- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05387642
Klinická zkouška PRAX-114 u účastníků s esenciálním třesem
28. listopadu 2022 aktualizováno: Praxis Precision Medicines
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti PRAX-114 při léčbě dospělých s esenciálním třesem
Toto je 2dílná klinická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a účinnosti PRAX-114 u účastníků s esenciálním třesem (ET).
Část A je randomizovaný, dvojitě zaslepený, placebem kontrolovaný, třídobý, třísekvenční, zkřížený design, kde účastníci dostanou jednu dávku 10 mg PRAX-114, 20 mg PRAX-114 a odpovídající placebo.
Část B je otevřený design, kde se účastníci z části A po vymytí a potvrzení způsobilosti mohou rozhodnout pro účast v části B, kde budou všichni účastníci dostávat 10 mg jednou každé ráno (QAM) po dobu prvních 14 dnů.
Na základě posouzení bezpečnosti a snášenlivosti výzkumným pracovníkem mohla být dávka pro dny 15 až 28 zvýšena na 20 mg QAM.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
- Praxis Research Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
- Praxis Research Site
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
- Praxis Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Má klinickou diagnózu středně těžkého až těžkého ET, včetně a) třesového syndromu oboustranného třesu horní končetiny, b) symptomů trvajících alespoň 3 roky, c) s třesem nebo bez třesu na jiných místech (např. hlava, hlas, nebo dolních končetin), d) pokud zkoušející usoudí, že symptomy a příznaky jsou způsobeny diagnózou ET, je přijatelné, aby měl také jeden nebo více z následujících ET plus znaků: i) mírné dystonické držení těla, ii) mírný klidový třes při pokročilém ET a při absenci jiných rysů parkinsonismu, iii) záměrný třes, iv) mírné zvýšení obtíží tandemové chůze.
- Má skóre TETRAS horní končetiny (tj. součet bilaterálních položek horní končetiny 4a, 4b a 4c) ≥10 podle hodnocení zkoušejícího při screeningu a výchozím stavu. (Výjimka pouze pro část B: Závažnost třesu může kolísat a může se stát, že účastník, který splnil kritéria TETRAS pro horní končetinu při screeningu a 1. den pro část A, již nesplňuje kritérium závažnosti třesu pro zařazení výše při screeningu nebo v den 1 části B. Pokud jsou i nadále splněna všechna ostatní kritéria způsobilosti, bude takový účastník stále způsobilý pro zařazení do části B.)
- Pokud dostává primidon nebo topiramát pro ET, je ochoten a schopen dokončit vysazení nejpozději 14 dní před 1. dnem části A. Pokud v současné době dostává jakýkoli jiný lék na ET, je na stabilní dávce kteréhokoli z těchto jiných léků pro ET po dobu 28 dnů před screeningem a je ochoten udržovat stabilní dávky během klinického hodnocení.
- Má index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 18 a 40 kg/m2 včetně.
Kritéria vyloučení:
- Má anamnézu nebo klinický důkaz jiného lékařského, neurologického nebo psychiatrického stavu, který může vysvětlit nebo způsobit třes, včetně, ale bez omezení na ně, Parkinsonovy choroby, Huntingtonovy choroby, Alzheimerovy choroby, cerebelární choroby (včetně spinocerebelární ataxie), primární dystonie, křehkého X tremoru /Syndrom ataxie nebo rodinná anamnéza syndromu Fragile X, traumatické poranění mozku, psychogenní třes, zneužívání alkoholu nebo benzodiazepinů nebo abstinenční příznaky, roztroušená skleróza, polyneuropatie a endokrinní stavy, jako je hypertyreóza nebo nestabilní léčba hypotyreózy nebo léky, pohyb vyvolaný jídlem nebo doplňky poruchy (např. třes související s beta agonisty nebo kofeinem) nebo jiné lékařské, neurologické nebo psychiatrické stavy, které mohou vysvětlit nebo způsobit třes.
- Má trauma nervového systému do 3 měsíců před nástupem třesu.
- Prodělal předchozí zaostřený ultrazvuk řízený magnetickou rezonancí nebo chirurgický zákrok pro ET, jako je hluboká mozková stimulace nebo thalamotomie.
