본태성 떨림 환자를 대상으로 한 PRAX-114의 임상 시험
2022년 11월 28일 업데이트: Praxis Precision Medicines
본태성 진전이 있는 성인의 치료에서 PRAX-114의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 탐색하기 위한 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 시험
본태성 떨림(ET) 참가자를 대상으로 PRAX-114의 안전성, 내약성, 약동학 및 효능을 평가하기 위한 2부작 임상 시험입니다.
파트 A는 참가자가 PRAX-114 10mg, PRAX-114 20mg 및 일치하는 위약의 단일 용량을 받는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 3기간, 3순서, 교차 디자인입니다.
파트 B는 파트 A 참가자가 세척 및 자격 확인 후 파트 B에 참여하기로 선택할 수 있는 오픈 라벨 디자인으로, 모든 참가자는 처음 14일 동안 매일 아침 1회(QAM) 10mg을 투여받습니다.
안전성과 내약성에 대한 연구자의 판단에 따라 15일에서 28일까지의 용량을 20mg QAM으로 늘릴 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33486
- Praxis Research Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, 미국, 48334
- Praxis Research Site
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Washington
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Kirkland, Washington, 미국, 98034
- Praxis Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- a) 양측 상지 동작 떨림의 떨림 증후군, b) 지속 기간이 3년 이상인 증상, c) 다른 위치(예: 머리, 목소리, 또는 하지), d) 증상 및 징후가 조사관에 의해 ET의 진단으로 인한 것으로 판단되는 경우, 다음 ET 플러스 징후 중 하나 이상을 갖는 것도 허용 가능합니다: i) 경미한 근긴장 이상 자세, ii) 고급 ET 설정 및 파킨슨병의 다른 특징이 없는 경미한 휴식 떨림, iii) 의도성 떨림, iv) 직렬 보행 어려움의 경미한 증가.
- 스크리닝 및 기준선에서 조사자가 평가한 10 이상의 TETRAS 상지 점수(즉, 양쪽 상지 항목 4a, 4b 및 4c의 합)를 가짐. (파트 B만 예외: 떨림 중증도는 변동될 수 있으며 스크리닝 및 파트 A의 1일차에서 TETRAS 상지 기준을 충족한 참가자가 스크리닝 또는 파트 1일차에서 위의 떨림 중증도 포함 기준을 더 이상 충족하지 못할 수 있습니다. B. 다른 모든 자격 기준이 여전히 충족되는 경우 해당 참가자는 여전히 파트 B에 포함될 수 있습니다.)
- ET를 위해 프리미돈 또는 토피라메이트를 받고 있는 경우, 파트 A의 1일 전 14일 이전에 중단을 완료할 의지와 능력이 있습니다. 현재 ET를 위해 다른 약물을 받고 있는 경우, ET를 위해 이러한 다른 약물 중 안정적인 용량을 복용하고 있습니다. 스크리닝 전 28일 동안 임상 시험 내내 안정적인 용량을 유지할 의향이 있습니다.
- 체질량 지수(BMI)가 18~40kg/m2 사이입니다.
제외 기준:
- 파킨슨병, 헌팅턴병, 알츠하이머병, 소뇌 질환(척수소뇌 운동실조 포함), 원발성 근긴장 이상, 취약 X 떨림을 포함하되 이에 국한되지 않는 떨림을 설명하거나 유발할 수 있는 다른 의학적, 신경학적 또는 정신 질환의 병력 또는 임상적 증거가 있습니다. /운동실조 증후군 또는 취약한 X 증후군의 가족력, 외상성 뇌 손상, 심인성 떨림, 알코올 또는 벤조디아제핀 남용 또는 금단, 다발성 경화증, 다발성 신경병증, 갑상선 기능 항진증 또는 불안정한 갑상선 기능 저하증 치료 또는 약물, 음식 또는 보충제 유발 운동과 같은 내분비 상태 장애(예: 베타 작용제 또는 카페인과 관련된 떨림) 또는 떨림을 설명하거나 유발할 수 있는 기타 의학적, 신경학적 또는 정신과적 상태.
- 떨림이 시작되기 전 3개월 이내에 신경계에 외상이 있습니다.
- 심부 뇌 자극 또는 시상 절제술과 같은 ET에 대해 이전에 자기 공명 유도 집중 초음파 또는 외과 개입을 받았습니다.
- 스크리닝 전 6개월 동안 ET에 대한 보툴리눔 독소 주사를 맞았음.
- 베이스라인 전 마지막 14일 동안 및 연구 전반에 걸쳐 ET용 Cala trio 건강 장치를 사용하고 있습니다.
- 시험 중 떨림의 평가를 방해할 수 있는 약물/물질의 간헐적 사용을 자제할 의지가 없거나 자제할 수 없습니다. 카페인 및 베타 작용제 기관지확장제를 포함하여 떨림에 영향을 미칠 수 있는 약물(들)/물질(들)의 안정적인 사용은 떨림이 주로 참가자의 ET 진단으로 인한 것이라고 조사자가 판단하는 한 허용됩니다.
