- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05341453
Hippothérapie chez les enfants atteints d'amyotrophie spinale (HIPOSMA)
L'effet de l'hippothérapie intensive sur le développement psychomoteur des enfants atteints d'amyotrophie spinale
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire rare, elle est causée par le motoneurone de survie par mutation génétique 1 (SMN1). Ce gène code pour la protéine du neurone moteur de survie (SMN). Cette protéine est la plus importante pour survivre aux neurones alpha-moteurs de la moelle épinière. Lorsque cette protéine ne fonctionne pas, aucun signal ne va du cerveau aux muscles squelettiques et aux muscles faziques du corps. En fin de compte affaiblir les muscles respiratoires et les muscles des organes internes. Le premier traitement est un traitement pharmacologique. Il y a beaucoup de recherches sur le traitement médicamenteux, le célèbre traitement en République tchèque est le médicament Spinraze et à partir de l'année 2020 le médicament Zongelsma. Ceci, cependant, met plus souvent plus de difficulté sur la réhabilitation complexe. Une observation empirique a révélé que la réadaptation complexe a un effet positif sur la progression de la maladie et sur l'autonomie des personnes et des enfants atteints de SMA. La physiothérapie est l'un des types de réadaptation recommandés.
L'utilisation de procédures de réadaptation est courante dans la pratique clinique. Dans une étude de 2016, on a demandé à 105 adultes atteints de SMA combien d'entre eux utilisaient la physiothérapie. Au total, 86 % des répondants ont reçu ces services, mais les auteurs de l'article concluent que des recherches supplémentaires sont nécessaires pour comprendre l'impact de la physiothérapie dans la SMA.
Néanmoins, il y a beaucoup de discussions pour savoir si la physiothérapie est vraiment bonne pour les personnes et les enfants atteints de SMA. Certaines recherches nous montrent que la physiothérapie n'aggrave pas cette maladie. Les chercheurs ont montré que l'entraînement en force 3 fois par semaine ne montre pas d'effets secondaires chez les enfants de moins de 10 ans, dans certains cas, des tendances à l'amélioration de la force musculaire et des fonctions motrices ont été observées.
Parce qu'en physiothérapie, les thérapeutes travaillent principalement avec les muscles, et beaucoup d'activité peut provoquer une fatigue des muscles squelettiques et aggraver leur fonction. Mais d'après les travaux cliniques, les scientifiques savent que l'effet de la physiothérapie est considérable. Il existe une recherche sur des souris qui montre l'effet de la physiothérapie sur les activités de force et les activités aérobiques.
Les recherches visant à mieux élucider l'intensité de la physiothérapie n'ont pas encore été publiées. Motes et al. suivi un total de 16 patients atteints de SMA âgés de 10 à 55 ans, qui ont régulièrement subi une autothérapie à domicile pendant 16 mois - cyclisme et renforcement. Les auteurs n'ont trouvé aucun effet secondaire de l'exercice sur la force, la fonction ou la fatigue au cours de l'étude. Cependant, la capacité d'oxydation a été réduite et selon les auteurs, des recherches supplémentaires sont nécessaires dans ce domaine.
Aux États-Unis, le "Standard of Care" (SMA-SOC) a été développé pour la SMA, qui réglemente les soins de réadaptation des enfants et des adultes atteints de SMA en fonction du degré de mobilité. Dans le cadre de ladite directive, les étirements des contractures, la natation, l'hydrothérapie, les exercices de force légère et un stand de verticalisation sont recommandés dans le cadre de la kinésithérapie, et l'équitation est également évoquée - mais sans plus de précisions. Les techniques de vibration et le positionnement sont recommandés pour améliorer la respiration. Les exercices recommandés pour les personnes assises comprennent également des exercices concentriques et excentriques et des exercices aérobies et de conditionnement physique général avec et sans résistance. Selon la directive, la durée du traitement doit être adaptée à chaque patient. Pour les marcheurs, le programme d'exercices peut inclure certaines formes d'exercices d'équilibre, dynamiques et statiques.
Dans une étude de 2021, les physiothérapeutes ont été interrogés sur leur connaissance du SMA-SOC et son utilisation dans la pratique. La plupart d'entre eux ont déclaré qu'après avoir commencé une pharmacothérapie modificatrice de la maladie, ils recommanderaient d'augmenter la fréquence et la durée des interventions thérapeutiques. Les auteurs s'accordent à dire qu'en pratique, il existe des différences dans la prise en charge des personnes atteintes de SMA, notamment dans la fréquence et la durée des interventions spécifiques. Dans le même temps, ils déclarent que ces résultats peuvent identifier les futurs besoins de recherche et ainsi étendre le SMA-SOC aux meilleures pratiques de gestion de la réadaptation.
Notre objectif est de comparer deux approches physiothérapeutiques - la forme recommandée de physiothérapie classique et la méthode sur une base neurophysiologique - l'hippothérapie. En raison de la nature de la maladie, les chercheurs s'attendent à un effet plus important de la méthode d'hippothérapie dans la paralysie cérébrale (PC), où plusieurs chaînes musculaires fonctionnent simultanément et réussissent ainsi à activer les muscles affaiblis au sein de la chaîne, ce qui élimine la fatigue possible et l'aggravation de la condition. Cependant, les chercheurs s'attendent également à un effet positif dans la forme recommandée de physiothérapie classique. Ici, cependant, en raison de la plus faible intensité de l'environnement sensoriel et de la complexité possible du mouvement, les chercheurs supposent moins d'efficacité que l'hippothérapie.
L'intention secondaire de la recherche sera l'intensité appropriée de la thérapie afin que la fatigue musculaire indésirable ne se produise pas. Les chercheurs étudieront donc les mécanismes neurophysiologiques de la réhabilitation qu'ils surveilleront à l'aide de longs ARN non codants (lncARN) impliqués dans une régulation cellulaire importante, y compris la régulation de l'empreinte génomique, la modification épigénétique de la chromatine, l'interférence transcriptionnelle et l'exportation nucléaire. Il a été démontré que l'ARNnc, SMN-antisens 1 (SMN-AS1), réprime l'expression du gène du neurone moteur de survie 2 (SMN2) en double en liant le complexe répressif Polycomb 2 (PRC2) à son locus. L'augmentation de l'activité transcriptionnelle d'un gène SMN2 presque identique peut compenser fonctionnellement la perte de SMN1, augmenter la quantité de protéine SMN et ainsi améliorer le pronostic de la maladie. Des oligonucléotides chimiquement modifiés ont été proposés qui perturbent l'interaction entre SMN-AS1 et PRC2, ce qui inhibe l'action de PRC2 et conduit ainsi à une expression accrue de SMN2. L'étude des lncRNA impliqués dans les processus de régulation génique de ces gènes peut aider à comprendre les effets neurophysiologiques de la réhabilitation des enfants atteints de SMA.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Prague, Tchéquie, 128 00
- Kamila Řasová
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- diagnostic clinique SMA (types I, II et III)
- pas de changement de médicament 6 mois au moins
- sans autre maladie grave
Critère d'exclusion:
- subluxation de la hanche
- allergies aux chevaux et environnement des écuries
- peur insurmontable du cheval
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Soins de soutien
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Autre: Toilettage thérapeutique
Afin d'influencer le développement psychomoteur de manière globale, l'activité psychosociale du toilettage thérapeutique sera également incluse dans l'étude.
Son objectif est de soutenir la communication des enfants, leur interaction avec l'environnement, la capacité d'établir un contact avec le cheval et le soutien émotionnel global des enfants atteints de SMA.
|
Afin d'influencer le développement psychomoteur de manière globale, l'activité psychosociale du toilettage thérapeutique sera également incluse dans l'étude.
Son objectif est de soutenir la communication des enfants, leur interaction avec l'environnement, la capacité d'établir un contact avec le cheval et le soutien émotionnel global des enfants atteints de SMA.
Le but de cette activité est de nettoyer le cheval, son guide éventuel, caresses et contact avec le cheval, travail du sol.
|
|
Comparateur actif: Individual physiotherapy (SMA-SOC-N)
Individual physiotherapy will be performed according to the SMA-SOC-N protocol, based on the principles of the international Standard of Care (SMA-SOC) recommendations and adapted to the individual needs of children with spinal muscular atrophy.
|
Therapeutic procedures according to the international Standard of Care (SMA-SOC) recommendations, complemented by the principles of neuroproprioceptive facilitation and inhibition, will be used during therapy.
Elements of breathing gymnastics, vibration techniques, stretching, eccentric and concentric exercise procedures will be combined.
Individual physiotherapy will be conducted on the basis of set goals from the kinesiological examination, it will be adapted to the individuality of the child - his cooperation, fatigue and sleep time.
|
|
Expérimental: Equine-Assisted Physiotherapy Based on Neuroproprioceptive Facilitation and Inhibition
Equine-assisted physiotherapy based on neuroproprioceptive facilitation and inhibition is an accredited form of hippotherapy.
Its methodology was originally developed based on the clinical presentation of children with cerebral palsy; however, its therapeutic principles are applicable to a broader group of children with neurological disabilities, including children with spinal muscular atrophy.
|
HT by CP is an accredited form of hippotherapy, whose methodology is based on the clinical picture of cerebral palsy. In this study, the accredited HT by CP methodology was applied to children with spinal muscular atrophy and complemented by principles of neuroproprioceptive facilitation and inhibition. Based on a special type of examination, this method precisely determines the "type / breed" of the horse according to the biomechanics of the movement of its back in the step, the position of the child and the neurophysiological function of the back - differentiation or sensorimotor skills. Furthermore, according to the course of therapy, the physiotherapist determines the pace of the horse's step, its length, selects special manual contacts according to the current situation and adjusts the duration of therapy to the client's fatigue. Therapy will be performed by therapists with professional competence to perform hippotherapy by children with CP.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND)
Délai: Baseline and Day 7
|
The CHOP INTEND is a validated clinical scale designed to assess motor function in infants and young children with spinal muscular atrophy.
