459 em Adultos com Osteogênese Imperfeita (OI)
4 de setembro de 2025 atualizado por: Sanofi
Um estudo Fase 1b, Dose Ascendente Única, Randomizado, Duplo-cego para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Atividade de SAR439459 em Adultos com Osteogênese Imperfeita
SAR439459 é um anticorpo monoclonal humano anti-TGFβ. Este estudo clínico de fase 1 investiga a segurança, tolerabilidade e atividade de uma dose única de SAR439459 em participantes adultos com OI.
Os participantes receberão uma única dose IV de SAR439459 com avaliações de segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) ao longo de 24 semanas.
Haverá até 3 coortes de dose. Além das avaliações de segurança, tolerabilidade e farmacocinética, a densidade mineral óssea (BMD) será avaliada por varredura de absorptimetria de raios X de dupla energia (DXA) e uma série de biomarcadores sanguíneos será monitorada para documentar os efeitos farmacodinâmicos da dose única de SAR439459.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração do estudo para todos os participantes será de aproximadamente 29 semanas:
- Até 5 semanas desde o início da triagem até a administração da dose
- Tratamento no dia 1
- Acompanhamento e observação de segurança e DP por 24 semanas
- Visita de estudo final na semana 24
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- Westmead Hospital_Site Number :0360003
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Victoria
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Department of Medicine/ School of Clinical Sciences at Monash Health Monash University_246 Clayton Road_Site Number :0360002
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Toronto, Canadá, M5G 2C4
- Toronto general Hospital_Site Number :1240002
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Ontario
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Oakville, Ontario, Canadá, L6M 1M1
- Bone Research and Education Centre_Site Number :1240003
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Health_Site Number: 8400006
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University - Site Number:8400007
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University School of Medicine_Site Number: 8400002
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute_Site number 8400004
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center Site Number : 8400010
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Site Number : 8400011
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine - Site Number:8400003
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Lyon, França, 69003
- Hopital Edouard Herriot _Site Number :2500002
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Paris, França, 75010
- Hopital Lariboisiere_Site Number :2500001
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes que são clinicamente classificados como osteogênese imperfeita Tipo I ou IV com uma variante genética patogênica previamente documentada em COL1A1 ou COL1A2.
- Participantes que sofreram pelo menos 1 fratura óssea nos últimos 10 anos OU 2 ou mais (≥2) fraturas desde os 18 anos de idade.
- Peso corporal ≥30,0 kg.
- Contracepção para participantes do sexo masculino sexualmente ativos ou paciente do sexo feminino; não grávida ou amamentando; sem doação de esperma para participantes do sexo masculino.
- Consentimento/consentimento informado por escrito assinado.
Critério de exclusão:
- Hastes ou ferragens de metal previamente instaladas que impediriam a avaliação da densidade mineral óssea da coluna lombar.
- História de escoliose moderada (25-40°) a grave (>40°) avaliada pelo ângulo de Cobb.
- Mulheres pós-menopáusicas.
- Histórico de tratamento com denosumabe, anticorpo antiesclerostina, hormônio da paratireoide, bisfosfonatos ou qualquer outra terapia experimental para OI dentro de 6 meses antes de qualquer avaliação inicial do estudo.
- Distúrbio hemorrágico conhecido.
- História de evento hemorrágico significativo que exigiu hospitalização, cirurgia ou transfusão de sangue possivelmente associada a tendência aumentada de sangramento.
- Qualquer cirurgia de grande porte nos últimos 28 dias antes da administração do medicamento experimental (PIM).
- Cirurgia eletiva ou procedimento invasivo antecipado dentro de 6 meses após a administração do IMP.
- Doses terapêuticas de anticoagulantes ou agentes antiplaquetários (por exemplo, 1 mg/kg duas vezes ao dia de enoxaparina, 300 mg de aspirina diariamente e 75 mg de clopidogrel diariamente ou equivalente) dentro de 7 dias antes da administração do IMP.
- Qualquer lesão conhecida do SNC ou intraocular que tenha risco de sangramento.
- História prévia de câncer de pele, incluindo melanoma, carcinoma de células escamosas ou carcinoma basocelular.
- Distúrbio valvular cardíaco clinicamente significativo ou insuficiência cardíaca sintomática.
- Vitamina D (25-hidroxivitamina D)
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para uma possível participação em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: SAR439459
Os participantes receberão uma dose única de SAR439459
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Pó para solução para perfusão; infusão IV
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão uma dose única de placebo
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Solução para infusão; infusão IV
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs)/eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Da linha de base até a semana 24
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Avaliação dos parâmetros PK: área sob a curva (AUC)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Da linha de base até a semana 24
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Avaliação dos parâmetros PK: concentração sérica máxima observada (Cmax)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Da linha de base até a semana 24
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Avaliação dos parâmetros PK: tempo para atingir a concentração máxima observada (tmax)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Da linha de base até a semana 24
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Título de anticorpos anti-SAR439459 (se detectado)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Da linha de base até a semana 24
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Alteração percentual da linha de base na densidade mineral óssea (BMD)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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Da linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Real)
12 de novembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
12 de novembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
31 de janeiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
9 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
11 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças ósseas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Osteocondrodisplasias
- Doenças Ósseas do Desenvolvimento
- Doenças do colágeno
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Osteogênese imperfeita
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Drogas falsificadas
Outros números de identificação do estudo
- SAD17378
- U1111-1269-6569 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2021-004914-21 (Número EudraCT)
- 2024-511369-12-00 (Identificador de registro: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .