- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05341453
Hippotherapie bei Kindern mit spinaler Muskelatrophie (HIPOSMA)
Die Wirkung intensiver Hippotherapie auf die psychomotorische Entwicklung von Kindern mit spinaler Muskelatrophie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Die spinale Muskelatrophie ist eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, die durch die Genmutation Survival Moto Neuron 1 (SMN1) verursacht wird. Dieses Gen kodiert für das Protein Survival Moto Neuron (SMN). Dieses Protein ist am wichtigsten, um alfa-motorische Neuronen im Rückenmark zu überleben. Wenn dieses Protein nicht funktioniert, gehen keine Signale vom Gehirn zu den Skelettmuskeln und fazischen Muskeln des Körpers. Am Ende werden die Atemmuskeln und die Muskeln der inneren Organe geschwächt. Die erste Behandlung ist eine pharmakologische Behandlung. Es gibt viel Forschung über die medikamentöse Behandlung, die berühmte Behandlung in der Tschechischen Republik ist das Medikament Spinraze und ab dem Jahr 2020 das Medikament Zongelsma. Dies erschwert jedoch häufiger eine komplexe Rehabilitation. Eine empirische Beobachtung hat ergeben, dass komplexe Rehabilitation positive Auswirkungen auf den Krankheitsverlauf und auf die Selbstständigkeit von Menschen und Kindern mit SMA hat. Physiotherapie ist eine der empfohlenen Rehabilitationsarten.
Der Einsatz von Rehabilitationsverfahren ist in der klinischen Praxis üblich. In einer Studie aus dem Jahr 2016 wurden 105 Erwachsene mit SMA gefragt, wie viele von ihnen Physiotherapie in Anspruch genommen haben. Insgesamt 86 % der Befragten nahmen diese Leistungen in Anspruch, doch die Autoren des Artikels kommen zu dem Schluss, dass weitere Forschung erforderlich ist, um die Auswirkungen der Physiotherapie bei SMA zu verstehen.
Trotzdem wird viel darüber diskutiert, ob Physiotherapie wirklich gut für Menschen und Kinder mit SMA ist. Einige Untersuchungen zeigen uns, dass Physiotherapie diese Krankheit nicht verschlimmert. Die Forscher zeigten, dass Krafttraining dreimal pro Woche bei Kindern unter 10 Jahren keine Nebenwirkungen zeigt, in einigen Fällen wurden Trends zur Verbesserung der Muskelkraft und der motorischen Funktionen beobachtet.
Denn in der Physiotherapie arbeiten Therapeuten vor allem mit Muskeln, und viel Bewegung kann die Skelettmuskulatur ermüden und ihre Funktion verschlechtern. Aber aus der klinischen Arbeit wissen Wissenschaftler, dass die Wirkung der Physiotherapie umfassend ist. Es gibt eine Forschung an Mäusen, die die Wirkung der Physiotherapie auf die Kraftaktivitäten und die aeroben Aktivitäten zeigt.
Forschungsergebnisse zur besseren Aufklärung der Intensität der Physiotherapie wurden noch nicht veröffentlicht. Mote et al. überwachte insgesamt 16 Patienten mit SMA im Alter von 10 - 55 Jahren, die sich 16 Monate lang regelmäßig einer häuslichen Autotherapie unterzogen - Radfahren und Kräftigung. Die Autoren fanden während der Studie keine Nebenwirkungen des Trainings auf Kraft, Funktion oder Müdigkeit. Allerdings hat sich die Oxidationskapazität verringert, und laut den Autoren besteht weiterer Forschungsbedarf auf diesem Gebiet.
In den USA wurde für SMA der „Standard of Care“ (SMA-SOC) entwickelt, der die Rehabilitationsversorgung von Kindern und Erwachsenen mit SMA nach Mobilitätsgrad regelt. Im Rahmen der genannten Richtlinie werden im Rahmen der Physiotherapie das Dehnen von Kontrakturen, Schwimmen, Wassertherapie, leichte Kraftübungen und ein Vertikalisationsstand empfohlen, auch das Reiten wird erwähnt – allerdings ohne nähere Angaben. Vibrationstechniken und Positionierung werden empfohlen, um die Atmung zu verbessern. Zu den empfohlenen Übungen für sitzende Personen gehören auch konzentrische und exzentrische Übungen sowie aerobe und allgemeine Fitnessübungen mit und ohne Widerstand. Laut Richtlinie soll die Therapiedauer individuell an den Patienten angepasst werden. Für Geher kann das Übungsprogramm einige Formen von Gleichgewichtsübungen umfassen, dynamisch und statisch.
In einer Studie aus dem Jahr 2021 wurden Physiotherapeuten zu ihrem Wissen über SMA-SOC und deren Anwendung in der Praxis befragt. Die meisten von ihnen gaben an, dass sie nach Beginn einer krankheitsmodifizierenden Pharmakotherapie bei Personen mit SMA empfehlen würden, die Häufigkeit und Dauer der therapeutischen Interventionen zu erhöhen. Die Autoren stimmen darin überein, dass es in der Praxis Unterschiede in der Versorgung von Menschen mit SMA gibt, insbesondere in der Häufigkeit und Dauer spezifischer Eingriffe. Gleichzeitig stellen sie fest, dass diese Ergebnisse zukünftigen Forschungsbedarf identifizieren und somit SMA-SOC auf Best Practices im Rehabilitationsmanagement ausdehnen können.
Unser Ziel ist es, zwei physiotherapeutische Ansätze zu vergleichen – die empfohlene Form der klassischen Physiotherapie und die Methode auf neurophysiologischer Basis – die Hippotherapie. Aufgrund der Art der Erkrankung erwarten die Forscher eine größere Wirkung bei der Methode der Hippotherapie bei Zerebralparese (CP), bei der mehrere Muskelketten gleichzeitig arbeiten und es somit gelingt, geschwächte Muskeln innerhalb der Kette zu aktivieren, wodurch mögliche Ermüdungen und Verschlechterungen beseitigt werden Zustand. Aber auch in der empfohlenen Form der klassischen Physiotherapie erwarten die Forscher einen positiven Effekt. Hier gehen die Forscher jedoch aufgrund der geringeren Intensität der sensorischen Umgebung und der möglichen Bewegungskomplexität von einer geringeren Wirksamkeit als der Hippotherapie aus.
Die sekundäre Intention der Forschung wird die angemessene Intensität der Therapie sein, damit es nicht zu einer ungewollten Muskelermüdung kommt. Die Forscher werden daher die neurophysiologischen Mechanismen der Rehabilitation untersuchen, die die Forscher unter Verwendung langer nicht-kodierender RNAs (lncRNAs) überwachen werden, die an wichtiger zellulärer Regulation beteiligt sind, einschließlich der Regulation der genomischen Prägung, der epigenetischen Chromatinmodifikation, der Transkriptionsinterferenz und des nuklearen Exports. Es wurde gezeigt, dass die lncRNA, SMN-antisense 1 (SMN-AS1), die Expression des Duplicate Survival Moto Neuron 2 (SMN2)-Gens unterdrückt, indem sie den Polycomb-Repressionskomplex 2 (PRC2) an seinen Locus bindet. Die Erhöhung der transkriptionellen Aktivität eines nahezu identischen SMN2-Gens kann den Verlust von SMN1 funktionell kompensieren, die Menge an SMN-Protein erhöhen und somit die Prognose der Erkrankung verbessern. Es wurden chemisch modifizierte Oligonukleotide vorgeschlagen, die die Wechselwirkung zwischen SMN-AS1 und PRC2 stören, was die Wirkung von PRC2 hemmt und somit zu einer erhöhten SMN2-Expression führt. Die Untersuchung von lncRNAs, die an den Prozessen der Genregulation dieser Gene beteiligt sind, kann helfen, die neurophysiologischen Auswirkungen der Rehabilitation von Kindern mit SMA zu verstehen.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Prague, Tschechien, 128 00
- Kamila Řasová
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- klinische Diagnose SMA (Typ I, II und III)
- kein Medikamentenwechsel mindestens 6 Monate
- ohne weitere schwere Krankheiten
Ausschlusskriterien:
- Hüftsubluxation
- Allergien gegen Pferde und die Umgebung von Pferdeställen
- unüberwindliche Angst vor dem Pferd
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Unterstützende Pflege
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Sonstiges: Therapeutische Pflege
Um die psychomotorische Entwicklung umfassend zu beeinflussen, wird auch die psychosoziale Aktivität der therapeutischen Körperpflege in die Untersuchung einbezogen.
