척추근위축 아동의 히포테라피 (HIPOSMA)
집중 히포테라피가 척수근위축아동의 정신운동발달에 미치는 영향
연구 개요
상태
정황
상세 설명
척수성 근위축증은 희귀 신경근 질환으로 SMN1(survival motor neuron 1) 유전자 돌연변이에 의해 발생한다. 이 유전자는 생존 운동 뉴런(SMN) 단백질을 암호화합니다. 이 단백질은 척수의 알파 운동 뉴런에서 생존하는 데 가장 중요합니다. 이 단백질이 작동하지 않으면 뇌에서 골격근과 신체 근육으로 신호가 전달되지 않습니다. 결국 호흡 근육과 내장 근육이 약화됩니다. 첫 번째 치료는 약물치료입니다. 의약 치료에 대한 많은 연구가 있으며, 체코에서 유명한 치료법은 약 Spinraze이고 2020년부터 약 Zongelsma입니다. 그러나 이것은 종종 복잡한 재활에 더 많은 어려움을 줍니다. 경험적 관찰에 따르면 복잡한 재활은 질병의 진행과 SMA 환자 및 어린이의 자급자족에 긍정적인 영향을 미칩니다. 물리 치료는 권장되는 재활 유형 중 하나입니다.
재활 절차의 사용은 임상 실습에서 일반적입니다. 2016년 연구에서 SMA가 있는 성인 105명에게 물리 요법을 사용하는 사람 수를 질문했습니다. 응답자의 총 86%가 이러한 서비스를 받았지만 이 기사의 저자는 SMA에서 물리 치료의 영향을 이해하기 위해 추가 연구가 필요하다고 결론지었습니다.
그럼에도 불구하고 물리 치료가 SMA 환자와 어린이에게 정말 좋은지에 대해서는 많은 논의가 있습니다. 일부 연구에서는 물리 치료가 이 질병을 악화시키지 않는다는 것을 보여줍니다. 연구원들은 일주일에 3번의 근력 운동이 10세 미만의 어린이들에게 부작용을 나타내지 않으며 경우에 따라 근력과 운동 기능이 향상되는 경향이 관찰됨을 보여주었습니다.
물리치료에서 치료사는 주로 근육을 다루며 많은 활동은 골격근의 피로를 유발하고 기능을 악화시킬 수 있기 때문입니다. 그러나 임상 작업에서 과학자들은 물리 치료의 효과가 광범위하다는 것을 알고 있습니다. 근력 활동과 유산소 활동에 대한 물리 치료의 효과를 보여주는 쥐에 대한 연구가 있습니다.
물리 치료의 강도를 더 잘 설명하기 위한 연구는 아직 발표되지 않았습니다. Moteset al. 10~55세 사이의 총 16명의 SMA 환자를 모니터링했으며, 이들은 정기적으로 16개월 동안 가정 자가 치료(사이클링 및 근력 강화)를 받았습니다. 저자는 연구 기간 동안 근력, 기능 또는 피로에 대한 운동의 부작용을 발견하지 못했습니다. 그러나 산화 용량이 감소했으며 저자에 따르면 이 분야에 대한 추가 연구가 필요합니다.
미국에서는 SMA를 위한 "Standard of Care"(SMA-SOC)가 개발되어 이동성 정도에 따라 SMA가 있는 아동 및 성인의 재활 치료를 규제합니다. 상기 지침의 틀 내에서 물리 치료의 틀 내에서 수축 스트레칭, 수영, 물 요법, 가벼운 근력 운동 및 수직화 스탠드가 권장되며 승마도 언급되지만 더 자세한 정보는 없습니다. 호흡을 개선하기 위해 진동 기술과 위치 지정이 권장됩니다. 앉은 사람에게 권장되는 운동에는 동심 및 편심 운동, 저항이 있거나 없는 유산소 및 일반 피트니스 운동도 포함됩니다. 지침에 따르면 치료 기간은 개별 환자에 맞게 조정되어야 합니다. 보행기를 위한 운동 프로그램에는 동적 및 정적 균형 운동의 일부 형태가 포함될 수 있습니다.
2021년 연구에서 물리치료사들은 SMA-SOC에 대한 지식과 실제 사용에 대해 질문을 받았습니다. 그들 중 대부분은 SMA 환자가 질병 수정 약물 요법을 시작한 후 치료 개입의 빈도와 기간을 늘릴 것을 권장한다고 말했습니다. 저자는 실제로 SMA 환자의 치료, 특히 특정 개입의 빈도와 기간에 차이가 있다는 데 동의합니다. 동시에, 그들은 이러한 발견이 미래의 연구 요구를 식별할 수 있고 따라서 SMA-SOC를 재활 관리 모범 사례로 확장할 수 있다고 말합니다.