- Během 6 měsíců před screeningem dostal injekci botulotoxinu na ET.
- Používá zdravotní zařízení Cala trio pro ET v posledních 14 dnech před základní linií a v průběhu studie.
- Není ochoten nebo schopen se zdržet epizodického užívání léků/látek, které by mohly narušovat hodnocení třesu během studie. Stabilní užívání léků/látek, které by mohly ovlivnit třes, včetně kofeinu a bronchodilatátorů beta-agonistů, je povoleno, pokud zkoušející usoudí, že třes je primárně způsoben ET diagnózou účastníka.
- Není ochoten nebo schopen se zdržet používání jakýchkoli prostředků na spaní (např. eszopiklon, zaleplon a zolpidem) nebo anxiolytik, o kterých je známo, že jsou zprostředkovány GABAergními mechanismy (např. benzodiazepiny) během 24 hodin před návštěvou kliniky. (Výjimka: Stabilní užívání (nejméně 28 dní před screeningem) až 2 ET netřesem aktivních, non-GABAergních antidepresiv a anxiolytik je během klinické studie povoleno po projednání s lékařským monitorem a/nebo pověřeným sponzorem.) (Poznámka pouze pro část B: Účastníci by se měli vyvarovat používání pomůcek na spaní a anxiolytik, o kterých je známo, že jsou zprostředkovány GABAergními mechanismy v části B.)
- není ochoten nebo schopen se zdržet alkoholu 24 hodin před a během návštěv v klinických studiích nebo pravidelné konzumace více než 2 standardních nápojů obsahujících alkohol denně u mužů nebo více než 1 standardního nápoje obsahujícího alkohol denně u žen a není ochoten snížit spotřebu na vhodnou úroveň během období screeningu a udržovat tuto úroveň během období intervence a následného sledování.
- Podle názoru vyšetřovatele má v anamnéze poruchu užívání návykových látek v souladu s kritérii Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-5.
- Má celoživotní anamnézu křečí, včetně febrilních křečí.
- Během klinického hodnocení je povinen užívat jakékoli vyloučené léky uvedené v protokolu. Chronická medikace musí být stabilní alespoň 4 týdny před screeningem. Jakákoli nová neurgentní medikace zahájená během studie a povolená v protokolu by měla být před zahájením projednána se sponzorem, pokud je to proveditelné.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: CROSSOVER
- Maskování: ČTYŘNÁSOBEK
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: Dvojitě zaslepená sekvence 1
Dvojitě zaslepená léčebná sekvence 10 mg, 20 mg a placebo ráno
|
Jedna dávka s vymývací periodou mezi dávkami
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Dvojitě zaslepená sekvence 2
Dvojitě zaslepená léčebná sekvence 20 mg, placebo a 10 mg ráno
|
Jedna dávka s vymývací periodou mezi dávkami
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Dvojitě zaslepená sekvence 3
Dvojitě zaslepená léčebná sekvence placeba, 10 mg a 20 mg ráno
|
Jedna dávka s vymývací periodou mezi dávkami
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Open-label Period PRAX-114
Otevřené prodloužené období – 10 mg nebo 20 mg PRAX-114 jednou denně ráno po dobu 28 dnů
|
Perorální léčba jednou denně po dobu 28 dnů
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Část A: Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: 12 dní
|
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků bude hlášena podle preferovaného termínu, včetně jakýchkoli výrazů souvisejících s klinicky významnými nálezy fyzikálního vyšetření, stejně jako měření vitálních funkcí (změny tělesné teploty, tepové frekvence, dechové frekvence, krevního tlaku [systolický a diastolický]) , klinická laboratorní měření (chemie, hematologie, analýza moči a koagulace), parametry elektrokardiogramu (srdeční frekvence, PR, QRS, QT a korigované QT intervaly), reakce Stanfordské škály ospalosti a Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) .