Ziel ist es, die Kommunikation der Kinder, ihre Interaktion mit der Umwelt, die Fähigkeit, Kontakt mit dem Pferd herzustellen, und die allgemeine emotionale Unterstützung von Kindern mit SMA zu unterstützen.
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Um die psychomotorische Entwicklung umfassend zu beeinflussen, wird auch die psychosoziale Aktivität der therapeutischen Körperpflege in die Untersuchung einbezogen.
Ziel ist es, die Kommunikation der Kinder, ihre Interaktion mit der Umwelt, die Fähigkeit, Kontakt mit dem Pferd herzustellen, und die allgemeine emotionale Unterstützung von Kindern mit SMA zu unterstützen.
Der Zweck dieser Aktivität ist die Reinigung des Pferdes, seine mögliche Führung, das Streicheln und der Kontakt mit dem Pferd, die Arbeit vom Boden aus.
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Aktiver Komparator: Individual physiotherapy (SMA-SOC-N)
Individual physiotherapy will be performed according to the SMA-SOC-N protocol, based on the principles of the international Standard of Care (SMA-SOC) recommendations and adapted to the individual needs of children with spinal muscular atrophy.
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Therapeutic procedures according to the international Standard of Care (SMA-SOC) recommendations, complemented by the principles of neuroproprioceptive facilitation and inhibition, will be used during therapy.
Elements of breathing gymnastics, vibration techniques, stretching, eccentric and concentric exercise procedures will be combined.
Individual physiotherapy will be conducted on the basis of set goals from the kinesiological examination, it will be adapted to the individuality of the child - his cooperation, fatigue and sleep time.
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Experimental: Equine-Assisted Physiotherapy Based on Neuroproprioceptive Facilitation and Inhibition
Equine-assisted physiotherapy based on neuroproprioceptive facilitation and inhibition is an accredited form of hippotherapy.
Its methodology was originally developed based on the clinical presentation of children with cerebral palsy; however, its therapeutic principles are applicable to a broader group of children with neurological disabilities, including children with spinal muscular atrophy.
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HT by CP is an accredited form of hippotherapy, whose methodology is based on the clinical picture of cerebral palsy. In this study, the accredited HT by CP methodology was applied to children with spinal muscular atrophy and complemented by principles of neuroproprioceptive facilitation and inhibition. Based on a special type of examination, this method precisely determines the "type / breed" of the horse according to the biomechanics of the movement of its back in the step, the position of the child and the neurophysiological function of the back - differentiation or sensorimotor skills. Furthermore, according to the course of therapy, the physiotherapist determines the pace of the horse's step, its length, selects special manual contacts according to the current situation and adjusts the duration of therapy to the client's fatigue. Therapy will be performed by therapists with professional competence to perform hippotherapy by children with CP.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Zeitfenster: Baseline and Day 7
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The CHOP INTEND is a validated clinical scale designed to assess motor function in infants and young children with spinal muscular atrophy.
It consists of 16 items.
Total scores range from 0 to 64, with higher scores indicating better motor function.
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Baseline and Day 7
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Abdominal Breathing Ability Test
Zeitfenster: Baseline and end Day 7
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The child performs deep breathing while sitting astride a therapy cylinder.
Reflective markers attached to predefined anatomical landmarks are recorded using the Qualisys Motion Capture System during a 30-second measurement.
The test evaluates thoracic and abdominal movement during breathing.
Improved function is reflected by greater abdominal contribution to the breathing pattern.
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Baseline and end Day 7
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Test of Trunk and Cervical Spine Coordination Ability
Zeitfenster: Baseline and Day 7
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The child performs repeated back-and-forth upper limb movements while sitting on a therapy cylinder (typically 3-6 repetitions).
The test evaluates trunk and cervical spine coordination by analyzing the synchronization of markers placed on the dorsum of the hand, C7 vertebra, and temporomandibular joint.
Improved function is reflected by better coordination of trunk, upper limb, and cervical spine movements with reduced compensatory cervical spine extension.
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Baseline and Day 7
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Ability to Work With the Center of Gravity
Zeitfenster: Baseline and day 7
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While sitting on a therapy cylinder, the child performs repeated reaching movements with one upper limb (3-6 repetitions during a 30-second recording).
The test evaluates postural stability and control of the center of gravity by analyzing displacement of body markers during the task.
Improved function is reflected by greater controlled displacement of the center of gravity while maintaining postural stability.
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Baseline and day 7
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Muscle fatigue
Zeitfenster: Baseline and Day 7
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Investigators will measure muscle fatigue after physical activity using surface EMG.
The child will lie on his back, therapist will provide a toy in the area of his opposite knee.
The child will reach for a toy.
This act will be 30 s. Investigators will evaluate activity m.obliquus externus abdominis at the beginning and end of this specific activity.
Goal is to evaluate muscle fatigue.
Investigators assume, that after intensive therapeutic program will be muscle fatigue lower.
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Baseline and Day 7
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Hammersmith function scale for children with spinal muscular atrophy
Zeitfenster: Baseline and Day 7
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The examination will follow a standardized procedure.
The maximum score of the standardized test is 64 points on each side, the minimum is 0 points.
A higher score means an improvement in the child's movement possibilities.
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Baseline and Day 7
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Deep neck flexor endurance test
Zeitfenster: Baseline and Day 7
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The examination will follow a standardized procedure.
Longer holding in the position means a better result, the exact holding time is not standardized for this test.
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Baseline and Day 7
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Neck extensor endurance test
Zeitfenster: Baseline and Day 7
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The examination will follow a standardized procedure.
Longer holding in the position means a better result, the exact holding time is not standardized for this test.
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Baseline and Day 7
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Spirometric measure
Zeitfenster: Baseline and Day 7
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The spirometer will be used to determine the forced expiratory volume in one second (FEV1) value, i.e. the volume of air exhaled after maximal inspiration with the greatest effort within the first second and peak expiratory flow (PEF).
The change in both parameters at the beginning and end of the rehabilitation stay will be evaluated.
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Baseline and Day 7
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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ICF-based assessment
Zeitfenster: Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
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Parents of child with SMA will fill an adapted parent-reported ICF-based Documentation Form at the beginning and 28 days after completion of the rehabilitation.
The form is based on the Brief ICF Core Set for Children with Cerebral Palsy (below 6 years of age), supplemented by selected items from the basic rehabilitation set, will be used to evaluate the quality of life.
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Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
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Monitoring of molecular biological indicators of rehabilitation
Zeitfenster: Baseline and Day 7
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Samples treated in this way can be safely stored at room temperature for longer periods of time (up to three days or more).
Blood samples stored in Ribonucleic acid (RNAlater)® Solution achieve RNA quality comparable to the quality of samples processed immediately according to commercial websites.
The expected average total RNA yields will be about 2-4 /g / 0.5 ml all blood.
Total RNA will be transcribed into complementary deoxyribonucleic acid complementary (cDNA) by reverse transcriptase.
To avoid error, the expression of human lncRNA and internal endogenous gene (e.g., GAPDH) will be quantified using RNA obtained from blinded samples (i.e., concealment of sample origin allocation).
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Baseline and Day 7
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Home video recording
Zeitfenster: Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
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Standardized home video recordings of selected motor activities performed in the child's natural environment.
Videos will be obtained at baseline and 28 days after rehabilitation and will be used for qualitative assessment of changes in motor performance.
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Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Studienleiter: Kamila Rasova, as.prof.Dr., Clinic of rheumatology and rehabilitation, Third medical faculty CU and Faculty Thomayer Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 18032022
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
Klinischer Studienbericht (CSR) und analytischer Code werden geteilt, wenn Daten gesammelt werden.
Das Studienprotokoll, der statistische Analyseplan (SAP) und die Einverständniserklärung (ICF) werden als Anhang dieser Registrierung geteilt.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Studiendaten/Dokumente
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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