PRAX-114:n kliininen tutkimus osallistujille, joilla on vakava vapina

Sisällyttämiskriteerit:

1. Hänellä on kliininen diagnoosi keskivaikeasta tai vaikeasta ET:stä, mukaan lukien a) vapina oireyhtymä, molemminpuolinen yläraajojen vapina, b) oireet vähintään 3 vuotta, c) vapina tai ilman sitä muissa paikoissa (esim. pää, ääni, tai alaraajat), d) jos tutkija arvioi oireiden ja merkkien johtuvan ET-diagnoosista, on hyväksyttävää, että hänellä on myös yksi tai useampi seuraavista ET plus -merkeistä: i) lievä dystoninen asento, ii) lievä lepovapina pitkälle edenneen ET:n yhteydessä ja muiden Parkinsonismin piirteiden puuttuessa, iii) aikomustapina, iv) lievä lisääntyminen tandem-kävelyvaikeuksissa.
2. Sen yläraajan TETRAS-pistemäärä (eli kahdenvälisten yläraajojen kohteiden 4a, 4b ja 4c summa) on ≥10 tutkijan seulonnassa ja lähtötilanteessa arvioimana. (Poikkeus vain osalle B: Vapinan vakavuus voi vaihdella, ja voi olla, että osallistuja, joka täytti TETRASin yläraajojen kriteerit seulonnassa ja osan A päivänä 1, ei enää täytä yllä olevaa vapinan vakavuuden sisällyttämistä koskevaa kriteeriä seulonnassa tai osan 1. päivänä B. Jos kaikki muut kelpoisuusehdot täyttyvät edelleen, tällainen osallistuja on edelleen kelvollinen sisällyttämiseen osaan B.)
3. Jos hän saa primidonia tai topiramaattia ET-hoitoon, hän on halukas ja kykenevä lopettamaan hoidon viimeistään 14 päivää ennen osan A päivää 1. Jos hän saa parhaillaan jotain muuta ET-lääkitystä, hän on vakaalla annoksella jotakin näistä muista ET-lääkkeistä 28 päivää ennen seulontaa ja on valmis säilyttämään vakaat annokset koko kliinisen tutkimuksen ajan.
4. Sen painoindeksi (BMI) on 18-40 kg/m2, mukaan lukien.

Poissulkemiskriteerit:

1. Hänellä on historia tai kliinisiä todisteita muista lääketieteellisistä, neurologisista tai psykiatrisista sairauksista, jotka voivat selittää tai aiheuttaa vapinaa, mukaan lukien mutta ei rajoittuen Parkinsonin tautiin, Huntingtonin tautiin, Alzheimerin tautiin, pikkuaivotautiin (mukaan lukien spinocerebellaariset ataksiat), primaarinen dystonia, Fragile X -vapina /Ataksia-oireyhtymä tai suvussa esiintynyt Fragile X -oireyhtymä, traumaattinen aivovaurio, psykogeeninen vapina, alkoholin tai bentsodiatsepiinien väärinkäyttö tai vieroitus, multippeliskleroosi, polyneuropatia ja endokriiniset tilat, kuten kilpirauhasen liikatoiminta tai kilpirauhasen vajaatoiminnan epävakaa hoito tai lääkkeiden, ruoan tai lisäravinteen aiheuttama liike häiriöt (esim. beeta-agonisteihin tai kofeiiniin liittyvä vapina) tai muut lääketieteelliset, neurologiset tai psykiatriset tilat, jotka voivat selittää tai aiheuttaa vapinaa.
2. Hänellä on hermoston trauma 3 kuukauden sisällä ennen vapinan alkamista.
3. Hänellä on aiemmin ollut magneettiresonanssiohjattu fokusoitu ultraääni tai kirurginen interventio ET:n vuoksi, kuten syväaivojen stimulaatio tai talamotomia.
4. Hänellä on ollut botuliinitoksiini-injektio ET:n vuoksi 6 kuukauden aikana ennen seulontaa.
5. Käyttää Cala trio -terveyslaitetta ET:n hoitoon viimeisen 14 päivän aikana ennen lähtötilannetta ja koko tutkimuksen ajan.
6. Ei halua tai ei pysty pidättymään lääkkeiden/aineiden, jotka saattavat häiritä vapinan arviointia kokeen aikana, satunnaisesta käytöstä. Vapinaan vaikuttavien lääkkeiden/aineiden, mukaan lukien kofeiini ja beeta-agonisti keuhkoputkia laajentavat lääkkeet, vakaa käyttö on sallittua niin kauan kuin tutkija arvioi vapinan johtuvan ensisijaisesti osallistujan ET-diagnoosista.
7. Ei halua tai pysty pidättäytymään käyttämästä mitään unilääkkeitä (esim. eszopikloni, zaleploni ja tsolpideemi) tai anksiolyyttejä, joiden tiedetään olevan GABAergisten mekanismien välittämiä (esim. bentsodiatsepiinit) 24 tunnin sisällä ennen klinikkakäyntiä. (Poikkeus: enintään 2 ET-vapina aktiivisen, ei-GABAergisen masennuslääkkeen ja anksiolyyttisen lääkkeen vakaa käyttö (vähintään 28 päivää ennen seulontaa) on sallittu kliinisen tutkimuksen aikana, kun asiasta on keskusteltu lääkärin ja/tai sponsorin kanssa. (Huomautus vain osalle B: Osallistujien tulee välttää käyttämästä unilääkkeitä ja anksiolyyttejä, joiden tiedetään olevan GABAergisten mekanismien välittämiä osassa B.)
8. ei halua tai pysty pidättäytymään alkoholista 24 tuntia ennen kliinisiä koekäyntejä ja niiden aikana tai säännöllistä yli 2 alkoholipitoista alkoholijuomaa päivässä miehille tai yli 1 alkoholipitoista alkoholijuomaa päivässä naisille ja eivät ole halukkaita juomaan vähentää kulutusta sopivalle tasolle seulontajakson aikana ja ylläpitää tätä tasoa koko interventio- ja seurantajakson ajan.
9. Hänellä on ollut päihteiden käytön häiriö, joka on tutkijan mielestä yhdenmukainen mielialahäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM)-5 kriteerien kanssa.
10. Hänellä on elinikäinen kohtaushistoria, mukaan lukien kuumekohtaukset.
11. Hän on velvollinen ottamaan kliinisen tutkimuksen aikana kaikkia pöytäkirjassa mainittuja poissuljettuja lääkkeitä. Kroonisen lääkityksen on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa ennen seulontatutkimusta. Kaikista uusista ei-kiireellisistä lääkkeistä, jotka on aloitettu kokeilun aikana ja jotka sallitaan protokollassa, tulee keskustella sponsorin kanssa ennen aloittamista, mikäli mahdollista.