- 진료소 방문 전 24시간 이내에 수면 보조제(예: 에스조피클론, 잘레플론 및 졸피뎀) 또는 GABA 유발 기전에 의해 매개되는 것으로 알려진 항불안제(예: 벤조디아제핀)의 사용을 자제할 의지가 없거나 삼갈 수 없습니다. (예외: 최대 2개의 ET 비진전 활성, 비-GABAergic 항우울제 및 항불안제의 안정적인 사용(스크리닝 전 최소 28일)은 의료 모니터 및/또는 스폰서 피지명자와 논의한 후 임상 시험 동안 허용됩니다.) (파트 B에만 해당하는 참고 사항: 참가자는 파트 B에서 GABAergic 메커니즘에 의해 매개되는 것으로 알려진 수면 보조제 및 항불안제의 사용을 피해야 합니다.)
- 임상 시험 방문 24시간 전과 도중에 술을 끊을 의지가 없거나 삼갈 수 없거나 남성의 경우 하루 2잔 이상의 표준 알코올 함유 음료 또는 여성의 경우 하루 1잔 이상의 표준 알코올 함유 음료를 규칙적으로 소비하며 그럴 의사가 없습니다. 스크리닝 기간 동안 소비를 적절한 수준으로 줄이고 개입 및 후속 조치 기간 동안 이 수준을 유지합니다.
- 연구자의 의견에 따라 정신 장애의 진단 및 통계 편람(DSM)-5 기준과 일치하는 물질 사용 장애의 병력을 가짐.
- 열성 발작을 포함하여 발작의 평생 병력이 있습니다.
- 임상 시험 기간 동안 프로토콜에 나열된 제외 약물을 복용해야 합니다. 만성 약물은 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적이어야 합니다. 시험 중에 시작되고 프로토콜에서 허용되는 모든 새로운 비긴급 약물은 가능한 한 시작 전에 후원자와 논의해야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이중 맹검 시퀀스 1
아침에 10mg, 20mg 및 위약의 이중 맹검 치료 순서
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투여 사이 휴약 기간이 있는 단일 투여
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실험적: 이중 맹검 시퀀스 2
아침에 20mg, 위약 및 10mg의 이중 맹검 치료 순서
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투여 사이 휴약 기간이 있는 단일 투여
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실험적: 이중 맹검 시퀀스 3
아침에 위약, 10mg, 20mg의 이중 맹검 치료 순서
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투여 사이 휴약 기간이 있는 단일 투여
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실험적: 오픈 라벨 기간 PRAX-114
공개 연장 기간 - 28일 동안 아침에 1일 1회 PRAX-114 10mg 또는 20mg
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28일 동안 1일 1회 구강 치료
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 부작용(AE)의 발생률 및 심각도
기간: 12일
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AE의 발생률 및 중증도는 임상적으로 중요한 신체 검사 소견 및 활력 징후 측정(체온, 맥박, 호흡수, 혈압[수축기 및 확장기]의 변화)과 관련된 용어를 포함하여 선호하는 용어로 보고됩니다. , 임상 실험실 측정(화학, 혈액학, 소변 검사 및 응고), 심전도 매개변수(심박수, PR, QRS, QT 및 수정된 QT 간격), 스탠포드 졸음 척도 및 컬럼비아-자살 심각도 척도(C-SSRS) 반응 .
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12일
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파트 B: AE의 발생률 및 중증도
기간: 35일
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AE의 발생률 및 중증도는 임상적으로 중요한 신체 검사 소견 및 활력 징후 측정(체온, 맥박, 호흡수, 혈압[수축기 및 확장기]의 변화)과 관련된 용어를 포함하여 선호하는 용어로 보고됩니다. , 임상 실험실 측정(화학, 혈액학, 소변 검사 및 응고), 심전도 매개변수(심박수, PR, QRS, QT 및 수정된 QT 간격) 및 Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS) 반응.
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35일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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파트 A: 본태떨림 평가 평가 척도(TETRAS) 결합 상지(CUL) 점수에서 투여 전에서 투여 후 각 시점까지의 변화
기간: 1일차, 5일차, 9일차
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TETRAS는 일상 생활 등급 척도의 필수 떨림 및 활동입니다.
풀 스케일에는 성능 하위 스케일(PS)과 TETRAS ADL 하위 스케일의 2개 섹션이 있습니다.
TETRAS PS는 다양한 신체 부위를 다루는 9개의 항목으로 구성됩니다.
TETRAS CUL은 항목 4, 6, 7 및 8을 포함하여 TETRAS PS에서 상지 항목을 집계합니다.
4개 항목(9 등급)의 총 점수 범위는 0에서 44까지이며 점수가 높을수록 떨림의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
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1일차, 5일차, 9일차
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파트 B: TETRAS 일상 생활 활동(ADL) 하위 척도 점수에서 기준선에서 28일까지의 변경
기간: 1일차, 28일차
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TETRAS ADL 하위 척도는 본태떨림이 일반적인 일상 활동에 미치는 영향을 측정하는 12개 항목으로 구성됩니다.
이 12개 항목은 5점 척도(0에서 4까지 범위)로 평가됩니다.
12개 항목의 총 점수 범위는 0에서 48까지이며 점수가 높을수록 떨림의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
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1일차, 28일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 5일
기본 완료 (실제)
2022년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2022년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 19일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 28일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
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