우리의 목표는 고전 물리 요법의 권장 형태와 신경 생리학적 기반의 방법인 히포 요법이라는 두 가지 물리 요법 접근법을 비교하는 것입니다. 질병의 특성상 뇌성마비(CP)에서 히포테라피(Hippotherapy) 방식이 더 큰 효과를 기대하고 있다. 이 방법은 여러 개의 근육 사슬이 동시에 작용하여 사슬 내에서 약화된 근육을 활성화시키는 데 성공하여 가능한 피로와 악화를 제거한다. 상태. 그러나 조사자들은 권장되는 형태의 고전적 물리 치료에서도 긍정적인 효과를 기대하고 있습니다. 그러나 여기에서는 감각 환경의 강도가 낮고 움직임이 복잡할 수 있기 때문에 연구자들은 히포테라피보다 효과가 적다고 가정합니다.
연구의 두 번째 목적은 원치 않는 근육 피로가 발생하지 않도록 적절한 치료 강도가 될 것입니다. 따라서 수사관은 게놈 각인, 후생유전적 염색질 변형, 전사 간섭 및 핵 수출의 조절을 포함하여 중요한 세포 조절과 관련된 긴 비암호화 RNA(lncRNA)를 사용하여 모니터링할 재활의 신경생리학적 메커니즘을 조사할 것입니다. SMN-안티센스 1(SMN-AS1)인 lncRNA는 Polycomb repressive complex 2(PRC2)를 해당 위치에 결합하여 이중 생존 운동 뉴런 2(SMN2) 유전자의 발현을 억제하는 것으로 나타났습니다. 거의 동일한 SMN2 유전자의 전사 활성을 증가시키면 기능적으로 SMN1의 손실을 보상하고 SMN 단백질의 양을 증가시켜 질병의 예후를 개선할 수 있습니다. 화학적으로 변형된 올리고뉴클레오타이드는 SMN-AS1과 PRC2 사이의 상호작용을 방해하여 PRC2의 작용을 억제하여 SMN2 발현을 증가시키는 것으로 제안되었습니다. 이러한 유전자의 유전자 조절 과정에 관여하는 lncRNA에 대한 조사는 SMA 아동의 재활의 신경생리학적 효과를 이해하는 데 도움이 될 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Prague, 체코, 128 00
- Kamila Řasová
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 임상 진단 SMA(I, II 및 III 유형)
- 최소 6개월 동안 약을 바꾸지 않음
- 다른 심각한 질병 없이
제외 기준:
- 고관절 아탈구
- 말에 대한 알레르기 및 말 마구간의 환경
- 말에 대한 극복할 수 없는 두려움
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 치료 미용
포괄적인 방식으로 정신운동 발달에 영향을 미치기 위해 치료적 몸단장의 심리사회적 활동도 연구에 포함될 것입니다.
그 목표는 어린이의 의사소통, 환경과의 상호 작용, 말과의 접촉을 확립하는 능력 및 SMA 어린이의 전반적인 정서적 지원을 지원하는 것입니다.
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포괄적인 방식으로 정신운동 발달에 영향을 미치기 위해 치료적 몸단장의 심리사회적 활동도 연구에 포함될 것입니다.
그 목표는 어린이의 의사소통, 환경과의 상호 작용, 말과의 접촉을 확립하는 능력 및 SMA 어린이의 전반적인 정서적 지원을 지원하는 것입니다.
이 활동의 목적은 말 청소, 가능한 가이드, 말 쓰다듬기 및 접촉, 땅에서 작업하는 것입니다.
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활성 비교기: Individual physiotherapy (SMA-SOC-N)
Individual physiotherapy will be performed according to the SMA-SOC-N protocol, based on the principles of the international Standard of Care (SMA-SOC) recommendations and adapted to the individual needs of children with spinal muscular atrophy.
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Therapeutic procedures according to the international Standard of Care (SMA-SOC) recommendations, complemented by the principles of neuroproprioceptive facilitation and inhibition, will be used during therapy.
Elements of breathing gymnastics, vibration techniques, stretching, eccentric and concentric exercise procedures will be combined.
Individual physiotherapy will be conducted on the basis of set goals from the kinesiological examination, it will be adapted to the individuality of the child - his cooperation, fatigue and sleep time.
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실험적: Equine-Assisted Physiotherapy Based on Neuroproprioceptive Facilitation and Inhibition
Equine-assisted physiotherapy based on neuroproprioceptive facilitation and inhibition is an accredited form of hippotherapy.
Its methodology was originally developed based on the clinical presentation of children with cerebral palsy; however, its therapeutic principles are applicable to a broader group of children with neurological disabilities, including children with spinal muscular atrophy.
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HT by CP is an accredited form of hippotherapy, whose methodology is based on the clinical picture of cerebral palsy. In this study, the accredited HT by CP methodology was applied to children with spinal muscular atrophy and complemented by principles of neuroproprioceptive facilitation and inhibition. Based on a special type of examination, this method precisely determines the "type / breed" of the horse according to the biomechanics of the movement of its back in the step, the position of the child and the neurophysiological function of the back - differentiation or sensorimotor skills. Furthermore, according to the course of therapy, the physiotherapist determines the pace of the horse's step, its length, selects special manual contacts according to the current situation and adjusts the duration of therapy to the client's fatigue. Therapy will be performed by therapists with professional competence to perform hippotherapy by children with CP.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
기간: Baseline and Day 7
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The CHOP INTEND is a validated clinical scale designed to assess motor function in infants and young children with spinal muscular atrophy.
It consists of 16 items.
Total scores range from 0 to 64, with higher scores indicating better motor function.
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Baseline and Day 7
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Abdominal Breathing Ability Test
기간: Baseline and end Day 7
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The child performs deep breathing while sitting astride a therapy cylinder.
Reflective markers attached to predefined anatomical landmarks are recorded using the Qualisys Motion Capture System during a 30-second measurement.
The test evaluates thoracic and abdominal movement during breathing.
Improved function is reflected by greater abdominal contribution to the breathing pattern.
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Baseline and end Day 7
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Test of Trunk and Cervical Spine Coordination Ability
기간: Baseline and Day 7
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The child performs repeated back-and-forth upper limb movements while sitting on a therapy cylinder (typically 3-6 repetitions).
The test evaluates trunk and cervical spine coordination by analyzing the synchronization of markers placed on the dorsum of the hand, C7 vertebra, and temporomandibular joint.
Improved function is reflected by better coordination of trunk, upper limb, and cervical spine movements with reduced compensatory cervical spine extension.
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Baseline and Day 7
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Ability to Work With the Center of Gravity
기간: Baseline and day 7
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While sitting on a therapy cylinder, the child performs repeated reaching movements with one upper limb (3-6 repetitions during a 30-second recording).
The test evaluates postural stability and control of the center of gravity by analyzing displacement of body markers during the task.
Improved function is reflected by greater controlled displacement of the center of gravity while maintaining postural stability.
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Baseline and day 7
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Muscle fatigue
기간: Baseline and Day 7
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Investigators will measure muscle fatigue after physical activity using surface EMG.
The child will lie on his back, therapist will provide a toy in the area of his opposite knee.
The child will reach for a toy.
This act will be 30 s. Investigators will evaluate activity m.obliquus externus abdominis at the beginning and end of this specific activity.
Goal is to evaluate muscle fatigue.
Investigators assume, that after intensive therapeutic program will be muscle fatigue lower.
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Baseline and Day 7
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Hammersmith function scale for children with spinal muscular atrophy
기간: Baseline and Day 7
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The examination will follow a standardized procedure.
The maximum score of the standardized test is 64 points on each side, the minimum is 0 points.
A higher score means an improvement in the child's movement possibilities.
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Baseline and Day 7
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Deep neck flexor endurance test
기간: Baseline and Day 7
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The examination will follow a standardized procedure.
Longer holding in the position means a better result, the exact holding time is not standardized for this test.
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Baseline and Day 7
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Neck extensor endurance test
기간: Baseline and Day 7
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The examination will follow a standardized procedure.
Longer holding in the position means a better result, the exact holding time is not standardized for this test.
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Baseline and Day 7
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Spirometric measure
기간: Baseline and Day 7
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The spirometer will be used to determine the forced expiratory volume in one second (FEV1) value, i.e. the volume of air exhaled after maximal inspiration with the greatest effort within the first second and peak expiratory flow (PEF).
The change in both parameters at the beginning and end of the rehabilitation stay will be evaluated.
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Baseline and Day 7
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ICF-based assessment
기간: Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
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Parents of child with SMA will fill an adapted parent-reported ICF-based Documentation Form at the beginning and 28 days after completion of the rehabilitation.
The form is based on the Brief ICF Core Set for Children with Cerebral Palsy (below 6 years of age), supplemented by selected items from the basic rehabilitation set, will be used to evaluate the quality of life.
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Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
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Monitoring of molecular biological indicators of rehabilitation
기간: Baseline and Day 7
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Samples treated in this way can be safely stored at room temperature for longer periods of time (up to three days or more).
Blood samples stored in Ribonucleic acid (RNAlater)® Solution achieve RNA quality comparable to the quality of samples processed immediately according to commercial websites.
The expected average total RNA yields will be about 2-4 /g / 0.5 ml all blood.
Total RNA will be transcribed into complementary deoxyribonucleic acid complementary (cDNA) by reverse transcriptase.
To avoid error, the expression of human lncRNA and internal endogenous gene (e.g., GAPDH) will be quantified using RNA obtained from blinded samples (i.e., concealment of sample origin allocation).
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Baseline and Day 7
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Home video recording
기간: Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
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Standardized home video recordings of selected motor activities performed in the child's natural environment.
Videos will be obtained at baseline and 28 days after rehabilitation and will be used for qualitative assessment of changes in motor performance.
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Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Kamila Rasova, as.prof.Dr., Clinic of rheumatology and rehabilitation, Third medical faculty CU and Faculty Thomayer Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 18032022
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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IPD 계획 설명
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IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
연구 데이터/문서
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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