|
12 dní
|
Část B: Výskyt a závažnost AE
Časové okno: 35 dní
|
Výskyt a závažnost nežádoucích účinků bude hlášena podle preferovaného termínu, včetně jakýchkoli výrazů souvisejících s klinicky významnými nálezy fyzikálního vyšetření, stejně jako měření vitálních funkcí (změny tělesné teploty, tepové frekvence, dechové frekvence, krevního tlaku [systolický a diastolický]) klinická laboratorní měření (chemie, hematologie, analýza moči a koagulace), parametry elektrokardiogramu (srdeční frekvence, PR, QRS, QT a korigované QT intervaly) a odpovědi Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
|
35 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Část A: Změna z časového bodu před dávkou na každý časový bod po dávce na kombinovaném skóre hodnocení horní končetiny (CUL) na stupnici Essential Tremor Rating Assessment Scale (TETRAS)
Časové okno: Den 1, Den 5 a Den 9
|
TETRAS je základním třesem a aktivitami na stupnici hodnocení každodenního života.
Úplná stupnice má 2 sekce, subškálu Performance (PS) a subškálu TETRAS ADL.
TETRAS PS se skládá z 9 položek pokrývajících různé oblasti těla.
TETRAS CUL agreguje položky horních končetin z TETRAS PS včetně položek 4, 6, 7 a 8.
Celkové skóre 4 položek (9 hodnocení) se pohybuje od 0 do 44, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost třesu.
|
Den 1, Den 5 a Den 9
|
Část B: Změna od výchozího stavu ke dni 28 na skóre subškály TETRAS Aktivity každodenního života (ADL)
Časové okno: Den 1, Den 28
|
Subškála TETRAS ADL se skládá z 12 položek měřících dopad esenciálního třesu na typické denní aktivity.
Těchto 12 položek je hodnoceno na 5bodové škále (v rozmezí od 0 do 4).
Celkové skóre 12 položek se pohybuje od 0 do 48, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost třesu.
|
Den 1, Den 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
5. dubna 2022
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
30. června 2022
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
30. června 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. května 2022
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
24. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
30. listopadu 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. listopadu 2022
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Poruchy pohybu
- Dyskineze
- Třes
- Esenciální třes
- Fyziologické účinky léků
- Depresiva centrálního nervového systému
- Agenti periferního nervového systému
- Agenti smyslového systému
- Anestetika
- Anestetika, lokální
- Pramoxin
Další identifikační čísla studie
- PRAX-114-231
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Esenciální třes
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityZápis na pozvánku
-
University of Alabama at BirminghamDokončenoREM porucha spánkového chování | Poruchy pohybu (včetně parkinsonismu) | Tremor Familial Essential, 1Spojené státy
-
University of California, DavisDokončenoFragile X Associated Tremor/Ataxia Syndrome (Fxtas) (diagnóza)Spojené státy
-
Rutgers UniversityNeznámýAlzheimerova nemoc | Parkinson | Demence, Alzheimerova typu | Demence s Lewyho těly | Aspergerův syndrom | Spektrum autistických poruch | Adhd | Demence s Lewyho tělísky s poruchou chování (porucha) | Frontální demence | Tremor EssentialSpojené státy
-
University of California, DavisNational Institute on Aging (NIA); Forest LaboratoriesDokončenoFragile X-Associated Tremor/syndrom ataxie | Křehké nosiče X premutaceSpojené státy
-
Rush University Medical CenterDokončenoFragile X Tremor/syndrom ataxieSpojené státy
-
InSightecNáborTremor spojený s dominantním třesem Parkinsonovy chorobySpojené státy
-
InSightecAktivní, ne náborParkinsonova choroba | Poruchy pohybu | Tardivní dyskineze | Dystonie | Esenciální třes | Huntingtonova nemoc | Wilsonova nemoc | Holmes Tremor | Orofaciální dyskinezeKanada
Klinické studie na 10 mg PRAX-114, 20 mg PRAX-114 a placebo
-
Praxis Precision MedicinesDokončenoVelká depresivní poruchaSpojené státy, Austrálie
-
Praxis Precision MedicinesUkončenoStresové poruchy, posttraumatické | Trauma a poruchy související se stresem | Posttraumatická stresová porucha | Stresová porucha | Posttraumatická stresová porucha | Duševní poruchaSpojené státy
-
Praxis Precision MedicinesDokončenoEsenciální třesSpojené státy, Kanada
-
Praxis Precision MedicinesPraxis Precision Medicines Australia Pty LtdDokončenoEsenciální třesSpojené státy, Austrálie, Nový Zéland