It consists of 16 items.
Total scores range from 0 to 64, with higher scores indicating better motor function.
|
Baseline and Day 7
|
|
Abdominal Breathing Ability Test
Délai: Baseline and end Day 7
|
The child performs deep breathing while sitting astride a therapy cylinder.
Reflective markers attached to predefined anatomical landmarks are recorded using the Qualisys Motion Capture System during a 30-second measurement.
The test evaluates thoracic and abdominal movement during breathing.
Improved function is reflected by greater abdominal contribution to the breathing pattern.
|
Baseline and end Day 7
|
|
Test of Trunk and Cervical Spine Coordination Ability
Délai: Baseline and Day 7
|
The child performs repeated back-and-forth upper limb movements while sitting on a therapy cylinder (typically 3-6 repetitions).
The test evaluates trunk and cervical spine coordination by analyzing the synchronization of markers placed on the dorsum of the hand, C7 vertebra, and temporomandibular joint.
Improved function is reflected by better coordination of trunk, upper limb, and cervical spine movements with reduced compensatory cervical spine extension.
|
Baseline and Day 7
|
|
Ability to Work With the Center of Gravity
Délai: Baseline and day 7
|
While sitting on a therapy cylinder, the child performs repeated reaching movements with one upper limb (3-6 repetitions during a 30-second recording).
The test evaluates postural stability and control of the center of gravity by analyzing displacement of body markers during the task.
Improved function is reflected by greater controlled displacement of the center of gravity while maintaining postural stability.
|
Baseline and day 7
|
|
Muscle fatigue
Délai: Baseline and Day 7
|
Investigators will measure muscle fatigue after physical activity using surface EMG.
The child will lie on his back, therapist will provide a toy in the area of his opposite knee.
The child will reach for a toy.
This act will be 30 s. Investigators will evaluate activity m.obliquus externus abdominis at the beginning and end of this specific activity.
Goal is to evaluate muscle fatigue.
Investigators assume, that after intensive therapeutic program will be muscle fatigue lower.
|
Baseline and Day 7
|
|
Hammersmith function scale for children with spinal muscular atrophy
Délai: Baseline and Day 7
|
The examination will follow a standardized procedure.
The maximum score of the standardized test is 64 points on each side, the minimum is 0 points.
A higher score means an improvement in the child's movement possibilities.
|
Baseline and Day 7
|
|
Deep neck flexor endurance test
Délai: Baseline and Day 7
|
The examination will follow a standardized procedure.
Longer holding in the position means a better result, the exact holding time is not standardized for this test.
|
Baseline and Day 7
|
|
Neck extensor endurance test
Délai: Baseline and Day 7
|
The examination will follow a standardized procedure.
Longer holding in the position means a better result, the exact holding time is not standardized for this test.
|
Baseline and Day 7
|
|
Spirometric measure
Délai: Baseline and Day 7
|
The spirometer will be used to determine the forced expiratory volume in one second (FEV1) value, i.e. the volume of air exhaled after maximal inspiration with the greatest effort within the first second and peak expiratory flow (PEF).
The change in both parameters at the beginning and end of the rehabilitation stay will be evaluated.
|
Baseline and Day 7
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
ICF-based assessment
Délai: Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
|
Parents of child with SMA will fill an adapted parent-reported ICF-based Documentation Form at the beginning and 28 days after completion of the rehabilitation.
The form is based on the Brief ICF Core Set for Children with Cerebral Palsy (below 6 years of age), supplemented by selected items from the basic rehabilitation set, will be used to evaluate the quality of life.
|
Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
|
|
Monitoring of molecular biological indicators of rehabilitation
Délai: Baseline and Day 7
|
Samples treated in this way can be safely stored at room temperature for longer periods of time (up to three days or more).
Blood samples stored in Ribonucleic acid (RNAlater)® Solution achieve RNA quality comparable to the quality of samples processed immediately according to commercial websites.
The expected average total RNA yields will be about 2-4 /g / 0.5 ml all blood.
Total RNA will be transcribed into complementary deoxyribonucleic acid complementary (cDNA) by reverse transcriptase.
To avoid error, the expression of human lncRNA and internal endogenous gene (e.g., GAPDH) will be quantified using RNA obtained from blinded samples (i.e., concealment of sample origin allocation).
|
Baseline and Day 7
|
|
Home video recording
Délai: Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
|
Standardized home video recordings of selected motor activities performed in the child's natural environment.
Videos will be obtained at baseline and 28 days after rehabilitation and will be used for qualitative assessment of changes in motor performance.
|
Baseline; 28 days after completion of rehabilitation
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Kamila Rasova, as.prof.Dr., Clinic of rheumatology and rehabilitation, Third medical faculty CU and Faculty Thomayer Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 18032022
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Le rapport d'étude clinique (CSR) et le code analytique seront partagés lors de la collecte des données.
Le protocole d'étude, le plan d'analyse statistique (SAP), le formulaire de consentement éclairé (ICF) sont partagés en pièce jointe de cet enregistrement.
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Données/documents d'étude
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .