Un essai clinique de PRAX-114 chez des participants atteints de tremblement essentiel

Critère d'intégration:

1. A un diagnostic clinique de TE modérée à sévère, y compris, a) syndrome de tremblement de tremblement d'action bilatéral des membres supérieurs, b) symptômes depuis au moins 3 ans, c) avec ou sans tremblement dans d'autres endroits (par exemple, tête, voix, ou des membres inférieurs), d) si les symptômes et les signes sont jugés par l'investigateur comme étant dus au diagnostic de TE, il est acceptable qu'ils présentent également un ou plusieurs des signes suivants de TE plus : i) posture dystonique légère, ii) tremblement de repos léger dans le cadre d'une TE avancée et en l'absence d'autres caractéristiques du parkinsonisme, iii) tremblement d'intention, iv) légère augmentation de la difficulté de marche en tandem.
2. A un score TETRAS des membres supérieurs (c'est-à-dire la somme des éléments bilatéraux des membres supérieurs 4a, 4b et 4c) ≥ 10, tel qu'évalué par l'investigateur lors du dépistage et de la ligne de base. (Exception pour la partie B uniquement : la gravité des tremblements peut fluctuer, et il se peut qu'un participant qui répondait aux critères du membre supérieur TETRAS lors de la sélection et du jour 1 pour la partie A ne réponde plus au critère d'inclusion de la gravité des tremblements ci-dessus lors de la sélection ou du jour 1 de la partie B. Si tous les autres critères d'admissibilité sont toujours remplis, un tel participant serait toujours admissible à l'inclusion dans la partie B.)
3. Si vous recevez de la primidone ou du topiramate pour l'ET, êtes disposé et capable de terminer l'arrêt au plus tard 14 jours avant le jour 1 de la partie A. Si vous recevez actuellement un autre médicament pour l'ET, prenez une dose stable de l'un de ces autres médicaments pour l'ET pendant 28 jours avant le dépistage et est disposé à maintenir des doses stables tout au long de l'essai clinique.
4. A un indice de masse corporelle (IMC) compris entre 18 et 40 kg/m2 inclus.

Critère d'exclusion:

1. A des antécédents ou des preuves cliniques d'autres affections médicales, neurologiques ou psychiatriques pouvant expliquer ou provoquer des tremblements, y compris, mais sans s'y limiter, la maladie de Parkinson, la maladie de Huntington, la maladie d'Alzheimer, la maladie cérébelleuse (y compris les ataxies spinocérébelleuses), la dystonie primaire, le tremblement de l'X fragile / Syndrome d'ataxie ou antécédents familiaux de syndrome de l'X fragile, lésion cérébrale traumatique, tremblement psychogène, abus ou sevrage d'alcool ou de benzodiazépines, sclérose en plaques, polyneuropathie et états endocriniens tels que l'hyperthyroïdie ou le traitement instable de l'hypothyroïdie ou les mouvements induits par des médicaments, des aliments ou des suppléments troubles (par exemple, tremblements liés aux bêta-agonistes ou à la caféine), ou d'autres conditions médicales, neurologiques ou psychiatriques qui peuvent expliquer ou provoquer des tremblements.
2. A subi un traumatisme du système nerveux dans les 3 mois précédant l'apparition des tremblements.
3. A déjà subi une échographie focalisée guidée par résonance magnétique ou une intervention chirurgicale pour ET telle qu'une stimulation cérébrale profonde ou une thalamotomie.
4. A reçu une injection de toxine botulique pour ET dans les 6 mois précédant le dépistage.
5. Utilise l'appareil de santé Cala trio pour ET au cours des 14 derniers jours avant la ligne de base et tout au long de l'étude.
6. Ne veut pas ou ne peut pas s'abstenir d'utiliser épisodiquement des médicaments/substances qui pourraient interférer avec l'évaluation des tremblements pendant l'essai. L'utilisation stable de médicaments/substances susceptibles d'avoir un impact sur les tremblements, y compris la caféine et les bronchodilatateurs bêta-agonistes, est autorisée tant que le tremblement est jugé par l'investigateur comme étant principalement dû au diagnostic ET du participant.
7. Ne veut pas ou ne peut pas s'abstenir d'utiliser des somnifères (par exemple, eszopiclone, zaleplon et zolpidem) ou des anxiolytiques connus pour être médiés par des mécanismes GABAergiques (par exemple, benzodiazépines) dans les 24 heures précédant toute visite à la clinique. (Exception : l'utilisation stable (au moins 28 jours avant le dépistage) d'un maximum de 2 antidépresseurs et anxiolytiques actifs ET non GABAergiques non tremblants est autorisée pendant l'essai clinique après discussion avec le moniteur médical et/ou la personne désignée par le sponsor.) (Remarque pour la partie B uniquement : les participants doivent éviter d'utiliser des somnifères et des anxiolytiques qui sont connus pour être médiés par des mécanismes GABAergiques dans la partie B.)
8. Ne veut pas ou ne peut pas s'abstenir de boire de l'alcool 24 heures avant et pendant les visites d'essai clinique, ou consomme régulièrement plus de 2 boissons standard contenant de l'alcool par jour pour les hommes ou plus d'une boisson standard contenant de l'alcool par jour pour les femmes et ne veut pas réduire la consommation au niveau approprié pendant la période de dépistage et maintenir ce niveau tout au long des périodes d'intervention et de suivi.
9. A des antécédents de trouble lié à l'utilisation de substances conformes aux critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux (DSM)-5 de l'avis de l'enquêteur.
10. A des antécédents de convulsions au cours de sa vie, y compris des convulsions fébriles.
11. Est tenu de prendre tout médicament exclu répertorié dans le protocole pendant l'essai clinique. Les médicaments chroniques doivent être stables pendant au moins 4 semaines avant le dépistage. Tout nouveau médicament non urgent commencé pendant l'essai et autorisé dans le protocole doit être discuté avec le promoteur avant le début, dans la mesure du possible.